FDA引發(fā)的蝴蝶效應(yīng)：全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)加強(qiáng)CAR-T審查

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作者：氨基君來(lái)源：氨基觀察

2024-01-30

FDA作為全球醫(yī)藥監(jiān)管的標(biāo)桿，擁有世界級(jí)權(quán)威和聲望。因此，其一舉一動(dòng)，也成為全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)的風(fēng)向標(biāo)。

去年11月28日，F(xiàn)DA宣布調(diào)查已上市的CAR-T療法是否會(huì)在極少數(shù)情況下導(dǎo)致T細(xì)胞惡性腫瘤的事件，就引發(fā)了蝴蝶效應(yīng)：

FDA的動(dòng)作，引起了全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)的關(guān)注。截至目前，韓國(guó)、歐盟和英國(guó)等國(guó)家、地區(qū)，相繼加強(qiáng)了對(duì)CAR-T療法的審查力度。

在市場(chǎng)人士看來(lái)，監(jiān)管的收緊，或?qū)AR-T療法的臨床入組、后續(xù)的上市帶來(lái)一定影響。

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多個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)加強(qiáng)審查

在FDA關(guān)注到CAR-T療法潛在致癌的風(fēng)險(xiǎn)之后，全球多個(gè)國(guó)家地區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)都加大了對(duì)CAR-T療法的關(guān)注力度。

歐洲藥品管理局的相關(guān)人士對(duì)海外媒體表示，藥物警戒風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估委員會(huì)（PRAC）正在對(duì)所有可用證據(jù)進(jìn)行徹底審查。

英國(guó)藥品和保健品監(jiān)管局也不例外。該機(jī)構(gòu)的獲益/風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估副主任Janine Jolly表示，他們也已意識(shí)到了FDA和EMA的PRAC正在調(diào)查的“CAR-T療法治療后T細(xì)胞惡性腫瘤嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)的信號(hào)”。

Janine Jolly表示，英國(guó)藥品和保健品監(jiān)管局“將進(jìn)一步考慮這個(gè)問(wèn)題，并在完成審查后向醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員和患者傳達(dá)任何新的建議”。

處于亞洲的韓國(guó)也加入了這一隊(duì)伍。去年12月份，韓國(guó)宣布對(duì)在該國(guó)上市的Kymriah等細(xì)胞療法進(jìn)行監(jiān)管。并且，韓國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)也將更加專(zhuān)注于接收有關(guān)惡性腫瘤的廣泛數(shù)據(jù)。

韓國(guó)的加入，或許更說(shuō)明全球監(jiān)管部門(mén)對(duì)于CAR-T療法的態(tài)度。與美國(guó)和歐洲不同，美國(guó)和歐洲有跟蹤C(jī)AR-T細(xì)胞療法不良反應(yīng)的觀察站，韓國(guó)還沒(méi)有這樣的檢查站。

目前尚不清楚韓國(guó)采取了什么樣的監(jiān)測(cè)措施，但釋放的信號(hào)無(wú)疑是非常明確的。

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或影響患者入組進(jìn)度

基于突出的療效，對(duì)于CAR-T療法的未來(lái)，我們并不需要過(guò)于擔(dān)憂。不過(guò)，各國(guó)監(jiān)管調(diào)查接下來(lái)的走向，仍然值得市場(chǎng)關(guān)注。

就目前來(lái)看，各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的動(dòng)作，或許會(huì)在兩方面影響CAR-T療法的研發(fā)進(jìn)展。

一方面是臨床節(jié)奏。

有管理臨床實(shí)驗(yàn)的相關(guān)人士表示，雖然目前的臨床試驗(yàn)將按計(jì)劃進(jìn)行，但可能需要更長(zhǎng)的時(shí)間才能完成。

該人士認(rèn)為，核心原因在于，“每個(gè)人都在讀報(bào)紙，每個(gè)人都知道發(fā)生了什么”。

從這些信息中，患者和潛在參與者可能會(huì)對(duì)嘗試新的研究性治療感到害怕，因此招募可能會(huì)放緩。

另一方面，則是CAR-T療法在上市過(guò)程中或面臨更嚴(yán)格的審核。上述人士認(rèn)為，這些療法將面臨監(jiān)管機(jī)構(gòu)更嚴(yán)格的審查。

當(dāng)然，總的來(lái)說(shuō)，在嚴(yán)格的監(jiān)管下，從CAR-T療法勢(shì)必會(huì)沿著更高標(biāo)準(zhǔn)的方向演進(jìn)。對(duì)于患者來(lái)說(shuō)，這必然是好事。