RAG-18獲FDA孤兒藥與兒科罕見病雙重認(rèn)證，中美瑞康加速推進(jìn)DMD治療

熱門推薦： FDA , 孤兒藥 , 罕見病 ,

來源：新藥創(chuàng)始人

2024-08-27

近日，中美瑞康宣布其小激活RNA藥物RAG-18獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的孤兒藥認(rèn)證。

近日，中美瑞康 (Ractigen Therapeutics) 宣布其小激活RNA (saRNA) 藥物RAG-18獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 的孤兒藥認(rèn)證 (Orphan Drug Designation, ODD) 。繼上月RAG-18獲得FDA兒科罕見病藥物資格認(rèn)定 (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) 之后，這一最新認(rèn)證進(jìn)一步確立了RAG-18創(chuàng)新性治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 和貝氏肌營(yíng)養(yǎng)不良 (Becker Muscular Dystrophy, BMD) 的潛力，無(wú)論DMD基因突變類型如何，RAG-18都可能成為一種具有可轉(zhuǎn)化前景的治療策略。這是全球一個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的saRNA藥物。

孤兒藥認(rèn)定由FDA授予，旨在鼓勵(lì)用于治療罕見病（在美國(guó)影響少于20萬(wàn)人的疾?。┑乃幬锖蜕镏破返拈_發(fā)。獲得孤兒藥認(rèn)定的公司將享有多項(xiàng)開發(fā)激勵(lì)措施，包括自市場(chǎng)批準(zhǔn)之日起的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)以及新藥申請(qǐng)費(fèi)用的豁免。

中美瑞康創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官李龍承博士表示：“獲得FDA的孤兒藥認(rèn)定是RAG-18達(dá)成的又一個(gè)關(guān)鍵里程碑。繼獲得兒科罕見病藥物資格認(rèn)定之后，這次認(rèn)證進(jìn)一步肯定了我們?cè)赗NA激活領(lǐng)域的開創(chuàng)性工作，也增強(qiáng)了我們?yōu)楹币姴』颊邘砀淖兊臎Q心。這一認(rèn)定為我們注入了新的動(dòng)力，我們將繼續(xù)加速RAG-18的開發(fā)進(jìn)程，致力于為全球DMD和BMD患者帶來革命性的治療選擇。”

關(guān)于RAG-18

RAG-18是一款創(chuàng)新作用機(jī)制的雙鏈saRNA藥物，通過RNA激活（RNAa）機(jī)制特異性靶向激活肌肉細(xì)胞中UTRN基因表達(dá)。由UTRN基因編碼的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白（Utrophin）在結(jié)構(gòu)和功能上與抗肌萎縮蛋白（Dystrophin）相似，它的上調(diào)可以功能性替代 DMD 肌肉細(xì)胞中缺失的抗肌萎縮蛋白，從而治療所有突變類型的DMD和BMD患者。臨床前研究表明，采用中美瑞康自主開發(fā)的小核酸遞送系統(tǒng)LiCO™并通過皮下注射，RAG-18能夠顯著減輕DMD模型小鼠的肌肉損傷，顯示出在治療DMD患者方面的潛力。今年7月，RAG-18已獲美國(guó)FDA的兒科罕見病藥物資格認(rèn)定。

關(guān)于DMD

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）是一種嚴(yán)重的X染色體隱性遺傳病，由編碼抗肌蛋白的DMD基因突變引起。這種疾病主要影響男性兒童，患者通常在3至5歲時(shí)首次顯示出肌肉炎癥、纖維化和運(yùn)動(dòng)能力下降等癥狀。如果不進(jìn)行治療，多數(shù)患者將在20歲之前失去獨(dú)立行走能力，并可能在30歲之前因心肌和膈?。ê粑。┧ソ叨劳?。DMD的全球發(fā)病率約為每3600至6000名新生男嬰中有一例，中國(guó)的患者數(shù)量約為70,000人。目前針對(duì)DMD的治療方法包括反義寡核苷酸（ASO）介導(dǎo)的外顯子跳躍、基因治療和基因編輯，但這些療法的效果非常有限，因此在DMD藥物開發(fā)方面仍存在巨大的臨床需求。

關(guān)于RNA激活

RNA激活（RNAa）是中美瑞康創(chuàng)始人李龍承博士及其團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上開創(chuàng)，并已經(jīng)過臨床驗(yàn)證的平臺(tái)技術(shù)。該技術(shù)利用靶向基因啟動(dòng)子區(qū)域的雙鏈RNA來激活基因表達(dá)，以恢復(fù)治療性蛋白的水平。RNA激活技術(shù)是制藥領(lǐng)域十分稀缺的平臺(tái)技術(shù)，在藥物開發(fā)上具有廣闊的應(yīng)用前景，包括遺傳性疾病、慢性疾病、代謝性疾病、心腦血管疾病、腫瘤等。

關(guān)于中美瑞康

中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國(guó)和面向全球市場(chǎng)的平臺(tái)型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時(shí)掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的SCAD™、LiCO™等多個(gè)具有國(guó)際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺(tái)技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺(tái)，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。

如果這篇文章侵犯了您的權(quán)利，請(qǐng)聯(lián)系我們。