先博生物「創(chuàng)新型CAR-T」獲FDA孤兒藥資格認定

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來源：氨基觀察

2024-01-29

1月23日，先博生物宣布收到了美國FDA的正式回復(fù)，其自主研發(fā)的SNC109注射液被授予“孤兒藥資格認定”（ODD），用于治療惡性膠質(zhì)瘤。

圖片來源：先博生物

SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平臺自主研發(fā)的一款雙臂BiTE裝甲的雙CAR-T細胞療法。此前，該產(chǎn)品已在2023年12月26日獲得中國CDE的臨床默示許可。

圖片來源：CDE官網(wǎng)

據(jù)新聞稿顯示，該CAR-T細胞表面攜帶兩個CAR分子，分別靶向在膠質(zhì)母細胞瘤中表達的IL13Rα2和HER2。同時，這一CAR-T療法還可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特異性抗體（BiTE），BiTE分子由兩個納米抗體（VHH）與一個單鏈可變片段（scFv）組成，通過柔性融合接頭串聯(lián)連接，能夠激活自身T細胞發(fā)揮殺傷作用。

膠質(zhì)母細胞瘤是星形細胞腫瘤中惡性程度最高的膠質(zhì)瘤，生長速度快，70%～80%患者病程在3～6個月，病程超過1年者僅10%。治療手段以手術(shù)、放療、化療、腫瘤電場治療及其他綜合治療為主，存在巨大的未滿足的臨床需求。

關(guān)于先博生物

先博生物成立于2019年，是一家處于臨床開發(fā)階段的細胞治療生物技術(shù)公司。原為先聲藥業(yè)子公司，2021年分拆成為獨立運營公司。

目前，先博生物集中于開發(fā)具有全球競爭力的通用型細胞治療產(chǎn)品，同時在積極推進多項差異化顯著的實體瘤產(chǎn)品的臨床研究和申報。靶向CD19的嵌合抗原受體基因修飾的NK細胞注射液正被研究用于治療多種疾病，該藥物用于治療復(fù)發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病，以及既往至少接受2線系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)和/或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者的臨床試驗申請，已獲得CDE批準，該藥物治療中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床試驗申請也已于2023年獲得CDE受理。

目前，先博生物集中于開發(fā)具有全球競爭力的通用型細胞治療產(chǎn)品，同時在積極推進多項差異化顯著的實體瘤產(chǎn)品的臨床研究和申報。

圖片來源：先博生物

此外，先博生物通過與國外明星生物技術(shù)公司ORNA的合作，布局了基于環(huán)狀mRNA以及定向遞送平臺的下一代通用型體內(nèi)細胞治療產(chǎn)品的開發(fā)。先博生物表示，這一技術(shù)將成為CAR-NK之外的另一顛覆性通用型細胞治療藥物形式，具備廣泛應(yīng)用于治療腫瘤，自免等疾病領(lǐng)域的巨大潛力。

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