創(chuàng)新藥審批（2024.03.30-04.05）

       Part 1

       全球藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       全球新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國）共有6個新藥獲批上市。其中，NDA批準2個，新輔助療法批準1個，新適應(yīng)癥批準2個，新劑型批準1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少3個批準新藥。

       4月1日，F(xiàn)DA批準Voydeya（Danicopan）作為Ravulizumab或依庫珠單抗的附加療法，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人的血管外溶血癥（EVH）。Voydeya是一種首 創(chuàng)的口服D因子抑制劑，已被FDA授予突破性療法稱號，并被歐洲藥品管理局授予PRIority MEdicines（PRIME）資格。Voydeya還在美國、歐盟和日本被授予孤兒藥資格，用于治療PNH。

       4月2日，Otsuka和Click宣布FDA已批準Rejoyn®用于治療22歲及以上的成年MDD患者。這是美國第一個獲準用于治療重度抑郁癥（MDD）癥狀的處方數(shù)字療法。Rejoyn的批準是基于Mirai研究的數(shù)據(jù)，在完成為期六周的治療計劃一個月后，Rejoyn組的參與者表現(xiàn)出持續(xù)的改善。

       全球（不含中國）新藥批準情況（部分）

       02

       全球新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國）共有4個新藥申報上市。其中， BLA申報進展4個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加1個NDA/BLA申報。

       4月2日，阿斯利康和第一三共的Dato-DXd的BLA許可申請已在美國受理，用于治療既往接受過全身治療的無法切除或轉(zhuǎn)移性HR陽性、HER2陰性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。Dato-DXd是一種研究性TROP2靶向ADC。

       NDA/BLA申報情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國）共有1個藥物獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定。其中，生物藥1個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次減少3個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       4月2日，榮昌生物宣布FDA授予泰它西普用于治療干燥綜合征的快速通道資格，已獲批開展全球多中心III臨床。原發(fā)性干燥綜合征（pSS）是一種以侵犯淚腺和唾液腺等分泌腺為主的慢性炎癥性自身免疫病，患者常出現(xiàn)口干、眼干、皮膚干的癥狀。目前，pSS尚無滿意的治療措施。泰它西普作為新型全人源TACI-Fc融合蛋白，通過重組DNA技術(shù)將B細胞表面受體TACI的胞外段與IgG1 Fc段連接制備而成，能同時結(jié)合BLyS和APRIL因子，抑制B細胞的成熟分化，減少自身抗體分泌，更好地控制疾病活動。

       目前全球并無用作治療干燥綜合征的生物藥獲批，泰它西普有望成為干燥綜合征突破性藥物，填補這一領(lǐng)域的空白，為更多患者帶來治愈希望。

       特殊資格認定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計31條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、免疫系統(tǒng)疾病以及眼部疾病等共計11個領(lǐng)域。

       其中，腫瘤領(lǐng)域臨床進展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥3條，生物藥6條，疫苗1條。

       4月1日，GLOBE NEWSWIRE宣布于3月28日向FDA提交了研究性新藥（IND）申請，開始CTIM-76的首次人體臨床研究。IND支持啟動CTIM-76在Claudin 6（CLDN6）陽性婦科和睪丸癌患者中的I期劑量遞增和擴展臨床試驗。CTIM-76是一種CLDN6 x CD3 T細胞結(jié)合雙特異性抗體，CLDN6 在多種實體瘤中富集。臨床前研究表明，具有低免疫原性風(fēng)險和可擴展生產(chǎn)的方便給藥潛力，以解決大量可能符合CTIM-76治療條件的患者。

       4月4日，默沙東啟動口服KRAS G12C抑制劑MK-1084與可瑞達®（帕博利珠單抗）聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者一線治療的III期臨床試驗。MK-1084與KEYTRUDA聯(lián)合使用具有可控的安全性和抗腫瘤活性，該研究的主要終點是無進展生存期和總生存期，關(guān)鍵次要終點包括客觀緩解率和緩解持續(xù)時間。

       全球新藥研發(fā)進展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）全球（含中國）醫(yī)藥交易時間共計12起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時間匯總表（部分）

       Part 2

       國內(nèi)藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       國內(nèi)新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）國內(nèi)共有3個新藥獲NMPA批準上市。其中， 新適應(yīng)癥批準3個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加3個NMPA批準新藥。

       4月3日，Ipsen宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（商標名：索馬杜林®）于3月29日經(jīng)NMPA正式批準用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善無進展生存期，接受本品治療時可減少短效生長抑素類似物應(yīng)急治療的頻率。作為全球唯一獲批可進行深部皮下自我注射的生長抑素類似物（SSA）類藥物，索馬杜林®確切的療效、良好的安全性以及便捷舒適的注射體驗為胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者帶來更好的治療選擇，提升患者滿意度。

       索馬杜林®是歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤學(xué)會（ENETS）及國內(nèi)權(quán)威指南一致推薦的SSA治療藥物，可顯著延長患者的無進展生存期（PFS）達38.5個月，疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險降低53%，適用人群廣，臨床證據(jù)全，循證等級高。

       中國新藥批準情況（部分）

       02

       國內(nèi)新藥臨床默示許可進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）國內(nèi)共有42個新藥獲臨床默示許可，涉及70個受理號。其中，化學(xué)藥20個，治療用生物制品22個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加52個臨床默示許可獲批受理號。

       本周國內(nèi)新藥臨床默示許可進展（部分）

       03

       國內(nèi)新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）國內(nèi)共有4個新藥申報上市，涉及12個受理號。其中，化學(xué)藥1個，治療用生物制品3個。本次申報上市受理號數(shù)量與上個統(tǒng)計周期相同。

       國內(nèi)新藥申報上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）國內(nèi)共有23個新藥申報臨床，涉及36個受理號。其中，化學(xué)藥16個，治療用生物制品7個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少5個臨床申報受理號。

       國內(nèi)新藥臨床申報情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）國內(nèi)共有1個藥物獲NMPA特殊資格認定。其中，生物藥1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少4個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       4月2日，羅克維爾、信達生物、和黃醫(yī)藥聯(lián)合宣布：信迪利單抗與呋喹替尼的聯(lián)合療法用于治療既往系統(tǒng)性抗腫瘤治療后疾病進展且不適合進行根治性手術(shù)治療或根治性放療的晚期錯配修復(fù)完整（pMMR）或非微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（非MSI-H）的子宮內(nèi)膜癌患者的新藥上市申請，已獲NMPA受理并予以優(yōu)先審評。

       RUSICA-1是一項多中心、開放標簽的II期臨床試驗的子宮內(nèi)膜癌注冊隊列，旨在評估信迪利單抗聯(lián)合呋喹替尼治療含鉑雙藥化療治療后疾病復(fù)發(fā)、疾病進展或出現(xiàn)不可耐受的毒性的子宮內(nèi)膜癌患者。研究的主要終點是獨立審查委員會（IRC）評估的客觀緩解率（ORR），次要終點包括疾病控制率（DCR）、緩解持續(xù)時間（DOR)、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）和藥代動力學(xué)評估。

       NMPA特殊資格認定情況（部分）

       04

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.03.30-04.05）國內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計2條，涉及心血管疾病和皮膚病共計2個領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥1個，生物藥1個。

       4月1日，靖因藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的新型抗凝小核酸藥物SRSD107注射液國內(nèi)I期臨床試驗順利完成首例受試者給藥。SRSD107注射液是雙鏈小干擾核酸（siRNA）藥物。通過特異性肝靶向凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表達，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達到抗凝血/抗血栓的作用。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射SRSD107，可實現(xiàn)幾乎100%敲低FXI表達的效果，且持續(xù)時間達半年之久，同時未見出血。

       SRSD107也同步在澳大利亞開展I期臨床，已完成前兩個劑量組受試者的入組給藥，目前進展順利。

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展情況（部分）

       05

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動態(tài)

       關(guān)于公開征求《司美格魯肽注射液生物類似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知

       為指導(dǎo)我國司美格魯肽注射液生物類似藥的臨床研發(fā)，提供可參考的技術(shù)標準，藥品審評中心組織撰寫了《司美格魯肽注射液生物類似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。

       我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見時限為自發(fā)布之日起一個月。

       06

       國內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點新聞

       復(fù)星醫(yī)藥：艱難突圍的一年

       近日，復(fù)星醫(yī)藥發(fā)布最新年報，2023年，其總營收414.00億元，其中制藥板塊營收302.22億元，同比下降1.91%。從數(shù)據(jù)上看，營收凈利雙降，不太樂觀。復(fù)星醫(yī)藥董事長吳以芳在2023年度線上業(yè)績說明會上也承認，“這確實是復(fù)星醫(yī)藥非常艱難的一年”。但就在這艱難的一年里，通過焦點重新定位，復(fù)星醫(yī)藥還是取得了很不錯的成績，并非全線潰敗。