一直以來(lái)，CAR-T療法最顯眼的標(biāo)簽，莫過(guò)于“天價(jià)”。
國(guó)內(nèi)第四款CAR-T療法納基奧侖賽，定價(jià)已經(jīng)低出想象，但依然高達(dá)99.9萬(wàn)元。在醫(yī)保難以支持的情況下，CAR-T療法在國(guó)內(nèi)堪稱“奢侈品”。
當(dāng)然，如何讓奢侈到普惠發(fā)生，也是藥企一直在努力的方向。
長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，CAR-T療法的破局點(diǎn)必然是技術(shù)迭代。定制化生產(chǎn)、昂貴的上游原材料和生產(chǎn)設(shè)備、復(fù)雜的供應(yīng)鏈體系等綜合因素，是CAR-T療法價(jià)格居高不下的核心原因，自然也是解決痛點(diǎn)的核心。
原材料國(guó)產(chǎn)化替代程度提升，生產(chǎn)工藝優(yōu)化等等，任何一個(gè)環(huán)節(jié)的改善，都有可能帶來(lái)CAR-T療法成本的大幅下降。
假如CAR-T產(chǎn)品的價(jià)格在現(xiàn)有價(jià)格基礎(chǔ)上大幅下降，再結(jié)合惠民保、商業(yè)保的多種保障，CAR-T成為大部分患者可及的療法并非遙不可及。
技術(shù)升級(jí)，是諸多國(guó)內(nèi)藥企正在嘗試的。而相比于更長(zhǎng)遠(yuǎn)的未來(lái)，也有藥企在眼下通過(guò)更多嘗試，給患者帶來(lái)更高的可及性。
例如，1月11日，復(fù)星凱特和宸汐健康就聯(lián)合推出了按“療效價(jià)值支付”的策略，希望以此提高CAR-T療法的可及性。
不管復(fù)星凱特能否成功，這都是“天價(jià)”國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥，為了適應(yīng)國(guó)內(nèi)商業(yè)化環(huán)境邁出的重要一步。
/ 01 /
未達(dá)標(biāo)準(zhǔn)退還一半藥費(fèi)
在淋巴瘤領(lǐng)域，復(fù)星凱特可謂下了血本。
根據(jù)公司推出按療效價(jià)值支付計(jì)劃，如果在3個(gè)月沒(méi)有達(dá)到完全緩解指標(biāo)，將會(huì)退還患者支付費(fèi)用的一半：
如果是完全自費(fèi)患者，退回的費(fèi)用為60萬(wàn)元；
如果是有滬惠保等保險(xiǎn)的患者，則是保險(xiǎn)賠付后自付部分的一半。例如，保險(xiǎn)賠付后假如自付藥費(fèi)70萬(wàn)的話，患者能夠得到35萬(wàn)藥費(fèi)的返還。
所謂完全緩解，指的是治療效果最 好的指標(biāo)。根據(jù)國(guó)際公認(rèn)的淋巴瘤療效評(píng)價(jià)《2014版Lugano評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)》，只有在滿足以下所有條件的情況下，才能認(rèn)定為完全緩解。
那么，在實(shí)際臨床應(yīng)用中，治療3個(gè)月后達(dá)到完全緩解指標(biāo)的患者比例，能有多少呢？這一點(diǎn)，可以通過(guò)復(fù)星凱特在海外開(kāi)展的，阿基侖賽針對(duì)淋巴瘤患者的2期臨床來(lái)窺探一二。
該項(xiàng)2期臨床一共入組了111名患者，110名患者希望接受阿基侖賽的治療。
但最終完成給藥的患者，只有101名。另外9名患者因?yàn)镃AR-T細(xì)胞制備失敗、處理不佳等因素，無(wú)緣給藥。
而完成給藥的101名患者，在第三個(gè)月的時(shí)候，有治療反應(yīng)的患者數(shù)量為67人，其中達(dá)到完全緩解標(biāo)準(zhǔn)的有58人，比例大約為52%。
也就是說(shuō)，如果該臨床作為一個(gè)真實(shí)的治療群體，最終“退費(fèi)”的比例，可能會(huì)達(dá)到48%。
這一比例顯然不低。
/ 02 /
降低患者負(fù)擔(dān)的更多維度
對(duì)于國(guó)產(chǎn)CAR-T療法來(lái)說(shuō)，要降低患者負(fù)擔(dān)、破解可及性難題，復(fù)星凱特的做法或許是一個(gè)啟發(fā)。
當(dāng)然，CAR-T療法可探索的維度還有很多。核心原因在于，除了藥物成本，患者還需要承擔(dān)其他治療費(fèi)用，總額并不低。
例如，一些海外的研究顯示，接受骨髓瘤治療的患者需要在CAR-T療法之外承擔(dān)額外16萬(wàn)美元的治療費(fèi)用；而淋巴瘤患者的負(fù)擔(dān)更大，達(dá)到18萬(wàn)美元左右。
高企的費(fèi)用，主要在“輸注前、輸注期和輸注后”三個(gè)環(huán)節(jié)中產(chǎn)生。
所謂輸注前，指的是接受CAR-T療法治療前的階段。這一階段，成本主要是橋接治療推動(dòng)的。橋接治療用于預(yù)防或治療等待CAR-T輸注期間的快速臨床進(jìn)展，治療給藥時(shí)間長(zhǎng)短不一，需要根據(jù)患者的自身狀況，以及細(xì)胞療法生產(chǎn)周期的影響。
如果細(xì)胞療法生產(chǎn)周期過(guò)長(zhǎng)，患者橋接治療給藥時(shí)間可能會(huì)延長(zhǎng)，成本也會(huì)相應(yīng)的延長(zhǎng)。
輸注期間，主要是住院產(chǎn)生的相關(guān)費(fèi)用。細(xì)胞療法的安全性問(wèn)題一直是挑戰(zhàn)，尤其是細(xì)胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)毒性等挑戰(zhàn)性較大的毒副作用，更需要醫(yī)院嚴(yán)陣以待。
因此，輸注期間的成本高低，與患者接受治療后副作用的比例以及嚴(yán)重程度息息相關(guān)。
而輸注后環(huán)節(jié)產(chǎn)生的費(fèi)用，主要是由后續(xù)監(jiān)測(cè)產(chǎn)生的。比如固定時(shí)間的門(mén)診、復(fù)查，以及在特定節(jié)點(diǎn)的大檢查等。
相對(duì)來(lái)說(shuō)，輸注后環(huán)節(jié)產(chǎn)生的費(fèi)用并不高，輸注前、輸注期是產(chǎn)生費(fèi)用的核心。相應(yīng)的，降低患者費(fèi)用，也要在這兩大環(huán)節(jié)下功夫。
例如，在輸注前以更快的效率供應(yīng)細(xì)胞，在輸注中探索安全性更高的給藥方式等，都能顯著降低患者的負(fù)擔(dān)。
/ 03 /
如何讓奢侈到普惠發(fā)生
過(guò)去幾年，細(xì)胞療法在海外發(fā)展較快，但在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)仍處于待開(kāi)發(fā)階段。這是由客觀存在的挑戰(zhàn)造成的。
其中，最核心的挑戰(zhàn)在于，“天價(jià)”始終是CAR-T療法無(wú)緣醫(yī)保談判的核心問(wèn)題。
從過(guò)往經(jīng)驗(yàn)看，高價(jià)藥很難獲得醫(yī)保的支持。因?yàn)閲?guó)家醫(yī)保定位的是保障基本，堅(jiān)持盡力而為、量力而行，所以只有天價(jià)藥降價(jià)到醫(yī)?？山邮芊秶畠?nèi)，才有可能被納入。
醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專家曾表示，國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過(guò)30萬(wàn)元。這也使得，CAR-T療法連續(xù)多年未能進(jìn)入醫(yī)保洽談環(huán)節(jié)。
當(dāng)然，當(dāng)前由百萬(wàn)降價(jià)至30萬(wàn)元以內(nèi)，顯然并不是藥企能夠接受的，一味的降價(jià)，也不是CAR-T療法的最優(yōu)解。
畢竟，藥物研發(fā)需要投入不菲的研發(fā)成本，藥物定價(jià)需要多方面考量，我們不能用道義去簡(jiǎn)單評(píng)判。畢竟，任何一家藥企都需要盈利。也只有這樣，才會(huì)反哺藥物研發(fā)，誕生更多患者亟需的治療藥物。
嚴(yán)格意義上來(lái)說(shuō)，這類藥物需要在醫(yī)保能夠在基金承受能力、藥企回報(bào)和患者可及性三者之間找到平衡。這對(duì)藥企、醫(yī)保均提出了不小的考驗(yàn)。
辦法總比困難多。國(guó)內(nèi)藥企需要進(jìn)行更多的嘗試，找到屬于自己的平衡點(diǎn)。
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