潛在首款！現(xiàn)貨型干細胞療法上市申請獲FDA受理

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來源：醫(yī)麥客

2024-07-25

7月23日，Mesoblast公司宣布美國FDA已接受其細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA）重新提交，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）兒童，該申請的PDUFA日期為2025年1月7日。

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7月23日，Mesoblast公司宣布美國FDA已接受其細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA）重新提交，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）兒童，該申請的PDUFA日期為2025年1月7日。新聞稿指出，如果獲得批準，Ryoncil將成為美國首個同種異體“現(xiàn)貨型”細胞療法，也是首款針對18歲以下SR-aGVHD兒童患者的細胞療法。

約有50％接受同種異體骨髓移植（BMT）的患者會發(fā)生急性GVHD。全世界每年有超過3萬名患者接受同種異體BMT治療，而且這一數(shù)字還在不斷增加。在最嚴重的急性GVHD患者中，盡管接受最佳的療法治療，患者的死亡率仍高達90％。目前，尚無獲美國FDA批準用于治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法。

此前已公開的一項3期試驗結果顯示，患者接受Ryoncil治療后第28天的客觀緩解率（ORR）為69％，與45%歷史控制率相比，有統(tǒng)計學意義的顯著增加。在接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率為22％。而接受初始類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達70%。

▲Mesoblast的后期臨床研發(fā)管線（圖片來源：Mesoblast官網(wǎng)）

Ryoncil是一種間充質干細胞，它通過抑制T細胞增殖，和下調促炎細胞因子和干擾素的產(chǎn)生，來調節(jié)T細胞介導的炎癥反應。此前，它的生物制品許可申請已獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評資格。目前，Ryoncil正在被開發(fā)用于其它疾病的治療，包含已啟動3期臨床試驗檢驗它用于治療嚴重COVID-19患者的急性呼吸窘迫綜合征的療效。

本次受理為Ryoncil（remestemcel-L）向FDA遞交BLA后的第三次受理，期待這款創(chuàng)新療法的研發(fā)進程順利。此前2次BLA情況和第3次BLA申請相關進展事項簡介如下：

·2019年5月，Mesoblast第一次向FDA提交BLA申請。2020年10月，F(xiàn)DA發(fā)布了一份關于remestemcel-L用于SR-aGVHD治療BLA的完整回復函。盡管FDA腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以9:1的投票結果認為，現(xiàn)有數(shù)據(jù)支持其在SR-aGVHD兒科患者中的有效性，但是FDA建議Mesoblast在成人和/或兒科患者中至少增加一項隨機對照研究，以提供進一步的證據(jù)證實remestemcel-L對SR-aGVHD的有效性。

·2023年3月，Mesoblast第二次向美國FDA提交上市申請；4月，F(xiàn)DA接受了remestemcel-L的BLA申請，并授予其優(yōu)先審評資格。2023年8月，Mesoblast公布了FDA關于此療法用于治療SR-aGVHD兒科患者的BLA完整回復函。FDA表示，需要該公司提供更多支持申請批準的數(shù)據(jù)，并且希望在新的臨床試驗開始之前，解決remestemcel-L在CMC方面的問題。

·2024年3月， Mesoblast再次向FDA遞交了臨床試驗新增數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA稱Mesoblast 的3 期療法數(shù)據(jù)可支持重新提交remestemcel-L治療SR-aGVHD兒科患者的BLA申請。7月初，Mesoblast宣布已重新向美國FDA提交了remestemcel-L的BLA申請。

參考資料：

1.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html

2.http://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/14/2078495/0/en/U-S-FDA-Advisory-Committee-Votes-Nine-to-One-in-Favor-of-Remestemcel-L-Ryoncil-for-Efficacy-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease.html

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