對(duì)于以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的創(chuàng)新藥、疫苗來(lái)說(shuō)，“附條件批準(zhǔn)”無(wú)疑是一條捷徑。根據(jù)CDE規(guī)定，藥物臨床試驗(yàn)期間，符合以下情形的藥品，可以申請(qǐng)附條件批準(zhǔn)：
1.治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，藥物臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的；
2.應(yīng)對(duì)重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)認(rèn)定急需的其他疫苗，經(jīng)評(píng)估獲益大于風(fēng)險(xiǎn)的。
該類(lèi)藥物關(guān)鍵性臨床的“終點(diǎn)、時(shí)間”等方面都可以縮短。過(guò)去幾年，不少?lài)?guó)內(nèi)創(chuàng)新藥都是通過(guò)這一路徑，加速了上市的過(guò)程。
當(dāng)然，這樣的“紅利”將只屬于進(jìn)度領(lǐng)先的選手。
8月24日，CDE下發(fā)《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見(jiàn)稿）》規(guī)定：
某藥品獲附條件批準(zhǔn)上市后，原則上不再同意其他同機(jī)制、同靶點(diǎn)、同適應(yīng)癥的同類(lèi)藥品開(kāi)展相似的以附條件上市為目標(biāo)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，如何抓住紅利或利用好這一規(guī)則，無(wú)疑非常關(guān)鍵。
/ 01 /
一條更快的上市通道
“附條件批準(zhǔn)上市”是一條捷徑，申請(qǐng)?jiān)摋l件上市的藥物，在臨床方面擁有諸多綠色通道。
第一，能夠用可能預(yù)測(cè)臨床獲益的替代終點(diǎn)上市。對(duì)于不同的適應(yīng)癥，都有著其固定的金標(biāo)準(zhǔn)。例如，腫瘤治療的金標(biāo)準(zhǔn)必然是生存期的延長(zhǎng)。然而，部分腫瘤生存期較長(zhǎng)，導(dǎo)致一款藥物的臨床周期或許會(huì)很長(zhǎng)。在這一背景下，若有能力采用“附條件批準(zhǔn)上市”上市的企業(yè)，就可以采用間接反映臨床獲益的終點(diǎn)指標(biāo)替代，例如客觀(guān)緩解率等。這一背景下，無(wú)疑會(huì)大幅縮短臨床周期，加快上市時(shí)間。
第二，可以早期評(píng)估臨床獲益的中間臨床終點(diǎn)。中間臨床終點(diǎn)一般是指在治療慢性或漸進(jìn)性進(jìn)展疾病的臨床獲益評(píng)價(jià)中，通常認(rèn)為短期臨床獲益很可能預(yù)測(cè)長(zhǎng)期臨床獲益。例如，治療多發(fā)性硬化病的藥物在獲得常規(guī)批準(zhǔn)時(shí)需要提供2年的用藥臨床療效評(píng)價(jià)，而在附條件批準(zhǔn)時(shí)，中間臨床終點(diǎn)指標(biāo)則可以是1年的用藥療效評(píng)價(jià)。
第三，可以用早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)申請(qǐng)上市。早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，通常是指在開(kāi)展確證性臨床試驗(yàn)前所獲得的臨床數(shù)據(jù)。根據(jù)早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，可合理預(yù)測(cè)或判斷其臨床獲益的，可以在完成確證性臨床試驗(yàn)前申請(qǐng)附條件批準(zhǔn)上市
例如，對(duì)重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件等急需的中藥新藥，高質(zhì)量的中藥人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)或設(shè)計(jì)良好的臨床研究總結(jié)可視為早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
此外，對(duì)重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件等急需的創(chuàng)新疫苗，可考慮采用Ⅲ期臨床試驗(yàn)期中分析數(shù)據(jù)支持附條件批準(zhǔn)上市。
/ 02 /
首 個(gè)撞線(xiàn)選手先發(fā)優(yōu)勢(shì)明顯
當(dāng)然，對(duì)于這樣的“捷徑”，講究速度優(yōu)先。
正如上文所說(shuō)，根據(jù)新規(guī)，某品種附條件批準(zhǔn)上市后，其他同類(lèi)品種將不被允許開(kāi)展臨床試驗(yàn)。這意味著，率先拿到“附條件批準(zhǔn)”資格的藥物將會(huì)建立一定優(yōu)勢(shì)。
例如，在疫苗的Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，有資格的選手可以按照方案設(shè)計(jì)開(kāi)展1-2次期中分析，由獨(dú)立的數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）對(duì)期中數(shù)據(jù)進(jìn)行審核，當(dāng)期中分析結(jié)果顯示試驗(yàn)疫苗在保護(hù)效力方面表現(xiàn)出優(yōu)于安慰劑對(duì)照組并達(dá)到預(yù)先設(shè)定的標(biāo)準(zhǔn)，能夠提示獲益大于風(fēng)險(xiǎn)時(shí)，可申請(qǐng)附條件批準(zhǔn)疫苗上市。
而一旦其完成卡位之后，后來(lái)者將只能根據(jù)完整的關(guān)鍵性臨床數(shù)據(jù)，才能拿到上市資格，在時(shí)間方面，將會(huì)顯著落后。
不僅是創(chuàng)新藥，仿制藥、生物類(lèi)似藥、參比試劑均是如此。三類(lèi)藥物中，若有選手率先脫穎而出，在領(lǐng)頭羊轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)之前，后續(xù)選手將不能申請(qǐng)上市。
例如，在我國(guó)附條件批準(zhǔn)上市的生物制品，在其轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)之前，不批準(zhǔn)該品種生物類(lèi)似藥上市注冊(cè)申請(qǐng)。
這樣的規(guī)則，對(duì)于擁有先發(fā)優(yōu)勢(shì)的企業(yè)來(lái)說(shuō)，將會(huì)進(jìn)一步放大其藥物的商業(yè)價(jià)值。從大環(huán)境來(lái)說(shuō)，這也將會(huì)進(jìn)一步推動(dòng)企業(yè)源頭創(chuàng)新的決心，以走出內(nèi)卷的怪圈。
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