3月20日，Orchard Therapeutics公司官網(wǎng)發(fā)布公告披露了新獲批的一次性基因療法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在美國(guó)商業(yè)化上市的相關(guān)細(xì)節(jié)，該藥的定價(jià)為425萬(wàn)美元，用于治療異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）。
圖片來(lái)源：Orchard Therapeutics官網(wǎng)
Orchard Therapeutics：
425萬(wàn)美元定價(jià)合理
Orchard Therapeutics指出，其是在臨床與經(jīng)濟(jì)審查研究所（ICER）完成了一項(xiàng)全面的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）的基礎(chǔ)上對(duì)Lenmeldy 進(jìn)行定價(jià)。ICER 是一家獨(dú)立的非營(yíng)利組織，負(fù)責(zé)對(duì)治療方法進(jìn)行成本效益分析。ICER 將 Lenmeldy 的健康效益價(jià)格基準(zhǔn)定為高達(dá) 394 萬(wàn)美元。
根據(jù)公告，為了證明 Lenmeldy 的定價(jià)合理，Orchard 公司不僅宣傳了基因療法的治療效果，而且還宣傳了治療可能對(duì)整體醫(yī)療保健利用率產(chǎn)生的潛在長(zhǎng)期影響。Orchard 認(rèn)為，Lenmeldy 治療還有助于最大限度地減輕護(hù)理人員的職業(yè)壓力，并為患者創(chuàng)造更多的生存機(jī)會(huì)。
Orchard 公司北美區(qū)總經(jīng)理Bennett Smith在一份聲明中表示，ICER 認(rèn)為 Lenmeldy 是迄今為止它所評(píng)估過(guò)的任何治療方法中基于價(jià)值的定價(jià)最高的，并補(bǔ)充說(shuō)，這種基因療法也得到了世界各地各種 HTA 機(jī)構(gòu)的認(rèn)可。
Lenmeldy 是FDA批準(zhǔn)的首 個(gè)針對(duì)MLD的基因療法。
MLD是一種罕見(jiàn)的致命性遺傳性疾病，由ARSA基因(22q13.33)突變引起芳基硫酸酯酶A缺乏從而無(wú)法正常代謝硫苷脂，從而造成中樞和周圍神經(jīng)系統(tǒng)損害?；純鹤罱K會(huì)惡化為植物人狀態(tài)，可能需要24h重癥監(jiān)護(hù)，大多數(shù)患者在發(fā)病五年內(nèi)去世，給家庭帶來(lái)巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
Orchard 的核心技術(shù)是自體干細(xì)胞體外修飾后回輸基因療法，這種療法的最大優(yōu)勢(shì)在于干細(xì)胞的供體和受體是同一人，這樣就避免了第三方供體引起患者產(chǎn)生免疫排斥，杜絕了并發(fā)癥的發(fā)生。
Lenmeldy 就是利用這項(xiàng)技術(shù)研發(fā)出來(lái)的，旨在使用慢病毒載體將編碼芳基硫酸酯酶-A的ARSA轉(zhuǎn)基因?qū)氲組LD患者的自體CD34陽(yáng)性造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞中，從而通過(guò)一次性治療恢復(fù)芳基硫酸酯酶-A的表達(dá)，阻止或減緩疾病進(jìn)展。
為了進(jìn)一步說(shuō)明Lenmeldy的價(jià)值，Orchard公司在當(dāng)天發(fā)布的新聞稿中還補(bǔ)充道，所有接受 Lenmeldy 治療的癥狀前晚期嬰兒 MLD 兒童在 6 歲時(shí)均存活，而自然史組中只有 58% 的兒童存活。大多數(shù)接受 Lenmeldy 治療的患者在5歲時(shí)還能在沒(méi)有幫助的情況下行走，并達(dá)到正常的語(yǔ)言和智商水平。
刷新天價(jià)藥記錄
Lenmeldy 的高昂價(jià)格延續(xù)了基因療法批發(fā)收購(gòu)成本迅速膨脹的趨勢(shì)。盡管Orchard 認(rèn)為425萬(wàn)美元定價(jià)合理，但該價(jià)格刷新了天價(jià)藥記錄。
2023年12月8日，F(xiàn)DA同時(shí)批準(zhǔn)CRISPR Therapeutics/Vertex的基因療法Casgevy和藍(lán)鳥(niǎo)生物（bluebird bio）的基因療法Lyfgenia上市。這兩款獲批的基因療法是針對(duì)同一適應(yīng)癥，鐮刀狀細(xì)胞貧血?。⊿CD）。這意味著基因編輯與慢病毒改造造血干細(xì)胞技術(shù)并駕齊驅(qū)，分別是兩大領(lǐng)域的里程碑式進(jìn)展。
Casgevy定價(jià) 220 萬(wàn)美元，Lyfgenia定價(jià)310 萬(wàn)美元，均遠(yuǎn)低于Lenmeldy 的425萬(wàn)美元定價(jià)。
“百萬(wàn)天價(jià)藥俱樂(lè)部”的成員還有Zolgensma、Elevidys、Hemgenix、Skysona和Zynteglo。
Zolgensma由諾華研發(fā)，定價(jià)212.5萬(wàn)美元/劑，適應(yīng)癥為脊髓性肌萎縮癥。Elevidys為Sarepta 和羅氏共同開(kāi)發(fā)的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法，定價(jià)320萬(wàn)美元。Hemgenix由uniqure/CSLbehring共同研發(fā)，定價(jià)350萬(wàn)美元/劑，適應(yīng)癥為B型血友病。
Skysona和Zynteglo均為藍(lán)鳥(niǎo)生物研發(fā)的基因療法。定價(jià)分別為300萬(wàn)美元、280萬(wàn)美元，適應(yīng)癥分別為腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良和β-地中海貧血癥。
綜上對(duì)比來(lái)看，此前獲批上市的7款基因療法價(jià)格均不菲，但都遠(yuǎn)低于Lenmeldy 價(jià)格。
小 結(jié)
基因療法藥物雖說(shuō)具有“一勞永逸”的可能性，然而高額的定價(jià)也是使其備受市場(chǎng)詬病的地方，市場(chǎng)表現(xiàn)也屢屢“翻車”。即使在經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)的美國(guó)以及歐洲上市后依舊不被患者所接受。
最為典型的代表就是藍(lán)鳥(niǎo)生物，其高昂的費(fèi)用和商業(yè)化產(chǎn)品表現(xiàn)欠佳使其深陷現(xiàn)金流困境。
如今，Lenmeldy 頂著全球首 款針對(duì)MLD基因療法的名號(hào)和425萬(wàn)美元價(jià)格上市，市場(chǎng)表現(xiàn)如何，能否為Orchard 帶來(lái)價(jià)值回報(bào)，拭目以待。
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