2023年8月1日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)關(guān)于索元生物基因療法DB107的臨床Ⅱ期試驗(yàn)。該臨床試驗(yàn)由全球腦瘤領(lǐng)域知名研究機(jī)構(gòu)：加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）、加州大學(xué)圣迭戈分校（UCSD）、以及南加州大學(xué)（USC）的研究者共同發(fā)起，將驗(yàn)證全新生物標(biāo)志物DGM7作為預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物指導(dǎo)下，DB107治療高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）的有效性。本次試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心開放性臨床研究，預(yù)計(jì)將招募約70名新診斷的高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的成年患者，試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。
索元生物于2020年從Tocagen收購(gòu)了Toca 511/FC組合療法（現(xiàn)稱“DB107”）及其獨(dú)特的重組逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（RRV）基因治療平臺(tái)，Toca 511/FC組合療法在Tocagen開展的一項(xiàng)國(guó)際Ⅲ期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出良好的安全性及耐受性，但在整體人群中沒(méi)有顯現(xiàn)出優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)療法的藥效而未獲成功。索元生物收購(gòu)DB107后，經(jīng)過(guò)一年多的探索，利用其獨(dú)特的生物標(biāo)志物平臺(tái)發(fā)現(xiàn)了一個(gè)全新的生物標(biāo)志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7）可預(yù)測(cè)DB107的療效。
作為針對(duì)嚴(yán)重未滿足臨床需求的全球首 創(chuàng)基因療法，DB107一直受到各界的關(guān)注。DB107獲得了美國(guó)FDA及歐洲藥監(jiān)局（EMA）的孤兒藥認(rèn)證、還曾獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)證（Breakthrough Therapy Designation）。由于本實(shí)驗(yàn)的獨(dú)創(chuàng)性，來(lái)自加州大學(xué)圣迭戈分校（UCSD）、加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）以及南加州大學(xué)（USC）的腦瘤領(lǐng)域知名學(xué)者，共同發(fā)起本次臨床試驗(yàn)，借助DGM7的預(yù)測(cè)性使DB107“起死回生”，幫助亟需有效療法的高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者。
加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）腦腫瘤研究中心（BTRC）首席研究員Noriyuki Kasahara博士（M.D.,Ph.D.）表示：
我很高興看到DB107重新進(jìn)入臨床階段。高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤的患者的療效在過(guò)去40年中基本沒(méi)有得到提升。如能確認(rèn)DB107對(duì)DGM7生物標(biāo)志物陽(yáng)性患者的療效，將使得這些患者大幅獲益。
索元生物首席醫(yī)療官（CMO）兼首席開發(fā)官（CDO）Matthew A. Spear博士（M.D.）表示：
FDA批準(zhǔn)DB107研究是索元生物的又一個(gè)重要里程碑。我們致力于研發(fā)此逆轉(zhuǎn)錄病毒復(fù)制載體（RRV）獨(dú)特的基因療法。索元生物團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)不懈努力工作尋獲了預(yù)測(cè)DB107療效的全新生物標(biāo)志物DGM7，我們將在本次治療高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤臨床試驗(yàn)驗(yàn)證DGM7有效性及大幅提升患者的生存率！
本次由研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)，還得到了Anova Enterprises,Inc的支持。Anova是一家致力于通過(guò)其變革性的AnovaOS?技術(shù)平臺(tái)和業(yè)界首 個(gè)協(xié)作“學(xué)習(xí)系統(tǒng)”加速有前途的治療方法推向市場(chǎng)的組織，該組織將使用AnovaOS幫助研究者管理本研究。Anova總裁Martin Walsh表示：
我們經(jīng)常看到患者對(duì)治療有反應(yīng)，但在大型隨機(jī)患者群體中的研究卻失敗了。通過(guò)DGM7這類預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物識(shí)別目標(biāo)患者，并在目標(biāo)群體中確認(rèn)療效，這為藥物開發(fā)提供了一種更好、更具成本效益的方法。
關(guān)于DB107及RRV基因治療平臺(tái)
DB107是一種基于專有的RRV基因治療平臺(tái)創(chuàng)新療法，其包括了帶有胞嘧啶脫氨酶的重組逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（RRV）與5-氟尿嘧啶（5-FU）的前藥5-氟胞嘧啶（5-FC）。DB107可以選擇性地感染和殺死腫瘤細(xì)胞，同時(shí)刺激強(qiáng)大而持久的抗腫瘤作用。該療法安全性高、毒性低。
RRV能夠選擇性地感染癌癥細(xì)胞，將胞嘧啶脫氨酶（CD）的基因選擇性地遞送入腫瘤細(xì)胞。這使得被感染的癌細(xì)胞會(huì)選擇性攜帶CD基因并產(chǎn)生胞嘧啶脫氨酶（CD）。當(dāng)組合中的口服前延長(zhǎng)釋放藥5-氟胞嘧啶（5-FC）遇到CD時(shí)，能夠轉(zhuǎn)化成抗癌藥物5-氟尿嘧啶（5-FU），起到消滅腫瘤細(xì)胞的效果。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首 創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對(duì)未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購(gòu)或引進(jìn)后期臨床試驗(yàn)失敗但已證明其安全性且顯示對(duì)部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過(guò)公司獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，尋獲到經(jīng)獨(dú)立驗(yàn)證的可預(yù)測(cè)藥效的生物標(biāo)志物，進(jìn)而重新開展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，最終開發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首 創(chuàng)新藥（First-in-class）
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