創(chuàng)新藥審批（2024.03.30-04.05）

       Part 1

       全球藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       全球新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國(guó)）共有6個(gè)新藥獲批上市。其中，NDA批準(zhǔn)2個(gè)，新輔助療法批準(zhǔn)1個(gè)，新適應(yīng)癥批準(zhǔn)2個(gè)，新劑型批準(zhǔn)1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少3個(gè)批準(zhǔn)新藥。

       4月1日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Voydeya（Danicopan）作為Ravulizumab或依庫(kù)珠單抗的附加療法，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人的血管外溶血癥（EVH）。Voydeya是一種首 創(chuàng)的口服D因子抑制劑，已被FDA授予突破性療法稱(chēng)號(hào)，并被歐洲藥品管理局授予PRIority MEdicines（PRIME）資格。Voydeya還在美國(guó)、歐盟和日本被授予孤兒藥資格，用于治療PNH。

       4月2日，Otsuka和Click宣布FDA已批準(zhǔn)Rejoyn?用于治療22歲及以上的成年MDD患者。這是美國(guó)第一個(gè)獲準(zhǔn)用于治療重度抑郁癥（MDD）癥狀的處方數(shù)字療法。Rejoyn的批準(zhǔn)是基于Mirai研究的數(shù)據(jù)，在完成為期六周的治療計(jì)劃一個(gè)月后，Rejoyn組的參與者表現(xiàn)出持續(xù)的改善。

       全球（不含中國(guó)）新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       全球新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國(guó)）共有4個(gè)新藥申報(bào)上市。其中， BLA申報(bào)進(jìn)展4個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加1個(gè)NDA/BLA申報(bào)。

       4月2日，阿斯利康和第一三共的Dato-DXd的BLA許可申請(qǐng)已在美國(guó)受理，用于治療既往接受過(guò)全身治療的無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性HR陽(yáng)性、HER2陰性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。Dato-DXd是一種研究性TROP2靶向ADC。

       NDA/BLA申報(bào)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國(guó)）共有1個(gè)藥物獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定。其中，生物藥1個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少3個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月2日，榮昌生物宣布FDA授予泰它西普用于治療干燥綜合征的快速通道資格，已獲批開(kāi)展全球多中心III臨床。原發(fā)性干燥綜合征（pSS）是一種以侵犯淚腺和唾液腺等分泌腺為主的慢性炎癥性自身免疫病，患者常出現(xiàn)口干、眼干、皮膚干的癥狀。目前，pSS尚無(wú)滿(mǎn)意的治療措施。泰它西普作為新型全人源TACI-Fc融合蛋白，通過(guò)重組DNA技術(shù)將B細(xì)胞表面受體TACI的胞外段與IgG1 Fc段連接制備而成，能同時(shí)結(jié)合BLyS和APRIL因子，抑制B細(xì)胞的成熟分化，減少自身抗體分泌，更好地控制疾病活動(dòng)。

       目前全球并無(wú)用作治療干燥綜合征的生物藥獲批，泰它西普有望成為干燥綜合征突破性藥物，填補(bǔ)這一領(lǐng)域的空白，為更多患者帶來(lái)治愈希望。

       特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）全球（不含中國(guó)）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)31條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、免疫系統(tǒng)疾病以及眼部疾病等共計(jì)11個(gè)領(lǐng)域。

       其中，腫瘤領(lǐng)域臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥3條，生物藥6條，疫苗1條。

       4月1日，GLOBE NEWSWIRE宣布于3月28日向FDA提交了研究性新藥（IND）申請(qǐng)，開(kāi)始CTIM-76的首次人體臨床研究。IND支持啟動(dòng)CTIM-76在Claudin 6（CLDN6）陽(yáng)性婦科和睪丸癌患者中的I期劑量遞增和擴(kuò)展臨床試驗(yàn)。CTIM-76是一種CLDN6 x CD3 T細(xì)胞結(jié)合雙特異性抗體，CLDN6 在多種實(shí)體瘤中富集。臨床前研究表明，具有低免疫原性風(fēng)險(xiǎn)和可擴(kuò)展生產(chǎn)的方便給藥潛力，以解決大量可能符合CTIM-76治療條件的患者。

       4月4日，默沙東啟動(dòng)口服KRAS G12C抑制劑MK-1084與可瑞達(dá)?（帕博利珠單抗）聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者一線(xiàn)治療的III期臨床試驗(yàn)。MK-1084與KEYTRUDA聯(lián)合使用具有可控的安全性和抗腫瘤活性，該研究的主要終點(diǎn)是無(wú)進(jìn)展生存期和總生存期，關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括客觀(guān)緩解率和緩解持續(xù)時(shí)間。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）全球（含中國(guó)）醫(yī)藥交易時(shí)間共計(jì)12起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購(gòu)等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時(shí)間匯總表（部分）

       Part 2

       國(guó)內(nèi)藥物批準(zhǔn)/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       國(guó)內(nèi)新藥批準(zhǔn)情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）國(guó)內(nèi)共有3個(gè)新藥獲NMPA批準(zhǔn)上市。其中， 新適應(yīng)癥批準(zhǔn)3個(gè)。與上次統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加3個(gè)NMPA批準(zhǔn)新藥。

       4月3日，Ipsen宣布醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（商標(biāo)名：索馬杜林?）于3月29日經(jīng)NMPA正式批準(zhǔn)用于不可切除、高分化或中分化、局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（GEP-NETs）的成人患者，以改善無(wú)進(jìn)展生存期，接受本品治療時(shí)可減少短效生長(zhǎng)抑素類(lèi)似物應(yīng)急治療的頻率。作為全球唯一獲批可進(jìn)行深部皮下自我注射的生長(zhǎng)抑素類(lèi)似物（SSA）類(lèi)藥物，索馬杜林?確切的療效、良好的安全性以及便捷舒適的注射體驗(yàn)為胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者帶來(lái)更好的治療選擇，提升患者滿(mǎn)意度。

       索馬杜林?是歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤學(xué)會(huì)（ENETS）及國(guó)內(nèi)權(quán)威指南一致推薦的SSA治療藥物，可顯著延長(zhǎng)患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)38.5個(gè)月，疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低53%，適用人群廣，臨床證據(jù)全，循證等級(jí)高。

       中國(guó)新藥批準(zhǔn)情況（部分）

       02

       國(guó)內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）國(guó)內(nèi)共有42個(gè)新藥獲臨床默示許可，涉及70個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥20個(gè)，治療用生物制品22個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次增加52個(gè)臨床默示許可獲批受理號(hào)。

       本周?chē)?guó)內(nèi)新藥臨床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）國(guó)內(nèi)共有4個(gè)新藥申報(bào)上市，涉及12個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥1個(gè)，治療用生物制品3個(gè)。本次申報(bào)上市受理號(hào)數(shù)量與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相同。

       國(guó)內(nèi)新藥申報(bào)上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）國(guó)內(nèi)共有23個(gè)新藥申報(bào)臨床，涉及36個(gè)受理號(hào)。其中，化學(xué)藥16個(gè)，治療用生物制品7個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少5個(gè)臨床申報(bào)受理號(hào)。

       國(guó)內(nèi)新藥臨床申報(bào)情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）國(guó)內(nèi)共有1個(gè)藥物獲NMPA特殊資格認(rèn)定。其中，生物藥1個(gè)。與上個(gè)統(tǒng)計(jì)周期相比，本次減少4個(gè)獲監(jiān)管機(jī)構(gòu)特殊資格認(rèn)定的藥物。

       4月2日，羅克維爾、信達(dá)生物、和黃醫(yī)藥聯(lián)合宣布：信迪利單抗與呋喹替尼的聯(lián)合療法用于治療既往系統(tǒng)性抗腫瘤治療后疾病進(jìn)展且不適合進(jìn)行根治性手術(shù)治療或根治性放療的晚期錯(cuò)配修復(fù)完整（pMMR）或非微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（非MSI-H）的子宮內(nèi)膜癌患者的新藥上市申請(qǐng)，已獲NMPA受理并予以?xún)?yōu)先審評(píng)。

       RUSICA-1是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的II期臨床試驗(yàn)的子宮內(nèi)膜癌注冊(cè)隊(duì)列，旨在評(píng)估信迪利單抗聯(lián)合呋喹替尼治療含鉑雙藥化療治療后疾病復(fù)發(fā)、疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可耐受的毒性的子宮內(nèi)膜癌患者。研究的主要終點(diǎn)是獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估的客觀(guān)緩解率（ORR），次要終點(diǎn)包括疾病控制率（DCR）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR)、無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）和藥代動(dòng)力學(xué)評(píng)估。

       NMPA特殊資格認(rèn)定情況（部分）

       04

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析，本次統(tǒng)計(jì)周期（2024.03.30-04.05）國(guó)內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計(jì)2條，涉及心血管疾病和皮膚病共計(jì)2個(gè)領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥1個(gè)，生物藥1個(gè)。

       4月1日，靖因藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的新型抗凝小核酸藥物SRSD107注射液國(guó)內(nèi)I期臨床試驗(yàn)順利完成首例受試者給藥。SRSD107注射液是雙鏈小干擾核酸（siRNA）藥物。通過(guò)特異性肝靶向凝血因子X(jué)I（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表達(dá)，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，從而達(dá)到抗凝血/抗血栓的作用。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射SRSD107，可實(shí)現(xiàn)幾乎100%敲低FXI表達(dá)的效果，且持續(xù)時(shí)間達(dá)半年之久，同時(shí)未見(jiàn)出血。

       SRSD107也同步在澳大利亞開(kāi)展I期臨床，已完成前兩個(gè)劑量組受試者的入組給藥，目前進(jìn)展順利。

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)進(jìn)展情況（部分）

       05

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規(guī)動(dòng)態(tài)

       關(guān)于公開(kāi)征求《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》意見(jiàn)的通知

       為指導(dǎo)我國(guó)司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥的臨床研發(fā)，提供可參考的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，藥品審評(píng)中心組織撰寫(xiě)了《司美格魯肽注射液生物類(lèi)似藥體重管理適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》。

       我們誠(chéng)摯地歡迎社會(huì)各界對(duì)征求意見(jiàn)稿提出寶貴意見(jiàn)和建議，并及時(shí)反饋給我們，以便后續(xù)完善。征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起一個(gè)月。

       06

       國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       復(fù)星醫(yī)藥：艱難突圍的一年

       近日，復(fù)星醫(yī)藥發(fā)布最新年報(bào)，2023年，其總營(yíng)收414.00億元，其中制藥板塊營(yíng)收302.22億元，同比下降1.91%。從數(shù)據(jù)上看，營(yíng)收凈利雙降，不太樂(lè)觀(guān)。復(fù)星醫(yī)藥董事長(zhǎng)吳以芳在2023年度線(xiàn)上業(yè)績(jī)說(shuō)明會(huì)上也承認(rèn)，“這確實(shí)是復(fù)星醫(yī)藥非常艱難的一年”。但就在這艱難的一年里，通過(guò)焦點(diǎn)重新定位，復(fù)星醫(yī)藥還是取得了很不錯(cuò)的成績(jī)，并非全線(xiàn)潰敗。