近日，浙江霍德生物工程有限公司宣布其1.1類全球創(chuàng)新的iPSC衍生異體通用型前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液hNPC01在30天默許期內(nèi)提前收到FDA通知可以開展針對缺血性腦卒中偏癱后遺癥的1/2a注冊臨床試驗(yàn)，無附加條件。范靖博士介紹：“hNPC01已知是目前全球首 個進(jìn)入注冊臨床的多能干細(xì)胞（包括iPSC及胚胎干細(xì)胞ESC）衍生的前腦神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品，同時也是中國首 個原研并成功獲得美國IND批準(zhǔn)的多能干細(xì)胞衍生產(chǎn)品（包含衍生間充質(zhì)樣、神經(jīng)、心肌、免疫細(xì)胞、胰島細(xì)胞等所有品類）。同時，hNPC01的中美申報采用的是同一符合中美供者篩查與質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的自建的iPSC細(xì)胞株與細(xì)胞庫，采用霍德生物自有重編程專利方法建立，且擁有全球商業(yè)化使用的知情同意和合規(guī)出口境外的優(yōu)勢，為這一重磅產(chǎn)品的全球申報和商業(yè)化、降低研發(fā)成本鋪平了道路。”
前腦神經(jīng)前體細(xì)胞是神經(jīng)發(fā)育中負(fù)責(zé)發(fā)育為人大腦組織的干細(xì)胞，而大腦是占中樞神經(jīng)系統(tǒng)90%左右體積的腦組織（其余依次為小腦、腦干、脊髓和中腦等），涵蓋所有感官、運(yùn)動、認(rèn)知等重要功能，所涉及的神經(jīng)疾病種類高達(dá)幾百種，其中包括腦卒中（俗稱中風(fēng)）、顱腦損傷、腦癱、癲癇、老年癡呆、自閉癥等等無有效治療手段的重大疾病。目前傳統(tǒng)藥物或器械難以針對性治療因大量神經(jīng)細(xì)胞急性損傷、退行性死亡或發(fā)育不良導(dǎo)致的功能癥狀，造成了沉重的家庭和社會負(fù)擔(dān)。全球目前腦卒中偏癱患者人群約有1億人，且每年新增約1200萬人，每4個人中就有1個人經(jīng)歷過中風(fēng)，其中約22%在15-49歲之間，67%在70歲以下（WSO Global Stroke Fact Sheet 2022），且在中風(fēng)6個月以后無論復(fù)健或其他任何治療均難以帶來改善，臨床需求迫切和巨大。據(jù)了解，目前hNPC01正在中國湘雅醫(yī)院進(jìn)行的同適應(yīng)癥的注冊臨床I期初步結(jié)果支持其顱腦移植缺血性腦卒中12個月以上的患者，表現(xiàn)出良好的安全性和對中風(fēng)后運(yùn)動及語言功能障礙的持續(xù)改善作用。同時，范靖博士強(qiáng)調(diào)hNPC01在動物研究中也顯現(xiàn)出了拓展腦癱、癲癇等多個適應(yīng)癥的重要潛力。
此外，范靖博士稱：“hNPC01由于是異體通用、現(xiàn)貨型產(chǎn)品，可從細(xì)胞庫多批次、穩(wěn)定大批量生產(chǎn)、凍存和嚴(yán)格質(zhì)控，在現(xiàn)有工藝基礎(chǔ)上已實(shí)現(xiàn)非常低的生產(chǎn)成本，經(jīng)商業(yè)化生產(chǎn)放大后可以通過安全、穩(wěn)定、有效和可負(fù)擔(dān)的細(xì)胞新藥滿足巨大市場需求，打破細(xì)胞治療藥物和創(chuàng)新藥物成本高居不下的困境。hNPC01的美國IND獲批是我們從成立以來一直堅(jiān)持創(chuàng)新的全球權(quán)益、長期主義和高效研發(fā)路徑的自然而然的結(jié)果，也是通往全球市場與重大商業(yè)伙伴合作的第一步。我們始終堅(jiān)信‘患者第一和行穩(wěn)致遠(yuǎn)’，也期待盡快將臨床拓展到腦出血、癲癇等更多適應(yīng)癥，探索產(chǎn)品的更大價值和惠及更多患者。”
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