創(chuàng)新藥審批（2024.04.20-04.26）

       全球藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       全球新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國(guó)）共有16個(gè)新藥獲批上市。其中，NDA批準(zhǔn)4個(gè)，BLA批準(zhǔn)4個(gè)，新復(fù)方批準(zhǔn)1個(gè)，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)7個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加8個(gè)批準(zhǔn)新藥。

       4月23日，百濟(jì)神州宣布EC已批準(zhǔn)替雷利珠單抗用于三項(xiàng)非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥的一線及二線治療。替雷利珠單抗（英文商品名：TEVIMBRA®）是一款經(jīng)特殊設(shè)計(jì)的人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，對(duì)PD-1具有高親和力和結(jié)合特異性，設(shè)計(jì)目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

       TEVIMBRA®已在美國(guó)和歐盟獲批用于治療既往接受化療的晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者，該藥品同時(shí)還在接受EMA和FDA審評(píng)，用于不可切除、復(fù)發(fā)、局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的一線治療，以及胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者的一線治療。

       目前，百濟(jì)神州已啟動(dòng)超過(guò)17項(xiàng)替雷利珠單抗的潛在注冊(cè)性研究，其中，11項(xiàng)III期隨機(jī)對(duì)照研究和4項(xiàng)II期研究均獲得積極數(shù)據(jù)。在諸多情況下，無(wú)論患者PD-L1表達(dá)水平如何，它都可以在廣泛瘤種的單藥或聯(lián)合用藥治療中，為數(shù)十萬(wàn)患者帶來(lái)具有臨床意義的生存獲益改善和生活質(zhì)量提升。

       全球（不含中國(guó)）新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       全球新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國(guó)）共有7個(gè)新藥申報(bào)上市。其中，NDA申報(bào)進(jìn)展4個(gè)，BLA申報(bào)進(jìn)展3個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加7個(gè)NDA/BLA申報(bào)。

       4月22日，Acadia Pharmaceuticals宣布用于治療Rett綜合征的Trofinetide新藥申請(qǐng)已被加拿大衛(wèi)生部接受備案和優(yōu)先審查。Trofinetide已在美國(guó)獲批用于治療兩歲及以上成人和兒童患者的Rett綜合征。如果獲得上市許可，Trofinetide將成為加拿大治療Rett綜合征的首選。

       NDA/BLA申報(bào)（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國(guó)）共有5個(gè)藥物獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定。其中，化學(xué)藥5個(gè)，生物藥1個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少1個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月22日，Kura Oncology宣布Ziftomenib已被FDA授予突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療復(fù)發(fā)/難治性NPM1突變急性髓系白血病患者。FDA根據(jù)Kura正在進(jìn)行的KOMET-001臨床試驗(yàn)在R/R NPM1突變AML患者中的數(shù)據(jù)批準(zhǔn)了Ziftomenib的BTD，初步臨床證據(jù)表明該藥物可能比現(xiàn)有療法在臨床上顯著的終點(diǎn)上有實(shí)質(zhì)性改善。Kura有望在 2024年年中之前完成齊托美尼在R/R NPM1突變AML中的注冊(cè)定向試驗(yàn)。

       4月25日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布其創(chuàng)新FGFR4抑制劑依帕戈替尼獲得FDA授予治療肝細(xì)胞癌的孤兒藥認(rèn)定。依帕戈替尼是一款具有高選擇性的FGFR4小分子抑制劑，擬用于治療晚期實(shí)體瘤，尤其是存在FGFR4信號(hào)通路異常（如配體FGF-19擴(kuò)增/過(guò)表達(dá)，F(xiàn)GFR4突變/擴(kuò)增/融合等）的晚期HCC、膽管癌、乳腺癌等。與競(jìng)爭(zhēng)性產(chǎn)品相比，依帕戈替尼表現(xiàn)出了更好的效力和抗腫瘤療效，并在臨床研究中具有良好的物理化學(xué)性質(zhì)。

       特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國(guó)）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)33條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、神經(jīng)疾病以及皮膚病等共計(jì)13個(gè)領(lǐng)域。

       其中，腫瘤臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥4條，生物藥5條，疫苗2條。

       4月23日，康方生物的全球首 創(chuàng)PD-1/VEGF雙特異性抗體新藥依沃西公布Ia期試驗(yàn)數(shù)據(jù)：ORR為25.5%，疾病控制率（DCR）為63.8%?；谝牢治鞯陌踩院陀行裕捣缴镆呀?jīng)開(kāi)展多項(xiàng)針對(duì)依沃西單藥或與化療聯(lián)合療法治療實(shí)體瘤的臨床研究。目前，康方生物針對(duì)依沃西治療NSCLC的適應(yīng)癥已經(jīng)成功提交了新藥上市申請(qǐng)，并處于優(yōu)先審評(píng)階段。在全球范圍內(nèi)，依沃西共有6項(xiàng)III期臨床研究正在進(jìn)行中。

       4月26日，石藥集團(tuán)公告，其開(kāi)發(fā)的化藥1類新藥高選擇性MAT2A抑制劑（SYH2039）已獲得FDA批準(zhǔn)，可以在美國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，臨床適應(yīng)癥為晚期惡性腫瘤。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品可有效抑制非小細(xì)胞肺癌、膠質(zhì)瘤、胃食管癌、胰腺癌和膀胱癌等多種MTAP缺失型腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)，具有優(yōu)異的體內(nèi)外活性，同時(shí)也具有良好的PK特性和安全性。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）全球（含中國(guó)）醫(yī)藥交易時(shí)間共計(jì)33起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購(gòu)等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時(shí)間匯總表（部分）

       國(guó)內(nèi)藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       國(guó)內(nèi)新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）國(guó)內(nèi)共有2個(gè)新藥獲NMPA批準(zhǔn)上市。其中， NDA批準(zhǔn)1個(gè)，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)1個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加1個(gè)NMPA批準(zhǔn)新藥。

       4月23日，NMPA正式批準(zhǔn)鞍石生物科技自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥伯瑞替尼腸溶膠囊用于既往治療失敗的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突變型星形細(xì)胞瘤（WHO 4級(jí)）或有低級(jí)別病史的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤成人患者。這是繼非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥后，伯瑞替尼在中國(guó)獲批的第二項(xiàng)適應(yīng)癥，也是我國(guó)在腦膠質(zhì)瘤MET靶向治療領(lǐng)域首 個(gè)完全獲批的小分子靶向藥物。

       伯瑞替尼此次獲批ZM融合陽(yáng)性的腦膠質(zhì)瘤適應(yīng)癥，是基于FUGEN研究（NCT06105619）的積極結(jié)果：相較于替莫唑胺劑量密度方案或順鉑聯(lián)合依托泊苷方案，伯瑞替尼單藥方案mOS為6.31個(gè)月，對(duì)照組為3.38個(gè)月，降低48%的死亡風(fēng)險(xiǎn)，可顯著改善ZM融合腦膠質(zhì)瘤患者生存。整體安全耐受，常見(jiàn)不良反應(yīng)多為1-2級(jí)，可通過(guò)臨床管理恢復(fù)。

       中國(guó)新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       國(guó)內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）國(guó)內(nèi)共有14個(gè)新藥獲臨床默示許可，涉及23個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥7個(gè)，治療用生物制品5個(gè)，預(yù)防用生物制品2個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少47個(gè)臨床默示許可獲批受理號(hào)。

       本周國(guó)內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）國(guó)內(nèi)共有8個(gè)新藥申報(bào)上市，涉及10個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥5個(gè)，治療用生物制品1個(gè)，預(yù)防用生物制品2個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加4個(gè)新藥申報(bào)上市受理號(hào)。

       國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）國(guó)內(nèi)共有26個(gè)新藥申報(bào)臨床，涉及33個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥8個(gè)，治療用生物制品17個(gè)，預(yù)防用生物制品1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少35個(gè)臨床申報(bào)受理號(hào)。

       國(guó)內(nèi)新藥臨床申報(bào)情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）國(guó)內(nèi)共有1個(gè)藥物獲NMPA特殊資格認(rèn)定。其中，生物藥1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少2個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信達(dá)生物的ADC藥物IBI343擬納入突破性治療，適應(yīng)癥為至少接受過(guò)二種系統(tǒng)性治療的Claudin（CLDN）18.2表達(dá)陽(yáng)性的晚期胃/胃食管交界處腺癌。

       IBI343是重組人源抗CLDN18.2 ADC，基于信達(dá)生物與Synaffix的合作采取差異化設(shè)計(jì)，使用了TOPO1i payload采取定點(diǎn)偶聯(lián)技術(shù)位點(diǎn)特異性將乙二醇與Exatecan偶聯(lián)，平均藥抗比（DAR）為3.6，同時(shí)通過(guò)Fc Silence突變可以減少非特異性攝取。IBI343與表達(dá)CLDN18.2的腫瘤細(xì)胞結(jié)合后，可發(fā)生CLDN18.2依賴性ADC內(nèi)化，并釋放毒素藥物引起DNA損傷，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞凋亡。IBI343游離的毒素藥物也可以通過(guò)質(zhì)膜擴(kuò)散到達(dá)并殺死相鄰的腫瘤細(xì)胞，因此IBI343也具有旁觀者效應(yīng)。

       在初步驗(yàn)證性的數(shù)據(jù)中在對(duì)100多名具有CLDN18.2表達(dá)的GC/PDAC患者進(jìn)行了給藥，在GC患者中實(shí)現(xiàn)了初步概念驗(yàn)證，在短期內(nèi)的隨訪中，在重度治療患者中觀察到高DCR。

       NMPA特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       04

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.04.20-04.26）國(guó)內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)3條，涉及腫瘤、病理狀態(tài)、體征和癥狀以及皮膚病共計(jì)3個(gè)領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥2個(gè)，生物藥1個(gè)。

       4月20日，博銳創(chuàng)合宣布，其自主研發(fā)的用于診斷原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性腦部腫瘤的正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層顯像（PET）示蹤劑——[1®F]BF®-BPA注射液的I期臨床試驗(yàn)已成功完成首例受試者入組。本次臨床試驗(yàn)的主要目的是評(píng)估[1®F]BF®-BPA注射液在人體內(nèi)的藥代動(dòng)力學(xué)特征、生物分布和安全性。預(yù)計(jì)將納入10例受試者。

       4月21日，開(kāi)拓藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要研究終點(diǎn)，其結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性及臨床意義，且安全性和耐受性良好?；谠擁?xiàng)II期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，開(kāi)拓藥業(yè)將積極部署GT20029后續(xù)的臨床策略，如開(kāi)展男性脫發(fā)中國(guó)III期臨床試驗(yàn)及美國(guó)II期臨床試驗(yàn)等。此外，公司亦正在準(zhǔn)備開(kāi)展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗(yàn)。

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展情況

       05

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動(dòng)態(tài)

       國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于優(yōu)化已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)相關(guān)事項(xiàng)的公告（2024年第49號(hào)）

       為進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，提高藥品可及性，滿足人民群眾的用藥需求，根據(jù)國(guó)務(wù)院《關(guān)于進(jìn)一步優(yōu)化外商投資環(huán)境加大吸引外商投資力度的意見(jiàn)》（國(guó)發(fā)〔2023〕11號(hào)）、《國(guó)家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布〈藥品上市后變更管理辦法（試行）〉的公告》（2021年 第8號(hào)）要求，優(yōu)化已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)的申報(bào)程序。現(xiàn)將有關(guān)事項(xiàng)公告如下：

       一、 已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的，應(yīng)當(dāng)由境內(nèi)申請(qǐng)人按照藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)的要求和程序提出申請(qǐng)。

       二、已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的,可提交境外生產(chǎn)藥品的原注冊(cè)申報(bào)資料，并提交轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的相關(guān)研究資料，以支持其藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。具體申報(bào)資料要求由國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心另行制定發(fā)布。

       三、對(duì)原研的化學(xué)藥品和生物制品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)，國(guó)家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評(píng)審批適用范圍。

       06

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       華東醫(yī)藥正在悄然稱王

       又一家藥企總營(yíng)收首次突破400億元。

       近日，華東醫(yī)藥發(fā)布最新年報(bào)，2023年全年，其總營(yíng)收406.24億元，同比增長(zhǎng)7.71%；凈利潤(rùn)28.39億元，增長(zhǎng)13.59%；扣非歸母凈利潤(rùn)27.37億元，增長(zhǎng)13.55%。其中，醫(yī)藥工業(yè)實(shí)現(xiàn)銷售收入122.17億元，增長(zhǎng)9.45%；凈利潤(rùn)23.30億元，增長(zhǎng)9.63%。華東醫(yī)藥發(fā)展路徑頗有復(fù)星醫(yī)藥的影子，但作為同等量級(jí)的BigPharma，華東醫(yī)藥在沒(méi)有新冠業(yè)務(wù)的羈絆下，表現(xiàn)得更加兇猛，不僅在“減重”領(lǐng)域一路狂飆、在“醫(yī)美”路上橫沖直撞，而且在外延式投資并購(gòu)方面，更是出手大方，豪擲千金，儼然一副稱王稱霸的姿態(tài)。更多資訊，請(qǐng)閱讀原文

       貝達(dá)藥業(yè)正在走出泥潭

       近日，貝達(dá)藥業(yè)發(fā)布最新年報(bào)，2023年全年，其總營(yíng)收24.56億元，同比增長(zhǎng)3.35%；凈利潤(rùn)3.48億元，增長(zhǎng)139.33%；歸母扣非凈利潤(rùn)為2.63億元，大幅增長(zhǎng)768.85%。經(jīng)歷了去年可怕的凈利潤(rùn)下滑之后，貝達(dá)藥業(yè)通過(guò)調(diào)整策略，也得益于多款已上市產(chǎn)品的給力銷售，終于走出至暗時(shí)刻，重新步入增長(zhǎng)正軌。更多資訊，請(qǐng)閱讀原文

       生物類似藥接踵而至，K藥如何打破“最短命藥王”魔咒？

       2024年2月1日，默沙東公布2023年業(yè)績(jī)，其當(dāng)家花旦Keytruda（帕博利珠單抗，俗稱K藥）迎來(lái)歷史性高光時(shí)刻，全年?duì)I收250.11億美元，榮登2023年“藥王”寶座。

       不過(guò)默沙東并非高枕無(wú)憂。一方面，諾和諾德的司美格魯肽2023年銷售額已達(dá)212億美元，且增長(zhǎng)勢(shì)頭強(qiáng)勁，未來(lái)極有可能超越K藥成為新藥王。另一方面，K藥的一些關(guān)鍵專利將在2028年到期，目前其生物類似藥來(lái)勢(shì)洶洶，布局廠家不乏安進(jìn)、山德士等巨頭。內(nèi)憂外患下，K藥有可能成為史上“最短命藥王”。那么，默沙東為保衛(wèi)K藥做了哪些嘗試？更多資訊，請(qǐng)閱讀原文

       科倫藥業(yè)：狂飆進(jìn)行時(shí)

       科倫藥業(yè)再一次實(shí)現(xiàn)自我突破，營(yíng)收凈利雙雙破紀(jì)錄，在一片喜悅的氛圍中，一路走來(lái)個(gè)中心酸只有它自己清楚。

       根據(jù)最新年報(bào)顯示，2023年全年，科倫藥業(yè)總營(yíng)收214.54億元，同比增長(zhǎng)12.69%；凈利潤(rùn)24.56億元，增長(zhǎng)44.03%。這已經(jīng)是科倫藥業(yè)第三年呈現(xiàn)營(yíng)收、凈利兩位數(shù)大幅增長(zhǎng)，盡管這樣的成績(jī)已經(jīng)橫掃同行，特別是同一量級(jí)的BigPharma，但對(duì)科倫藥業(yè)來(lái)說(shuō)，還是不夠。不足500億元的總市值還是無(wú)法體現(xiàn)科倫藥業(yè)的行業(yè)地位，還是無(wú)法充分反映其當(dāng)前的成就和發(fā)展勢(shì)頭。更多資訊，請(qǐng)閱讀原文

       復(fù)宏漢霖旗下重磅產(chǎn)品，曲妥珠單抗HLX02獲FDA批準(zhǔn)上市

       今日，復(fù)宏漢霖公告公司商務(wù)合作伙伴Accord BioPharma Inc于近日收到FDA通知，由復(fù)宏漢霖自主研發(fā)的曲妥珠單抗生物類似HLX02（中國(guó)商品名：漢曲優(yōu)®，歐洲商品名：Zercepac®，美國(guó)商品名HERCESSI®）在美國(guó)批準(zhǔn)上市。適應(yīng)癥包括：用于輔助治療人表皮生長(zhǎng)因子受體-2（HER2）過(guò)表達(dá)的乳腺癌、HER2過(guò)表達(dá)的轉(zhuǎn)移性乳腺癌，以及HER2過(guò)表達(dá)的轉(zhuǎn)移性胃腺癌或胃食管交界腺癌。

       從藥渡數(shù)據(jù)庫(kù)檢索可知，HLX02于2020年先后獲得歐盟委員會(huì)與中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)上市，目前已在全國(guó)超過(guò)40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批上市。此次FDA批準(zhǔn)主要基于復(fù)宏漢霖遞交的全面的分析結(jié)果、臨床前及臨床研究數(shù)據(jù)。HLX02作為中國(guó)首 個(gè)開(kāi)展國(guó)際多中心III期臨床研究的生物類似藥，本次獲批進(jìn)一步加快了復(fù)宏漢霖的全球布局。