數(shù)十億美元，五款藥物決定大廠“命運”？

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作者：寫意君來源：同寫意

2024-07-08

進入7月，下半年FDA藥物審批緊羅密布。其中，有五款藥物值得額外關(guān)注，審批結(jié)果甚至會影響某類適應癥的市場格局。

進入7月，下半年FDA藥物審批緊羅密布。

其中，有五款藥物值得額外關(guān)注，審批結(jié)果甚至會影響某類適應癥的市場格局。

例如，去年最大的兩起生物技術(shù)公司收購案都圍繞著一種新型精神分裂癥治療藥物展開。到9月底，其中第一種藥物將獲得FDA的批準，這一決定將凸顯人們對精神藥物的關(guān)注。其他新型精神治療藥物也正在接受測試，包括亞甲二氧甲基苯丙胺（MDMA，俗稱“搖頭丸”）和裸蓋菇素等迷幻藥。

FDA在這方面需要做出艱難的決定，因為其顧問小組最近批評了使用MDMA輔助心理療法治療創(chuàng)傷后應激障礙。伴隨著矛盾和期待，更多藥物的審批正在路上。

精神類藥物“兩開花”

幾十年來，一種新型的抗精神病藥物可能首次進入市場。

該藥物名為KarXT，由Karuna Therapeutics公司開發(fā)，已經(jīng)取得了多項成功。兩項大型安慰劑對照試驗發(fā)現(xiàn)，精神分裂癥患者服用該藥物后，在衡量其癥狀嚴重程度的評分系統(tǒng)中，癥狀“減輕程度”顯著增加。這種藥物見效迅速，兩項研究的主要治療期都持續(xù)了5周。雖然KarXT確實有副作用，但對比傳統(tǒng)的抗精神病藥物，該藥物不會引發(fā)體重過度增加、煩躁不安或運動問題。KarXT和Cerevel Therapeutics的一款競爭藥物通過刺激一種控制乙酰膽堿釋放的蛋白質(zhì)起作用，乙酰膽堿是一種對大腦功能很重要的化學物質(zhì)。

醫(yī)生們表示，KarXT對精神分裂癥患者來說是一極具“吸引力”的選擇。華爾街分析師預計，KarXT將在9月26日前獲得批準。一些人甚至認為，該藥物在巔峰時期的年銷售額將超過100億美元。對于BMS而言，這將是一筆不俗的收入，該公司最近以140億美元收購了Karuna。

換句話說，藥物獲批與否決定著BMS的投資決策是否正確。無獨有偶，Lykos Therapeutics也在聚焦精神類疾病的治療，該公司主要利用“搖頭丸”輔助治療精神疾病。但是，Lykos目前的進展似乎并不樂觀，主要原因是缺少支持性數(shù)據(jù)。到目前為止，該公司已經(jīng)進行了兩項后期研究，評估MDMA作為中度至重度創(chuàng)傷后應激障礙患者談話療法的輔助手段。結(jié)果顯示，在18周和三個療程中，與僅接受談話療法的患者相比，接受MDMA治療的患者在“創(chuàng)傷后應激障礙癥狀嚴重程度的量表”上顯著減輕。該公司認為，這些試驗提供了足夠的證據(jù)，可以讓MDMA成為FDA批準的首個迷幻劑輔助療法。

然而，在最近一次機構(gòu)顧問會議之后，這種希望似乎逐漸渺茫。顧問小組一致投票反對該藥物，理由是擔心其安全性以及Lykos進行試驗的方式。道德違規(guī)指控（包括性行為不端和數(shù)據(jù)隱瞞）也對Lykos的申請產(chǎn)生了影響。雖然FDA沒有義務遵循顧問的建議，但通常情況下，顧問小組的決策通常會產(chǎn)生連鎖反應。這意味著會議結(jié)束后批準的可能性可能會降低。最終決策將在8月11日之前公布。

大廠的“高光”時刻？

相比于可能開創(chuàng)先河的神經(jīng)類藥物，MCN們也在等待著FDA的審判。

在花費超過200億美元購買抗癌藥物后，吉利德于今年2月收購了CymaBay，重回肝病領域。這筆43億美元的收購，讓吉利德?lián)碛辛艘环N治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的實驗性藥物，原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種由肝臟中膽汁酸毒性積聚引起的慢性疾病。改藥物名為“seladelpar”，F(xiàn)DA預計在8月14日之前做出審批。一旦獲批，吉利德的肝病領域的地位將更上一層樓。該公司估計，美國約有13萬人患有原發(fā)性膽汁性膽管炎。

美國還批準了另外兩種用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的藥物：Intercept Pharmaceuticals的Ocaliva和最近獲批的益普生的 Iqirvo。這兩種藥物都伴隨著安全警告，這意味著如果FDA批準了seladelpar，那么該藥物的將發(fā)揮重要作用。

之前，由于擔心存在安全問題，seladelpar在另一種肝病MASH中的試驗被叫停，但后續(xù)試驗顯示安全問題并不存在。吉利德強調(diào)了seladelpar在抑制與PBC相關(guān)瘙癢方面的有效性，并預計該藥物如果獲得批準，將為今年的銷售做出“適度”貢獻。到今年年底，武田將停止生產(chǎn)美國唯一一種治療罕見內(nèi)分泌疾病甲狀旁腺功能減退癥的處方藥。在這一情況下，如果FDA批準丹麥生物技術(shù)公司Ascendis Pharma開發(fā)的治法TransCon PTH，未來將會提供一種嶄新的選擇。Ascendis是一種替代形式的甲狀旁腺激素，美國約有7.7萬名患有甲狀旁腺功能低下癥的人缺乏這種激素，導致鈣含量低和其他健康問題。該藥物基于TransCon技術(shù)，Ascendis使用這種技術(shù)來微調(diào)藥物的特性以便于輸送。

2022年的III期研究結(jié)果顯示，接受TransCon PTH治療的試驗參與者中約79%的鈣水平正常，大多數(shù)人之后不需要補充維生素。Ascendis已在歐洲和英國獲得批準，但該公司在美國面臨著更艱難的道路——FDA因制造問題于2023年拒絕了TransCon PTH，5月，還將裁決推遲了三個月。最終決定可能在8月14日之前做出，一旦獲批，將為該公司帶來數(shù)十億美元的收入。還會讓Ascendis領先幾家潛在競爭對手，其中包括阿斯利康。

關(guān)乎命運的決策

2017年以來，F(xiàn)DA已批準了6款CAR-T細胞療法，如果FDA決定批準物技術(shù)公司Adaptimmune的實驗藥物，另一種細胞藥物可能會在本季度上市。Adaptimmune成立于200年，專注于TCR細胞療法，該療法與CAR-T療法類似，但依賴于能夠識別細胞內(nèi)靶標的蛋白質(zhì)受體。這種能力可以使TCR細胞療法能夠更好地攻擊CAR-T難以治療的實體腫瘤。但Adaptimmune一直難以證明自己的價值。近年來，該公司失去了葛蘭素史克和羅氏這兩家“大腿”，裁員并重組了產(chǎn)品線。如今，股價每股約1美元，價值僅為2015年首次公開募股價格的一小部分。

一旦FDA批準公司的afami-cel（一種治療罕見軟組織癌滑膜肉瘤的 TCR 療法），它的命運將會被改寫。值得注意的是，華爾街分析師認為FDA將在8月4日的最后期限前批準afami-cel。不過，Adaptimmune仍面臨afami-cel市場潛力的質(zhì)疑。瑞穗證券的分析師已將峰值年銷售額預測下調(diào)至1.74億美元，因為預計“接受度”比之前預想低。雖然獲得批準可能會給Adaptimmune帶來機會，但市場表現(xiàn)同樣無法忽略。

從上述分析可得，下半年FDA的決策將會在神經(jīng)疾病、罕見病、肝病一級細胞療法領域帶來影響。

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