阿斯利康C5 抑制劑 ULTOMIRIS再獲FDA批準(zhǔn)

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作者：江籬來(lái)源：藥渡Daily

2024-04-03

2024年3月25日，AstraZeneca旗下專注于罕見(jiàn)疾病的子公司Alexion Pharmaceuticals宣布，公司C5抑制劑Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）在美國(guó)獲批用于治療成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽(yáng)性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。2021年，阿斯利康斥資390億美元收購(gòu)Alexion Pharmaceuticals，Alexion的業(yè)務(wù)范圍主要集中于針對(duì)超級(jí)嚴(yán)重罕見(jiàn)病的孤兒藥研發(fā)與市場(chǎng)推廣。

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種罕見(jiàn)的、終生的、進(jìn)展性致衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，以視神經(jīng)和脊髓的炎性病變?yōu)樘卣??；颊邥?huì)經(jīng)歷不可預(yù)測(cè)的、復(fù)發(fā)和惡化的病程，并可能導(dǎo)致永久性殘疾。美國(guó)NMOSD成人診斷患病率估計(jì)約為6,000人。

本次獲批是基于CHAMPION-NMOSD臨床III期試驗(yàn)研究結(jié)果，該研究是一項(xiàng)全球III期、開(kāi)放標(biāo)簽、多中心試驗(yàn)，評(píng)估Ultomiris在成人NMOSD中的安全性和有效性。主要研究終點(diǎn)為出現(xiàn)首次疾病復(fù)發(fā)的時(shí)間、治療組相比對(duì)照組復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的降低。次要研究終點(diǎn)包括年復(fù)發(fā)率，Hauser步行指數(shù)（HAI）、歐洲五維度健康量表（EQ-5d）、EDSS分值相比基線的改變。

主要臨床終點(diǎn)：經(jīng)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)確認(rèn)，Ultomiris達(dá)到了首次試驗(yàn)中復(fù)發(fā)時(shí)間的主要終點(diǎn)。在中位治療持續(xù)時(shí)間為73周的Ultomiris患者中觀察到零復(fù)發(fā)[復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低：98.6%，風(fēng)險(xiǎn)比（95%CI）：0.014（0.000,0.103），p<0.0001]。

次要臨床終點(diǎn)：以HAI評(píng)分代表的疾病惡化患者比率，試驗(yàn)組為3.4%（2/58），對(duì)照組為23.4%（11/47），風(fēng)險(xiǎn)比值比0.155（p=0.0228）。相比基線，試驗(yàn)組HAI變化為-0.1，對(duì)照組為-0.5。依EDSS評(píng)估顯示的疾病惡化患者比率，試驗(yàn)組89.7%，對(duì)照組為33.2%

次要臨床終點(diǎn)：以HAI評(píng)分代表的疾病惡化患者比率，試驗(yàn)組為3.4%（2/58），對(duì)照組為23.4%（11/47），風(fēng)險(xiǎn)比值比0.155（p=0.0228）。