開拓藥業(yè)「GT20029」Ⅱ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)

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來源：藥智頭條

2024-04-29

4月21日，開拓藥業(yè)官微宣布，其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國(guó)II期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要研究終點(diǎn)，其結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性及臨床意義，且安全性和耐受性良好?；谠擁?xiàng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，本公司將積極部署GT20029后續(xù)的臨床策略，如開展男性脫發(fā)中國(guó)Ⅲ期臨床試驗(yàn)及美國(guó)Ⅱ期臨床試驗(yàn)等。此外，公司亦正在準(zhǔn)備開展GT20029用于痤瘡治療的Ⅱ期臨床試驗(yàn)。

該項(xiàng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估GT20029酊治療男性脫發(fā)的有效性和安全性，并確定Ⅲ期臨床試驗(yàn)的推薦給藥劑量。試驗(yàn)在全國(guó)12家中心開展，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院的楊勤萍教授擔(dān)任主要研究者（leading PI）。試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為治療12周后，與安慰劑相比，目標(biāo)區(qū)域內(nèi)非毳毛數(shù)（TAHC）較基線的平均變化，安全性評(píng)估包括不良事件、實(shí)驗(yàn)室檢查、外用藥主觀評(píng)價(jià)及皮損表現(xiàn)評(píng)價(jià)等。試驗(yàn)共納入180例男性脫發(fā)患者，分為每天一次（QD）用藥隊(duì)列和每周兩次（BIW）用藥隊(duì)列，每個(gè)隊(duì)列均包括對(duì)照組（使用安慰劑）和試驗(yàn)組（使用GT20029酊），并接受0.5%和1%的不同劑量。結(jié)果顯示：

有效性方面，與安慰劑相比，不論是QD隊(duì)列還是BIW隊(duì)列，GT20029酊均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的療效優(yōu)勢(shì)及臨床意義。治療12周后，GT20029 0.5% QD 組的TAHC較基線增加16.80根/cm2，較安慰劑增加6.69根/cm2，結(jié)果均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P<0.05）。GT20029 1.0% BIW 組的TAHC較基線增加11.94根/cm2，較安慰劑增加7.36根/cm2，結(jié)果均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P<0.05）。針對(duì)BIW隊(duì)列，研究表明，不同GT20029劑量組之間存在劑量效應(yīng)關(guān)系。

安全性方面，GT20029酊具有良好的安全性和耐受性，各組在治療過程中發(fā)生的不良事件與安慰劑相當(dāng)。此外，試驗(yàn)未觀察到與性功能相關(guān)的不良事件。

GT20029 1% BIW為II期臨床試驗(yàn)的最佳給藥劑量，該劑量被確定為中國(guó)男性脫發(fā)III期臨床試驗(yàn)的推薦給藥劑量。

作為全球首個(gè)皮科外用新型AR降解劑，GT20029基于公司自有PROTAC平臺(tái)開發(fā)，且是在全球范圍內(nèi)，首個(gè)同時(shí)在中國(guó)和美國(guó)均完成Ⅰ 期臨床試驗(yàn)的外用PROTAC化合物。其作用是將AR蛋白質(zhì)募集到E3泛素連接酶進(jìn)行降解。GT20029作用于外周皮膚局部組織中，既避免了藥物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身對(duì)雄激素的敏感性，因此本集團(tuán)開發(fā)其用于治療脫發(fā)和痤瘡。

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