12月7日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，和黃醫(yī)藥申報(bào)的醋酸索樂匹尼布片擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬定適應(yīng)癥為：既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)治療（糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白）無效或復(fù)發(fā)的成人原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。公開資料顯示，這是一款Syk抑制劑。該產(chǎn)品探索用于治療成人ITP的中國(guó)關(guān)鍵性3期研究ESLIM-01此前已達(dá)到持續(xù)應(yīng)答率這一主要終點(diǎn)以及所有的次要終點(diǎn)。
圖片截圖來源：CDE官網(wǎng)
成人免疫性血小板減少癥是一種異質(zhì)性疾病，患者即使接受現(xiàn)有最 佳治療，仍可持續(xù)數(shù)年，并且治愈率較低。盡管現(xiàn)時(shí)已有數(shù)種不同作用機(jī)制的治療方法，但慢性疾病仍是一個(gè)難題。許多患者出現(xiàn)耐藥性而容易復(fù)發(fā)。因此，目前仍有大量對(duì)現(xiàn)有治療反應(yīng)不佳的患者人群，急需新的治療方法。
索樂匹尼布是一種新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑，每日一次口服用藥，擬用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病。Syk作為B細(xì)胞受體和Fc受體信號(hào)傳導(dǎo)通路中的一個(gè)關(guān)鍵蛋白，是多種亞型的B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點(diǎn)。由于免疫性血小板減少癥的血小板破壞是和Syk調(diào)控的細(xì)胞吞噬與Fcγ受體結(jié)合的血小板有關(guān)，因此Syk抑制劑可能成為有希望的免疫性血小板減少癥療法。
據(jù)和黃醫(yī)藥早先新聞稿介紹，該公司目前擁有索樂匹尼布在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。索樂匹尼布早先已經(jīng)被CDE納入突破性治療品種，用免疫性血小板減少癥。索樂匹尼布用于治療溫抗體性自身免疫性溶血性貧血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究也在進(jìn)行中。
2023年8月，和黃醫(yī)藥宣布中國(guó)關(guān)鍵性3期研究ESLIM-01達(dá)到主要終點(diǎn)。ESLIM-01研究是一項(xiàng)在中國(guó)開展的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)，共納入188名既往接受過至少一種治療的慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者。該試驗(yàn)成功達(dá)到了其主要終點(diǎn)，與接受安慰劑治療的患者相比，接受索樂匹尼布治療的患者持續(xù)應(yīng)答率取得了具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，包括總體應(yīng)答率和安全性在內(nèi)的所有次要終點(diǎn)也已達(dá)到。
此前，索樂匹尼布的概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)已于2021年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布，并于2023年6月發(fā)表于《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology）。這項(xiàng)中國(guó)1/2期研究結(jié)果顯示，索樂匹尼布為經(jīng)治的免疫性血小板減少癥患者帶來快速且持久的血小板計(jì)數(shù)改善。在接受每日一次300mg的2期臨床試驗(yàn)推薦劑量（RP2D）的20名患者中，8名 (40%) 患者出現(xiàn)持續(xù)應(yīng)答，即在研究的第14至24周期間，6次隨訪中至少有4次的血小板計(jì)數(shù)大于或等于50x109/L。所有20名患者既往均曾接受過糖皮質(zhì)類固醇激素治療，其中15名既往曾接受過血小板生成素或血小板生成素受體激動(dòng)劑治療。在研究的前8周內(nèi)接受RP2D治療的16名患者的出現(xiàn)應(yīng)答（定義為首次血小板計(jì)數(shù)達(dá)到大于或等于30x109/L）的中位時(shí)間為1.1周。
此外，41名在研究的第24周期間接受任何劑量治療的患者中，3名 (7%) 因治療期間不良事件 (TEAE) 導(dǎo)致劑量減少或中斷，但未出現(xiàn)停藥。截至整個(gè)研究的24周內(nèi)，未出現(xiàn)發(fā)生于超過一名患者的3級(jí)或以上治療期間不良事件。
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