英矽智能支持福貝生物研發(fā)的FB1006項目完成IIT研究全部患者入組

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來源：Insilico Medicine

2024-02-27

ALS患者確診后的平均壽命只有2到5年，而目前尚無治愈或阻止ALS疾病進(jìn)展的方法。

- 人工智能貫通賦能FB1006項目從靶點(diǎn)識別到療效評估等多個研發(fā)階段；

- 從英矽智能與福貝生物達(dá)成合作，到FB1006項目完成IIT研究全部患者入組耗時僅兩年；

- 英矽智能深度參與FB1006項目早期研發(fā)，利用人工智能生物學(xué)引擎PandaOmics賦能該項目的靶點(diǎn)識別和老藥新用策略的開發(fā)。

肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，又稱漸凍癥）是一種致死性的神經(jīng)退行性疾病，以脊髓和大腦神經(jīng)細(xì)胞進(jìn)行性變性為特征，導(dǎo)致患者的肌肉無力和癱瘓，從無法行走到無法說話，甚至無法吞咽和呼吸。ALS患者確診后的平均壽命只有2到5年，而目前尚無治愈或阻止ALS疾病進(jìn)展的方法。

近期，由英矽智能自有AI平臺PandaOmics驅(qū)動老藥新用研究、人工智能從靶點(diǎn)識別到療效評估全面賦能研發(fā)的FB1006 項目，順利完成研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）全部64例患者入組。該項目在北京大學(xué)第三醫(yī)院開展，預(yù)計于2024 年 8 月完成雙盲給藥期的觀察，2025年2月完成為期一年的臨床治療觀察。

該項研究由清華大學(xué)魯白教授發(fā)起，北京大學(xué)第三醫(yī)院著名ALS專家樊東升教授擔(dān)任首席研究員，并由福貝生物、英矽智能和其他人工智能企業(yè)與研究院合作推進(jìn)，探索了一種全球領(lǐng)先的產(chǎn)學(xué)研和臨床醫(yī)學(xué)相結(jié)合的最佳實(shí)踐，共同為全球漸凍癥患者帶來新的治療選擇。

該項研究創(chuàng)新性地在靶點(diǎn)識別、入組患者篩選、藥效評估等環(huán)節(jié)廣泛應(yīng)用了AI技術(shù)。這些技術(shù)的應(yīng)用不僅大幅度縮短患者延攬時間，在1年內(nèi)完成全部患者的精準(zhǔn)篩選和入組，而且最大限度利用了受試者的臨床數(shù)據(jù)，解決罕見病樣本量不足的問題。

FB1006臨床研究主要研究者、北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授表示，“ALS藥物的研發(fā)迫切需要應(yīng)用創(chuàng)新方法來加快臨床研究速度。在FB1006的臨床研究中，我們成功地采用臨床試驗就緒病人隊列（trial ready cohort, TRC）的創(chuàng)新做法，即將病人的病史、血液生化、腦電/肌電，影像學(xué)，基因組等數(shù)據(jù)構(gòu)建成為TRC。在啟動FB1006時，可根據(jù)其靶點(diǎn)和藥物的特性、藥物臨床效應(yīng)和可能的副作用等因素，從我們長期準(zhǔn)備的ALS TRC數(shù)據(jù)庫中，精準(zhǔn)尋找到合適的病人入組臨床試驗，從而大大縮短臨床病人招募的時間，降低成本，同時提高成功率。我們期待FB1006項目后續(xù)獲得可喜的研究結(jié)果。”

福貝生物創(chuàng)始人，清華大學(xué)教授魯白博士表示，“我們非常欣喜地看到，在各方精誠合作之下，福貝團(tuán)隊在不到2年的時間內(nèi)，高效地完成了FB1006項目靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、化合物篩選、患者入組等環(huán)節(jié)的推進(jìn)。FB1006的發(fā)現(xiàn)來源于AI技術(shù)的應(yīng)用，而此項臨床研究在入組病人選擇、藥效評估等環(huán)節(jié)也廣泛應(yīng)用了AI技術(shù)，有可能讓更多患者從治療中獲益。期待這些新理念，新科技，新模式的探索能為突破ALS藥物研發(fā)所面臨的多重挑戰(zhàn)助力，以安全且有效的治療方案惠及廣大患者。”

英矽智能深度參與FB1006項目早期研發(fā)，于2021年8月與福貝生物達(dá)成戰(zhàn)略合作，利用公司專有人工智能靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)引擎PandaOmics賦能ALS潛在靶點(diǎn)識別和老藥新用策略的開發(fā)。合作期間，英矽智能發(fā)現(xiàn)28個具有治療ALS潛力的新穎靶點(diǎn)，其中三個靶點(diǎn)已有針對性藥物獲批上市用于其他疾病的治療。此后，福貝生物憑借其在神經(jīng)疾病領(lǐng)域轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)方面的研究積累，評估、挑選和生產(chǎn)了其中一種藥物作為治療ALS 的“老藥新用”候選藥物，并啟動了IIT臨床試驗。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士表示，“很高興英矽智能參與的研究項目作為潛在治療ALS的候選藥物，在如此短的時間內(nèi)推進(jìn)到臨床階段。FB1006是一款由AI賦能早期藥物開發(fā)及臨床階段研究的創(chuàng)新藥物，從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)一直到IIT研究患者入組完成，僅用了不到兩年的時間。我們期待IIT項目的快速推進(jìn)并取得進(jìn)一步的研究成果。”

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