一周藥聞復(fù)盤 | CPHI制藥在線（12.18-12.22）

       本周，熱點(diǎn)不少。審評審批方面，國內(nèi)外均有值得關(guān)注的點(diǎn)。首先是，國內(nèi)，全球首 個(gè)眼底雙抗國內(nèi)獲批，國內(nèi)首 個(gè)阿柏西普生物類似藥獲批上市。國外，阿斯利康反義療法eplontersen獲FDA批準(zhǔn)上市，但納米療法CNM-Au8暫時(shí)被FDA拒絕上市。研發(fā)方面，進(jìn)展不多，efgartigimod皮下注射劑治療天皰瘡Ⅲ期研究失敗。交易及投融資方面，華東醫(yī)藥獲得英派藥業(yè)PARP1/2抑制劑，總交易額2.9億元。上市方面，君圣泰醫(yī)藥正式在港交所上市。

       本周盤點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、上市4大板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為12.18-12.22，包含23條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，羅氏的法瑞西單抗注射液（商品名：羅視佳）獲批上市，用于治療糖尿病黃斑水腫（DME）。法瑞西單抗是由羅氏開發(fā)的全球首 款靶向VEGFA/ANGPT2雙抗眼科藥物，最早于2022年1月首次獲FDA批準(zhǔn)上市，目前獲批適應(yīng)癥包括：治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）、視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）繼發(fā)黃斑水腫。

       2、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，齊魯制藥的阿柏西普眼內(nèi)注射溶液獲批上市，這是國內(nèi)首 個(gè)獲批的阿柏西普生物類似藥。原研由拜耳/再生元聯(lián)合開發(fā)，是一款全人源化融合蛋白。2012年，首次在美國獲批上市，目前獲批適應(yīng)癥包括視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水腫、近視性脈絡(luò)膜新生血管、糖尿病黃斑水腫、濕性年齡相關(guān)性黃斑變性、糖尿病性視網(wǎng)膜病變、青光眼或高壓眼癥以及早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變等。

       3、12月18日，NMPA官網(wǎng)顯示，默沙東的PD-1單抗帕博利珠單抗新適應(yīng)癥獲批，聯(lián)合含氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療用于局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性人表皮生長因子受體2（HER2）陰性胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者的一線治療。這是帕博利珠單抗在中國獲批的第12個(gè)適應(yīng)癥。

       4、12月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，武田的馬立巴韋片（maribavir）獲批上市，用于治療造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后巨細(xì)胞病毒（CMV）感染和/或疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋片是一款靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑。

       5、12月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，李氏大藥廠旗下兆科腫瘤藥物的抗PD-L1單克隆抗體索卡佐利單抗注射液（Socazolimab）獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。這是國內(nèi)第6款、國產(chǎn)第4款獲批上市的PD-L1單抗。

       臨床

       批準(zhǔn)

       6、12月18日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來的lebrikizumab注射液獲批臨床，擬用于治療中重度特應(yīng)性皮炎（AD）青少年（12歲及以上，體重至少為40kg）和成人患者。lebrikizumab是Almirall公司和禮來聯(lián)合開發(fā)的IL-13特異性抗體療法，已經(jīng)于2023年11月在歐盟獲得全球首批，用于青少年和成人中度至重度特應(yīng)性皮炎患者。

       7、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的SHR0302緩釋片獲批臨床，擬用于治療紅斑狼瘡。SHR0302（艾瑪昔替尼）是恒瑞醫(yī)藥開發(fā)的一種高選擇性JAK1抑制劑，可通過抑制JAK1信號傳導(dǎo)發(fā)揮抗炎和抑制免疫的生物學(xué)效應(yīng)。SHR0302緩釋片的首 發(fā)適應(yīng)癥為系統(tǒng)性紅斑狼瘡，目前市場上暫未有針對該疾病的JAK1抑制劑獲批上市。

       8、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，瑞順生物旗下全資子公司瑞加美生物的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT細(xì)胞藥）獲批臨床，擬用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。RJMty19注射液（主要活性成分為CD19-CAR-DNT細(xì)胞）正是瑞順生物基于人源化CD19-CAR開發(fā)的一款創(chuàng)新現(xiàn)貨通用型第二代DNT細(xì)胞治療產(chǎn)品。

       9、12月21日，CDE官網(wǎng)顯示，亙喜生物的GC012F注射液獲批臨床，擬用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。GC012F注射液是亙喜生物開發(fā)的一款CD19/BCMA雙靶點(diǎn)自體FasTCAR-T細(xì)胞療法，此前已在美國獲批治療SLE的臨床試驗(yàn)。

       10、12月22日，CDE官網(wǎng)顯示，第一三共的DS-7011a獲批臨床，擬用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。DS-7011a屬于1類新藥，是一款靶向TLR7的拮抗型抗體，正在海外開展治療SLE和活動性皮膚紅斑狼瘡（CLE）的Ⅰb/Ⅱ期臨床研究。

       優(yōu)先審評

       11、12月18日，CDE官網(wǎng)顯示，益方生物的格舒瑞昔片（D-1553片，Garsorasib）擬納入優(yōu)先審評，用于既往經(jīng)一線系統(tǒng)治療后疾病進(jìn)展或不可耐受的、并且經(jīng)檢測確認(rèn)存在KRASG12C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的治療。D-1553由益方生物研發(fā)，是國內(nèi)首 個(gè)自主研發(fā)并進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的KRASG12C抑制劑。

       12、12月19日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥全資子公司中美華東制藥的注射用利納西普新適應(yīng)癥擬納入優(yōu)先審評，用于治療成人和12歲及以上青少年復(fù)發(fā)性心包炎（RP）以及降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。注射用利納西普（ARCALYST，RilonaceptforInjection）為中美華東與Kiniksa合作開發(fā)的產(chǎn)品，是一種重組二聚體融合蛋白。

       13、12月20日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來pirtobrutinib片（匹妥布替尼片）的上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬定適應(yīng)癥：單藥適用于既往接受過布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。Pirtobrutinib是一款可口服的高選擇性可逆BTK抑制劑。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       14、12月21日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的Eplontersen（商品名：Wainua）獲批上市，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTRv-PN）。Eplontersen是一種配體偶聯(lián)反義寡核苷酸（LICA）藥物，旨在減少血清TTR的產(chǎn)生，以治療遺傳性和非遺傳性ATTR。

       15、12月21日，Clene宣布，已與FDA就CNM-Au8用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的加速上市申請舉行會議。經(jīng)過討論后，F(xiàn)DA不同意憑當(dāng)前的II期研究結(jié)果加速批準(zhǔn)CNM-Au8上市。CNM-Au8是一種具有催化活性、表面清潔、濃縮的金元素多面納米晶體的水懸浮液，旨在通過增加能量產(chǎn)生和利用來恢復(fù)神經(jīng)元的健康和功能。

       臨床

       批準(zhǔn)

       16、12月20日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，榮昌生物的泰它西普全球多中心Ⅲ期臨床獲批，用于治療成人活動性原發(fā)性干燥綜合征（pSS）。這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，旨在評估泰它西普治療成人pSS的療效與安全性，并進(jìn)行藥代動力學(xué)特征、藥效學(xué)與免疫原性的評估。泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的一款BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白。

       孤兒藥資格

       17、12月18日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，領(lǐng)諾醫(yī)藥的重組芳香基硫酸酯酶A（ARSA）被授予孤兒藥資格，用于治療異染性腦白質(zhì)?。∕LD）。LIN-2003項(xiàng)目正是利用NBP技術(shù)開發(fā)的一款CNS靶向的重組ARSA酶，擬用于MLD的酶替代治療。

       兒科罕見病藥物資格

       18、12月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，輝大基因的HG302被授予兒科罕見病藥物資格（RPDD）。HG302是一種全新的CRISPR-Cas12 DNA編輯療法，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）。這也是輝大基因繼眼科基因治療藥物HG004、RNA編輯療法HG204之后，第三個(gè)被授予RPDD的項(xiàng)目。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、12月19日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺官網(wǎng)公示，默沙東在中國啟動了MK-0616的兩項(xiàng)國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對適應(yīng)癥包括動脈粥樣硬化、高膽固醇血癥。MK-0616是默沙東正在開發(fā)的一款口服PCSK9小分子抑制劑。

       臨床數(shù)據(jù)

       20、12月20日，Argenx宣布，efgartigimod皮下注射劑（efgartigimod SC）治療天皰瘡Ⅲ期ADDRESS研究的最新數(shù)據(jù)，efgartigimod SC組與安慰劑組使用最小劑量皮質(zhì)類固醇達(dá)到持續(xù)完全緩解(CRmin)的尋常型天皰瘡(PV)患者比例沒有顯著差異。受此消息影響，Argenx股價(jià)大跌25%。

       交易及投融資

       21、12月20日，華東醫(yī)藥宣布，其全資子公司中美華東與英派藥業(yè)簽訂了獨(dú)家市場推廣服務(wù)協(xié)議，獲得后者的塞納帕利（IMP4297，Senaparib）于中國大陸的獨(dú)家市場推廣權(quán)益。英派藥業(yè)作為許可產(chǎn)品MAH持有人，將負(fù)責(zé)許可產(chǎn)品的注冊、臨床開發(fā)、生產(chǎn)、供應(yīng)及分銷。根據(jù)協(xié)議條款，中美華東將向英派藥業(yè)支付1億元人民幣首付款，以及最高不超過1.9億元人民幣的注冊及商業(yè)化里程碑付款。

       22、12月21日，基石藥業(yè)宣布，與施維雅（Servier）達(dá)成協(xié)議，基石藥業(yè)將大中華地區(qū)（包括中國大陸、中國香港、中國澳門及中國臺灣地區(qū)）和新加坡開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化艾伏尼布片（拓舒沃）的獨(dú)家權(quán)利轉(zhuǎn)讓給施維雅。在中國，艾伏尼布片已獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。ˋML）成人患者。

       上市

       23、12月22日，君圣泰醫(yī)藥正式在港交所上市。君圣泰醫(yī)藥專注于就代謝及消化系統(tǒng)疾病的治療發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化多功能及多靶點(diǎn)療法。該公司已經(jīng)研發(fā)包含5款候選藥物的產(chǎn)品管線，涵蓋代謝及消化系統(tǒng)的9種適應(yīng)癥，核心產(chǎn)品HTD1801是一款新分子實(shí)體。