近日，華東醫(yī)藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“公司”）全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“中美華東”）收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書(shū)》（通知書(shū)編號(hào)：2023LP02442），由中美華東申報(bào)的西羅莫司口服溶液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)，現(xiàn)將有關(guān)詳情公告如下：
一、該藥物基本信息
藥物名稱：西羅莫司口服溶液
注冊(cè)分類：化學(xué)藥品 2.4 類
受理號(hào)：CXHL2300967
適應(yīng)癥：18 周歲以下結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇
申請(qǐng)事項(xiàng)：臨床試驗(yàn)
申請(qǐng)人：杭州中美華東制藥有限公司
結(jié)論：根據(jù)《中華人民共和國(guó)藥品管理法》及有關(guān)規(guī)定，經(jīng)審查，2023 年 9 月 7 日受理的西羅莫司口服溶液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)符合藥品注冊(cè)的有關(guān)要求，同意本品開(kāi)展“18 周歲以下結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇”適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)。臨床試驗(yàn)方案名稱：賽莫司用于治療結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇的有效性和安全性—基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的多中心、平行外部對(duì)照、回顧性真實(shí)世界研究。
二、該藥物研發(fā)及注冊(cè)情況
中美華東的西羅莫司口服溶液于 2005 年首次獲批上市，適應(yīng)癥為“適用于接受腎移植的患者，預(yù)防器官排斥”，商品名：賽莫司；本次獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)的適應(yīng)癥為“18 周歲以下結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇”，注冊(cè)分類為：化學(xué)藥品 2.4 類，為含有已知活性成份的新適應(yīng)癥的藥品。
結(jié)節(jié)性硬化癥（tuberous sclerosis complex，TSC）是一種多系統(tǒng)受累的常染色體顯性遺傳病，皮膚、腦、眼睛、口腔、心臟、肺臟、腎臟、肝臟和骨骼等多部位器官發(fā)生良性錯(cuò)構(gòu)瘤。主要表現(xiàn)為癲癇、智力障礙、皮膚白斑和面部血管纖維瘤等癥狀。TSC 屬于罕見(jiàn)病，根據(jù)《罕見(jiàn)病診療指南（2019 版）》（結(jié)節(jié)性硬化癥），TSC 是伴有癲癇和自閉癥的最常見(jiàn)遺傳病，可發(fā)生在所有人種和民族，男性和女性的發(fā)病率無(wú)差異，每 6000 至 10000 名新生兒中有 1 名患有 TSC。TSC患者最常見(jiàn)并發(fā)癥為癲癇，是該疾病最常見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)，通常在生命的第一年開(kāi)始，這是神經(jīng)發(fā)育的關(guān)鍵時(shí)期，并且藥物難治性癲癇會(huì)進(jìn)一步增加發(fā)展成不可逆的神經(jīng)精神病癥和認(rèn)知功能障礙的可能性。根據(jù)臨床前研究及來(lái)自中國(guó)和歐洲的多項(xiàng)超適應(yīng)癥使用臨床研究顯示，西羅莫司通過(guò)靶向抑制哺乳動(dòng)物雷帕霉素靶蛋白（mammaliantarget of rapamycin，mTOR）的活動(dòng)來(lái)降低其在 TSC 中的過(guò)度激活，通過(guò)這種方式，它可能有助于減少細(xì)胞的過(guò)度增殖和生長(zhǎng)，從而減輕TSC 的一些癥狀。對(duì)于癲癇，西羅莫司通過(guò)改善神經(jīng)元功能、降低神經(jīng)興奮性、減少神經(jīng)炎癥和增強(qiáng)神經(jīng)保護(hù)來(lái)降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴(yán)重性。
2023 年 9 月，中美華東完成向 CDE 遞交西羅莫司口服溶液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并于近日獲得 NMPA 批準(zhǔn)，同意本品開(kāi)展“18 周歲以下結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)癲癇”適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)。
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