諾華STAMP抑制劑新適應(yīng)癥獲FDA優(yōu)先審評(píng)

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來(lái)源：求實(shí)藥社

2024-08-02

7月29日，諾華宣布Scemblix治療新診斷費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病慢性期（Ph+ CML-CP）的上市申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)。

7月29日，諾華宣布Scemblix（asciminib，阿思尼布）治療新診斷費(fèi)城染色體陽(yáng)性慢性髓性白血病慢性期（Ph+ CML-CP）的上市申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)。

此次優(yōu)先審評(píng)是基于關(guān)鍵性III期ASC4FIRST研究的積極結(jié)果。ASC4FIRST是第一項(xiàng)也是目前唯一一項(xiàng)與獲批標(biāo)準(zhǔn)治療（即第一代和第二代TKI）進(jìn)行隨機(jī)頭對(duì)頭比較的III期試驗(yàn)。

該研究是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)（n=405），評(píng)估了Scemblix（80mg，每日1次）與研究者選擇的第一代或第二代TKI（伊馬替尼、尼洛替尼、達(dá)沙替尼或博舒替尼）治療新診斷Ph+CML-CP1成人患者的療效和安全性。研究的兩個(gè)主要終點(diǎn)是根據(jù)第48周達(dá)到主要分子應(yīng)答（MMR）的患者比例，分別比較Scemblix與研究者選擇的TKI的療效和Scemblix與伊馬替尼（隨機(jī)分組前研究者選擇的TKI為伊馬替尼的患者組）的療效。

結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了兩個(gè)主要終點(diǎn)，結(jié)果具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。具體數(shù)據(jù)為，在全分析人群（FAS）中，Scemblix組患者的MMR率優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療TKI組（67.7% vs. 49.0%，p<0.001）；與伊馬替尼組相比，Scemblix組患者的MMR率也明顯更高（69.3% vs. 40.2%，p<0.001）。

與標(biāo)準(zhǔn)治療TKI相比，Scemblix顯示出良好的安全性和耐受性，不良事件（AE）和治療中止較少；未觀察到新的安全性信號(hào)。

Scemblix是首個(gè)通過(guò)特異性靶向ABL豆蔻?；诖l(fā)揮作用的STAMP抑制劑，其設(shè)計(jì)具有高度特異性，最小化脫靶效應(yīng)，與當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療相比，其安全性和耐受性得到改善。2021年10月，Scemblix在美國(guó)獲批上市，用于治療接受過(guò)兩種或多種TKI治療或具有T315I突變的Ph+ CML-CP成人患者。

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