悅康藥業(yè)超長效降脂小核酸藥物YKYY015注射液獲得FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)

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來源：多肽圈

2024-08-07

2024年8月6日，悅康藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司全資子公司杭州天龍藥業(yè)有限公司，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于同意YKYY015注射液用于治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性高膽固醇血癥或混合型高脂血癥進(jìn)行臨床試驗(yàn)的函告。

2024年8月6日，悅康藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司全資子公司杭州天龍藥業(yè)有限公司，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)關(guān)于同意YKYY015注射液用于治療以LDL-C升高為特征的原發(fā)性(家族性和非家族性)高膽固醇血癥或混合型高脂血癥進(jìn)行臨床試驗(yàn)的函告(studyMay Proceed Letter，IND編號(hào):171850)。

臨床試驗(yàn)的函告

YKYY015注射液是杭州天龍自主開發(fā)的靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸(SIRNA)藥物，具有全新的序列，并采用了公司自主研發(fā)的SIRNA序列全新修飾模板，該藥物的化合物核心專利已獲得國家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局發(fā)明專利授權(quán)，并同步完成了PCT國際申請(qǐng)，公司享有全球獨(dú)占權(quán)益。

YKYY015注射液作為一款siRNA藥物，其獨(dú)特之處在于偶聯(lián)了公司自主研發(fā)的、具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的GalNAc遞送系統(tǒng)。該系統(tǒng)已獲得國家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局發(fā)明專利授權(quán)，并同步完成了PCT國際申請(qǐng)，能夠?qū)崿F(xiàn)高效的肝靶向遞送。YKYY015注射液通過siRNA的干擾沉默機(jī)制，從源頭靶向沉默PCSK9 mRNA，有效阻斷PCSK9蛋白的合成，從而減少了PCSK9蛋白與LDL-R的結(jié)合，促進(jìn)了LDL-R的再循環(huán)，進(jìn)而增加了對(duì)血漿LDL-C的攝取和降解，能夠更有效地清除血液中的LDL-C，降低患者罹患動(dòng)脈粥樣硬化的風(fēng)險(xiǎn)。YKYY015有望實(shí)現(xiàn)一年僅需注射2次，便可持續(xù)抑制肝臟中PCSK9蛋白的合成，從而高效降低血漿中的LDL-C水平，切實(shí)有效控制血脂。

外藥效學(xué)研究顯示，YKYY015注射液在人原代肝細(xì)胞評(píng)價(jià)實(shí)驗(yàn)中展現(xiàn)出對(duì)靶基因PCSK9的顯著抑制作用，且呈現(xiàn)劑量依賴性，其IC50值小于1 nM。

人源化PCSK9小鼠體內(nèi)藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明，YKYY015注射液能夠顯著降低血漿中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同樣呈現(xiàn)出劑量依賴關(guān)系。

此外，在健康食蟹猴體內(nèi)的藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)中，單次皮下注射YKYY015注射液不僅顯著降低了血漿中的PCSK9蛋白及肝臟中的PCSK9 mRNA水平，還同時(shí)降低了血漿中的LPa蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，這些抑制作用均呈現(xiàn)出劑量依賴性，并表現(xiàn)出良好的持久性。

關(guān)于悅康藥業(yè)集團(tuán)

悅康藥業(yè)集團(tuán)

悅康藥業(yè)集團(tuán)成立于2001年，總部位于北京，是一家集新藥研發(fā)、藥品生產(chǎn)、流通銷售及國際貿(mào)易于一體的醫(yī)藥集團(tuán)企業(yè)。2020年12月24日，悅康藥業(yè)在上海證券交易所科創(chuàng)板上市，股票代碼688658。

悅康藥業(yè)以“產(chǎn)品、產(chǎn)能、產(chǎn)業(yè)鏈”為核心，在北京組建了集團(tuán)藥物研究院，并以安徽、河南醫(yī)藥原料基地為基礎(chǔ)，在北京、廣州、合肥建立了不同的制劑生產(chǎn)基地。集團(tuán)現(xiàn)為中國醫(yī)藥工業(yè)百強(qiáng)企業(yè)、醫(yī)藥工業(yè)研發(fā)十強(qiáng)、國家技術(shù)創(chuàng)新示范企業(yè)、全國“質(zhì)量標(biāo)桿”企業(yè)、國家綠色制造體系建設(shè)示范企業(yè)“綠色工廠”、國家智能制造試點(diǎn)示范企業(yè)、國家認(rèn)定企業(yè)技術(shù)中心、中國醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)品線最佳工業(yè)企業(yè)，并獲“全國文明單位”稱號(hào)。

資料來源：

1. 悅康藥業(yè)

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