今日（12月7日），CDE將和記黃埔醫(yī)藥（上海）有限公司（以下簡稱“和黃醫(yī)藥”）的醋酸索樂匹尼布片（HMPL-523）納入擬優(yōu)先審評(píng)品種，用于治療既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)治療（糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白）無效或復(fù)發(fā)的成人原發(fā)慢性免疫性血小板減少癥（ITP）。
有望成為全球第二款，
索樂匹尼布的可及性如何？
ITP是一種復(fù)雜的、多種機(jī)制共同參與的獲得性自身免疫性疾病，全球首 款脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑Fostamatinib在2018年獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療免疫性血小板減少癥（ITP）患者。截至目前，尚無第二款Syk抑制劑獲批上市。
Syk是Fc受體和B細(xì)胞受體信號(hào)傳導(dǎo)通路的關(guān)鍵組成部分，可介導(dǎo)B細(xì)胞免疫受體的信號(hào)傳導(dǎo)及其他細(xì)胞受體介導(dǎo)的免疫應(yīng)答，靶向Syk的抑制劑能夠干擾炎癥和免疫疾病的發(fā)生和進(jìn)展。索樂匹尼布是一款新型、高選擇性的口服Syk抑制劑，擬用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病。
今年8月，和黃醫(yī)藥宣布，索樂匹尼布治療成人ITP的中國關(guān)鍵性3期研究ESLIM-01達(dá)到持續(xù)應(yīng)答率的主要終點(diǎn)以及所有的次要終點(diǎn)。此前，索樂匹尼布已被CDE納入突破性治療品種，本次申報(bào)上市并納入擬優(yōu)先審評(píng)品種便基于此。
據(jù)和黃醫(yī)藥此前公告顯示，成人ITP發(fā)病率約為每年3.3名/10萬人，患病率為9.5名/10萬人，在中國約有11萬原發(fā)免疫性血小板減少癥患者，而中國之外的主要醫(yī)藥市場中約有14.5萬名慢性免疫性血小板減少癥患者。
在ITP之外，索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究也在進(jìn)行中。
適應(yīng)癥在全球范圍內(nèi)的拓展有望為索樂匹尼布帶來更大的可及性。
呋喹替尼開路，
下一位出海者是誰？
今年以來，和黃醫(yī)藥多個(gè)產(chǎn)品取得突破性進(jìn)展。
11月，呋喹替尼成功出海。美國FDA提早了超過20天、通過優(yōu)先審評(píng)通道批準(zhǔn)呋喹替尼上市，該藥物成為了美國首 個(gè)且唯一獲批用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的針對(duì)3種VEGF（VEGFR1/2/3）受體激酶的高選擇性抑制劑。此外，在獲批后不到48小時(shí)，呋喹替尼便開出了首張?zhí)幏健?/p>
“替尼三將”中，另外“兩將”也在追擊中。今年1月，賽沃替尼與奧西替尼的聯(lián)合療法已獲美國FDA授予快速通道資格，此外還正開展腎癌的全球性臨床試驗(yàn)。索凡替尼在中國開展了一系列臨床試驗(yàn)的同時(shí)，也在日本開展了神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的單藥療法橋接研究。
此前，和黃醫(yī)藥在年報(bào)中提到，將視中國3期研究的結(jié)果，決定是否在美國啟動(dòng)索樂匹尼布的1期免疫性血小板減少癥臨床試驗(yàn)。前文提到，索樂匹尼布取得了優(yōu)秀的中國3期研究的結(jié)果。換言之，索樂匹尼布同樣有望成為和黃醫(yī)藥繼呋喹替尼后下一款出海藥物。
小結(jié)
在優(yōu)秀的臨床結(jié)果加成下，索樂匹尼布有望將適應(yīng)癥可及性進(jìn)一步擴(kuò)大。同時(shí)，隨著臨床管線進(jìn)度加速，和黃醫(yī)藥有望迎來下一款出海產(chǎn)品。
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