8月5日，武田中國宣布，旗下創(chuàng)新藥物重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：維因止®）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年齡為18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首個且目前唯一一個重組血管性血友病因子產(chǎn)品[1]，其獲批填補了中國血管性血友病領域的臨床治療空白，有望為患者帶來精準治療的創(chuàng)新選擇。
武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："感謝政府相關部門鼓勵和加速引進創(chuàng)新藥物的一系列利好政策，使得武田旗下又一款罕見出凝血治療領域的創(chuàng)新產(chǎn)品在中國獲批。近年來，武田致力于將我們在罕見出凝血疾病領域豐富的產(chǎn)品管線加速引進中國；注射用伏尼凝血素α的獲批，將進一步滿足中國血管性血友病成人患者的臨床治療需求，助其改善生活質量，實現(xiàn)自由人生。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為先'的承諾，持續(xù)助力改善中國患者群體的生存和治療狀況。"
血管性血友?。╒WD）是一種遺傳性出血性疾病，患者由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子（VWF）數(shù)量減少或質量異常，從而自幼常于皮膚和黏膜發(fā)生出血事件，嚴重時甚至會發(fā)生內臟出血進而危及生命[2]。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月經(jīng)增多和產(chǎn)后出血的風險均顯著高于一般女性，生育能力多受影響，嚴重時甚至危及生命[3],[4]。
中華醫(yī)學會血液學分會候任主任委員、中華醫(yī)學會血液學分會血栓與止血學組組長、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院院長胡豫教授表示：血管性血友病是一種罕見疾病，在我國，40.6%的患者首次就診時曾被誤診，平均7.12年才能被確診，疾病存在誤診率高、診斷延遲等特點[5]；此外，VWD患者的分型診斷亦需要極其復雜的流程和能力要求。目前，我國VWD已診斷患者數(shù)量較少，登記在庫的已診斷患者約600人。重度VWD患者可發(fā)生嚴重出血及相關并發(fā)癥，如胃腸道出血、術后出血、關節(jié)出血、女性經(jīng)期過度出血、產(chǎn)后大出血等，嚴重時可危及生命。作為血管性血友病領域的精準治療藥物，此次注射用伏尼凝血素α在國內獲批，填補了我國VWD替代療法的臨床空白，讓醫(yī)生有了幫助VWD患者的新武器，將大幅助益我國加強血管性血友病的臨床規(guī)范化診療。"
中國血友病協(xié)作組組長、中華醫(yī)學會血液學分會委員、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示："多年以來，國內血管性血友病患者由于缺乏針對性的療法，在緊急情況下大多依靠新鮮血漿或冷沉淀等血漿制品進行治療，但不同血漿制品中含有的VWF因子不確定、批次不穩(wěn)定，臨床很難根據(jù)患者的實際需求進行劑量調整。同時，醫(yī)院使用血制品限制較多，經(jīng)常無法滿足患者的臨床需求。作為國內唯一[1]獲批的針對VWD的替代療法，期待注射用伏尼凝血素α為患者提供更精準的出血事件管理方案，幫助他們重回正常生活。"
注射用伏尼凝血素α是目前全球首個且唯一[1]采用基因重組技術生產(chǎn)的重組VWF因子；具有完整的多聚體結構，含有超大多聚體（ULMs)，半衰期長，可有效實現(xiàn)血管性血友病的精準替代治療，并為患者提供個性化的出血控制方法[6]，亦無血源傳染病風險。
一項Ⅲ期按需治療臨床試驗評估了注射用伏尼凝血素α針對重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。結果顯示，所有注射用伏尼凝血素α聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件100%得到有效控制，療效評分為優(yōu)秀（96.9%）或良好（3.1%）。同時，研究顯示的注射用伏尼凝血素α的安全性總體可控，最常見的不良事件為注射部位反應、頭痛和惡心[7]。
此外，在另一項前瞻性、開放性、多中心試驗中，評估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術中注射用伏尼凝血素α聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究結果顯示，受試者在大手術和小手術的總體止血療效為100%（15/15），其中，73.3%手術總體止血療效為優(yōu)秀，26.7%手術總體止血療效為良好。此外，不良事件與注射用伏尼凝血素α的其他臨床試驗一致[8]。
武田研發(fā)全球高級副總裁，武田全球研發(fā)區(qū)域負責人王璘博士表示："我們非常欣喜地看到重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α在中國成功獲批。注射用伏尼凝血素α是目前全球VWF替代療法中首個也是唯一[1]采用基因重組技術生產(chǎn)的重組VWF，能夠針對血管性血友病不同類型和患者個體實際需求差異，提供更加精準的治療方案。未來，武田將繼續(xù)發(fā)揮其全球創(chuàng)新研發(fā)實力，并從中國患者實際需求出發(fā)，將患者的未盡需求更早納入全球早期研發(fā)策略中，加速全球創(chuàng)新藥物的在華獲批，惠及更多患者。"
注射用伏尼凝血素α已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本等全球多個國家獲得上市許可。
聲明
1、本文所包含的藥品信息可能并非在所有國家/地區(qū)適用，或在不同的國家/地區(qū)可能適用不同的商標、適應癥或患者使用劑量。
2、本文旨在傳遞醫(yī)藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
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關于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發(fā)成果轉化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業(yè)務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經(jīng)濟的發(fā)展和對醫(yī)療保健需求的不斷增長，中國已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場之一。
相關文獻：
[1] https://www.pharmatimes.com/news/us_expands_use_of_shires_vonvendi_1232279 （截止至2024年8月）
[2] 中華醫(yī)學會血液學分會血栓與止血學組. 血管性血友病診斷與治療中國指南（2022年版）[J]. 中華血液學雜志,2022,43(01)：1-6.
[3] Hagberg KW, et al. J Womens Health (Larchmt). 2022 Sep;31(9):1262-1270.
[4] James AH, et al. J Thromb Haemost 2007;5(06):1165–1169
[5] Yang W, et al. Haemophilia. 2023 Jan;29(1):230-239.
[6] VONVENDI [von Willebrand factor (recombinant)] Prescribing Information.
[7] Gill JC. Treatment of urgent bleeding in von Willebrand disease. Thromb Res. 2007;120 Suppl 1:S21-S25. doi:10.1016/j.thromres.2007.03.013
[8] Peyvandi F, Mamaev A, Wang JD, et al. Phase 3 study of recombinant von Willebrand factor in patients with severe von Willebrand disease who are undergoing elective surgery. J Thromb Haemost. 2019;17(1):52-62. doi:10.1111/jth.14313
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