Octapharma 將在 2024 年 2 月 6 日至 9 日于德國法蘭克福舉行的歐洲血友病及相關疾病協會 (EAHAD) 第 17 屆年會上公布臨床和科學數據，以推進對出血性疾病的理解和治療
Octapharma 將公布 wilate® 和 Nuwiq®的最新臨床和科研成果
頂/尖專家將在一場衛(wèi)星研討會、一次口頭報告和六個海報展示中介紹有關血管性血友病 (VWD) 和 A 型血友病的新發(fā)現
展示內容將包括 wilate® 對血管性血友病 (VWD) 患者的預防療效和安全性的新數據
2024年1月19日
在 EAHAD 2024 上展示 wilate®
WIL-31 是 VWD 領域最大規(guī)模的前瞻性預防研究，其中包含按需進行的磨合研究，用于患者個體內的比較。該研究表明，wilate®預防療法在降低各種類型 VWD 兒童和成人患者的出血率方面療效卓著，而且適用于所有已知的出血部位。研究結果為 VWD 患者采用常規(guī)預防療法提供了有力證據。
"WIL-31 研究的新數據為在所有類型的 VWD 患者中使用 wilate® 預防療法提供了有力證據。這些研究結果促使美國批準 wilate® 預防用途，為這些患者提供了更多的治療選擇。"– IBU Haematology 高級副總裁兼負責人 Larisa Belyanskaya。
Octapharma 的衛(wèi)星研討會"轉變 VWD 預防范式：聚焦 WIL-31 研究"將深入探討 WIL-31 研究的發(fā)現：
Jan Astermark（瑞典）將探討相較于 A 型血友病，VWD 預防性治療不足的問題
Robert F. Sidonio Jr.（美國）將闡述 WIL-31 的研究結果何以對 VWD 預防性治療的現狀造成沖擊
將以 WIL-31 研究中的三個互動病例介紹 wilate®預防療法的療效：
由來自亞特蘭大的 Robert F. Sidonio Jr. 介紹兒童 VWD 病患
由來自薩格勒布的 Ana Boban 介紹經常流鼻血的成人
由來自德布勒森的 Csongor Kiss 介紹經期大量出血的女性
衛(wèi)星研討會將于歐洲中部時間 2 月 7 日（星期三）17:30-18:45在 Panorama Room 2 舉行。
Ana Boban 將于歐洲中部時間 2 月 9 日（星期五）08:30-10:00 在 SLAM 第 6 分會場發(fā)表題為"使用血漿來源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進行常規(guī)預防，可有效減少血管性血友病兒童和成人患者的鼻出血" (OR04) 的口頭 SLAM 報告，闡述預防 VWD 患者頻繁流鼻血的重要性以及 wilate®在這種情況下的預防效果。
兩個海報展示提供對 WIL-31 研究結果的更多看法：
PO213：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進行預防治療期間，凝血因子 VIII 和血管性血友病因子沒有蓄積
PO194：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進行預防治療期間，使用抑制劑治療血管性血友病
在 EAHAD 2024 上展示 Nuwiq®
除了在凝血級聯中的作用外，新的證據表明 FVIII 還會影響血小板和內皮細胞的功能。使用重組 FVIII (rFVIII) 濃縮劑進行替代治療已成為治療 A 型血友病患者的主要方法，但目前尚不清楚 rFVIII 濃縮劑的改性對血小板和內皮細胞功能的影響是否存在差異。與其他 rFVIII 濃縮劑相比，Nuwiq® 在體外試驗中與活化血小板的結合程度更高，而在另一項研究中，Nuwiq®比其他 rFVIII 濃縮劑對內皮細胞功能的影響更大：
PO027：重組因子 VIII 濃縮劑與血小板的不同結合對血小板功能的影響
PO024：研究凝血因子 VIII 在內皮細胞功能中的作用
對于 A 型血友病等罕見疾病，無法在臨床研究中直接比較治療方法。在這種情況下，可以采用間接治療比較方法來比較不同治療方法的效果。其中匹配調整間接比較法 (MAIC) 是一種行之有效的間接比較方法。Nuwiq® 以藥代動力學為指導的個性化預防治療與其他治療方法的療效已采用 MAIC 進行比較：
PO041：在 A 型血友病患者中，對使用 simoctocog alfa 的個性化預防與使用 efanesoctocog alfa 的標準預防進行匹配調整的間接比較
PO042：在 A 型血友病患者中，對使用 simoctocog alfa 的個性化預防與使用 emicizumab 的標準預防進行匹配調整的間接比較
"Octapharma 的核心價值觀是全力改善患者的生活，支持臨床和科學研究項目是我們實現這一承諾的必要手段。我們很高興能在 EAHAD 2024 上展示這些研究成果。"—Octapharma 董事會成員兼國際業(yè)務部負責人 Olaf Walter。
關于 Nuwiq®
Nuwiq®(simoctocog alfa) 是第 4 代重組因子 VIII (rFVIII) 蛋白，源自人類細胞系，未經化學修飾或與任何其他蛋白融合1。在培養(yǎng)過程中不含人源性或動物源性添加劑。不含非人類蛋白抗原表位，與血管性血友病因子具有高度親和性1。Nuwiq®治療已在九項1-3 已完成的臨床試驗中進行了評估，包括 201 名接受過治療（190 人）1 、108 名未接受過治療2 的重癥 A 型血友病患者。Nuwiq®提供 250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU 和 4,000 IU 八種規(guī)格4。Nuwiq® 已獲準用于治療和預防各年齡組 A 型血友?。ㄏ忍煨?FVIII 缺乏）患者的出血4。
關于 wilate®
wilate® 是一種高純度人類血管性血友病因子/凝血因子 VIII (VWF/FVIII) 濃縮劑，在生產過程中采用雙重病毒滅活步驟5。未添加白蛋白作為穩(wěn)定劑5。經過純化過程，VWF 與 FVIII 的比率達到與普通血漿近似的 1:15。wilate® 含有一種 VWF 三重結構以及與普通人血漿類似的大分子量多聚體含量5。wilate®提供 500 IU 和 1000 IU 兩種規(guī)格。6wilate® 在僅使用去氨加壓素 (DDAVP) 無效或存在使用禁忌時，用于預防和治療血管性血友病 (VWD) 患者的大出血或手術出血，同時還用于治療和預防 A 型血友?。ㄏ忍煨?FVIII 缺乏）患者的出血6。
參考文獻：
1. Lissitchkov T et al.Ther Adv Hematol?2019; 10:2040620719858471.
2. Liesner RJ et al.Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.
3. Octapharma AG; Data on file.
4. Nuwiq® Summary of Product Characteristics.
5. Stadler M et al.Biologicals 2006; 34:281-8.
6. wilate® Summary of Product Characteristics.
消息來源：Octapharma AG
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
