一周藥聞復(fù)盤 | CPHI制藥在線（3.25-3.29）

       本周，大熱點不多，但小熱點不少。首先是審評審批方面，多個藥申報上市，比如和黃醫(yī)藥的賽沃替尼片以及強生的古塞奇尤單抗注射液。此外，國外方面也值得一說，最值得關(guān)注的就是恒瑞醫(yī)藥TROP2-ADC被FDA授予快速通道資格，華東醫(yī)藥的索米妥昔單抗注射液成為首 個和唯一一個在美國獲批用于治療卵巢癌的ADC藥物；研發(fā)方面，多個藥物啟動關(guān)鍵臨床以及獲得重要進展，這里提一下，再鼎醫(yī)藥超3.3億美元引進的KRAS抑制劑在中國啟動Ⅲ期臨床，一線治療肺癌；交易及投融資方面，不少交易發(fā)生，但最值得關(guān)注的就是葆元醫(yī)藥被收購。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統(tǒng)計時間為3.25-3.29，包含28條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       申請

       1、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，和黃醫(yī)藥的賽沃替尼片（savolitinib，沃瑞沙）新適應(yīng)癥申報上市，擬用于一線及二線治療MET外顯子14跳躍突變非小細胞肺癌（NSCLC）患者。賽沃替尼是一種口服的高選擇性小分子c-Met抑制劑，2011年，和黃醫(yī)藥與阿斯利康達成一項全球許可協(xié)議，將共同開發(fā)沃瑞沙并促進其商業(yè)化。

       2、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，強生的古塞奇尤單抗注射液新適應(yīng)癥申報上市，擬用于治療中重度活動性克羅恩?。–D）成年患者，此外該適應(yīng)癥已被納入優(yōu)先審批。古塞奇尤單抗是全球首 個獲批的白介素23（IL-23）抑制劑，于2019年12月在中國獲批上市，用于治療中重度斑塊狀銀屑病成人患者。

       3、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，Santhera制藥和曙方醫(yī)藥的Vamorolone口服混懸液申報上市，擬用于治療四歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。Vamorolone與糖皮質(zhì)激素結(jié)合的受體相同但改變了其下游活性，2022年1月，曙方醫(yī)藥從Santhera獲得Vamorolone在中國（包括中國香港、中國澳門和中國臺灣）用于杜氏肌營養(yǎng)不良和其他罕見病適應(yīng)癥的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

       4、3月28日，CDE官網(wǎng)顯示，安斯泰來的Nectin-4ADC藥物維恩妥尤單抗（enfortumabvedotin）和默沙東的PD-1單抗帕博利珠單抗（pembrolizumab）新適應(yīng)癥申報上市，聯(lián)合用于一線治療既往未經(jīng)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（la/mUC）成年患者。

       5、3月29日，CDE官網(wǎng)顯示，和黃醫(yī)藥的呋喹替尼膠囊新適應(yīng)癥申報上市，擬用于聯(lián)合信迪利單抗用于既往系統(tǒng)性抗腫瘤治療后疾病進展且不適合進行根治性手術(shù)治療或根治性放療的晚期pMMR或nonMSI-H子宮內(nèi)膜癌患者。此前，該適應(yīng)癥已被納入優(yōu)先審評。呋喹替尼是一種高選擇性、強效的口服VEGFR1/2/3抑制劑。

       臨床

       批準(zhǔn)

       6、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，石藥集團的司美格魯肽注射液獲批臨床，用于減少熱量飲食和增加體力活動的基礎(chǔ)上對成人超重或肥胖患者的體重管理。石藥集團的司美格魯肽產(chǎn)品屬于中國化藥注冊分類2.2類，目前全球尚無化學(xué)合成的司美格魯肽產(chǎn)品上市。

       7、3月28日，CDE官網(wǎng)顯示，馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液獲批臨床，擬擴大適應(yīng)癥用于治療既往經(jīng)過1-2線治療且來那度胺耐藥的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。伊基奧侖賽注射液是全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液，于2023年6月在中國上市。

       優(yōu)先審評

       8、3月27日，CDE官網(wǎng)顯示，BMS的納武利尤單抗（Opdivo）+伊匹木單抗（Yervoy）雙重免疫治療組合擬納入優(yōu)先審批，用于一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定性（MSI-H）或錯配修復(fù)缺陷型（dMMR）結(jié)直腸癌（CRC）患者。

       突破性療法

       9、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏（Roche）的Inavolisib擬納入突破性治療品種，用于治療與哌柏西利和內(nèi)分泌療法聯(lián)合用藥適用于治療PIK3CA突變、激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。Inavolisib是一款靶向PI3Kα突變體的選擇性抑制劑。

       10、3月25日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的氟唑帕利膠囊和甲磺酸阿帕替尼片擬納入突破性治療品種，氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼治療gBRCA突變的HER2陰性乳腺癌。氟唑帕利屬于一種新型口服PARP抑制劑，阿帕替尼屬于一種高選擇性的靶向血管內(nèi)皮細胞生長因子受體2（VEGFR2）的抗血管生成藥物。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       11、3月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的ravulizumab-cwvz（Ultomiris）新適應(yīng)癥獲批上市，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎（NMOSD）。Ultomiris是一款長效補體C5抑制劑，最早于2018年12月獲FDA批準(zhǔn)上市，這是首 款也是唯一一款能夠使得此類患者擺脫復(fù)發(fā)的長效C5補體抑制劑。

       12、3月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥全資子公司中美華東美國合作方AbbVie的索米妥昔單抗注射液（ELAHERE）獲完全批準(zhǔn)，用于治療既往接受過1-3線系統(tǒng)性治療的葉酸受體α（FRα）陽性的鉑類耐藥的上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌成年患者。

       13、3月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，再生元收到CD3/CD20雙抗odronextamab治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）和R/R彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的BLA申請發(fā)出的完整回復(fù)函（CRL）。再生元表示唯一原因是確證臨床的入組狀態(tài)問題，而與療效或安全性、臨床設(shè)計、標(biāo)簽或生產(chǎn)問題無關(guān)。

       14、3月26日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，默沙東的Sotatercept（Winrevair）獲批上市，用于治療肺動脈高壓（PAH）。Sotatercept是由Acceleron Pharma開發(fā)的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白。

       15、3月27日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Akebia Therapeutics的vadadustat（Vafseo）獲批上市，用于治療至少接受3個月透析的慢性腎?。–KD）貧血患者。vadadustat是一款小分子缺氧誘導(dǎo)因子-1脯氨酰羥化酶（HIF-PH）抑制劑，通過增加內(nèi)源性促紅細胞生成素的產(chǎn)生，改善鐵的吸收和動員以及下調(diào)鐵調(diào)素來促進紅細胞生成。

       孤兒藥資格

       16、3月28日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，華昊中天的優(yōu)替德隆注射液被授予孤兒藥資格，用于治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移。優(yōu)替德隆為一種基于合成生物學(xué)技術(shù)研發(fā)上市的化療新分子，其與紫杉類作用機制相似，已于2021年在中國獲批上市。

       快速通道資格

       17、3月25日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，凡恩世（PhanesTherapeutics）的PT886被授予快速通道資格，用于治療轉(zhuǎn)移性Claudin18.2陽性胰腺癌患者。此前，PT886已于2022年獲得了FDA授予用于治療胰腺癌的孤兒藥資格。PT886是一款在研的雙特異性抗體，靶向Claudin18.2和CD47，擬開發(fā)用于治療胃癌、胃食管交界處癌和胰腺癌。

       18、3月28日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的注射用SHR-A1921被授予快速通道資格（FTD)。這是恒瑞第3款獲得美國FDA快速通道資格認定的產(chǎn)品。SHR-A1921是一款靶向TROP-2腫瘤相關(guān)抗原的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、3月25日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，安進（Amgen）和百濟神州共同啟動了一項國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究（DeLLphi-306），以評價局限期小細胞肺癌放化療后進行tarlatamab治療的有效性和安全性。tarlatamab（AMG757）是一款靶向DLL3和CD3的BiTE產(chǎn)品。

       20、3月27日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，康樂衛(wèi)士生物和成大生物登記了一項重組十五價人乳頭瘤病毒疫苗（大腸埃希菌）Ⅰ期臨床試驗。這是一項隨機、盲法、安慰劑和陽性對照的I期臨床試驗，旨在評價在9-45周歲健康女性受試者中接種重組十五價人乳頭瘤病毒疫苗（大腸埃希菌）的安全性、耐受性和免疫原性。

       21、3月29日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，再鼎醫(yī)藥和Mirati公司（已被BMS收購）啟動了一項國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，旨在評估adagrasib聯(lián)合帕博利珠單抗一線治療具有KRASG12C突變且TPS≥50%的非小細胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。Adagrasib是一款具有高度特異性的強力口服KRASG12C抑制劑。

       臨床數(shù)據(jù)

       22、3月25日，Axsome宣布，AXS-12（瑞波西?。┲委煱l(fā)作性睡病的Ⅲ期SYMPHONY研究達到了主要終點，即AXS-12可以顯著降低發(fā)作性睡病患者的猝倒頻率。AXS-12是一種高選擇性且強效的去甲腎上腺素再攝?。∟ET）抑制劑和皮質(zhì)多巴胺調(diào)節(jié)劑。此前，AXS-12已被獲批用于治療抑郁癥。

       23、3月25日，康方生物宣布，其與合作伙伴SummitTherapeutics發(fā)布了PD-1/VEGF雙抗依沃西聯(lián)合化療或單藥治療腦轉(zhuǎn)移非小細胞肺癌（NSCLC）的療效分析結(jié)果。結(jié)果顯示，依沃西對NSCLC腦轉(zhuǎn)移的顱內(nèi)腫瘤控制效果極具臨床潛力，有望成為NSCLC腦轉(zhuǎn)移患者的全新高效治療選擇。

       24、3月26日，恒瑞醫(yī)藥宣布，CameL-sq研究的4年長期隨訪結(jié)果。最新生存數(shù)據(jù)顯示：卡瑞利珠單抗聯(lián)合化療一線治療晚期驅(qū)動基因陰性鱗狀非小細胞肺癌4年總生存期（OS）率為33.9%，較化療組（14.3%）提升了近20%。這也意味著，CameL-sq研究中卡瑞利珠單抗聯(lián)合化療組中有超過1/3的晚期肺鱗癌患者生存期突破4年，為更多患者帶來長生存的希望。

       25、3月27日，Novocure宣布，腫瘤電場治療（TTFields）的Ⅲ期METIS研究達到主要終點。在1-10個病灶的新診斷非小細胞肺癌腦轉(zhuǎn)移患者中，與僅接受支持治療的患者相比，使用腫瘤電場治療聯(lián)合支持治療的患者在顱內(nèi)進展時間方面有統(tǒng)計學(xué)意義的改善。再鼎醫(yī)藥擁有該腫瘤電場療法在大中華區(qū)的開發(fā)權(quán)益。

       交易及投融資

       26、3月25日，艾伯維宣布，與LandosBiopharma達成了一項收購協(xié)議，從而獲得了first-in-class口服NLRX1激動劑（NOD樣受體家族成員）NX-13。NX-13具有雙重作用機制（MOA），兼具抗炎和促進上皮修復(fù)功能。目前NX-13治療UC的隨機對照Ⅱ期NEXUS臨床試驗正在美國和歐洲招募患者(NCT05785715)。

       27、3月26日，NuvationBio宣布，與葆元醫(yī)藥達成最終協(xié)議，NuvationBio以全股票交易方式收購葆元醫(yī)藥。NuvationBio是一家生物制藥公司，旨在通過開發(fā)差異化和新穎的治療候選藥物以滿足腫瘤治療中亟需的要求。葆元醫(yī)藥是一家致力于為癌癥患者開發(fā)新型精準(zhǔn)療法的全球性臨床階段生物制藥公司。

       28、3月27日，Moderna宣布，與黑石生命科學(xué)公司達成了一項開發(fā)和商業(yè)化資助協(xié)議，以推進公司的流感疫苗項目。根據(jù)協(xié)議條款，黑石集團將為Moderna提供高達7.5億美元的研發(fā)資金。而Moderna未來需要向黑石集團支付累計商業(yè)里程金和低個位數(shù)版稅。