一年兩款新藥上市申請(qǐng)！全球首 創(chuàng)藥戈利昔替尼上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理

       9月14日，迪哲醫(yī)藥宣布，公司自主研發(fā)的T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）領(lǐng)域全球首 款高選擇性JAK1抑制劑戈利昔替尼新藥上市申請(qǐng)（NDA）已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評(píng)中心（CDE）正式受理，用于復(fù)發(fā)難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（r/r PTCL）的治療。這是迪哲醫(yī)藥今年成功申報(bào)的第二款源頭創(chuàng)新藥物。

       張小林博士

       迪哲醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官

       迪哲醫(yī)藥兩款自研創(chuàng)新藥的上市申請(qǐng)一年內(nèi)先后獲受理，其中舒沃哲®（舒沃替尼）已于8月22日在中國(guó)獲批上市。這不僅體現(xiàn)了迪哲醫(yī)藥以‘填補(bǔ)未滿足的臨床需求’為中心的研發(fā)理念，也意味著研發(fā)成果的高效落地正不斷加速公司的商業(yè)化推進(jìn)。目前臨床上仍缺乏針對(duì)r/r PTCL的有效治療方法，戈利昔替尼有望破局r/r PTCL治療困境，為患者帶來(lái)更優(yōu)的生存獲益。

       療效與安全性雙優(yōu)

       屢獲國(guó)際殊榮

       PTCL是一種異質(zhì)性強(qiáng)、侵襲性高的非霍奇金淋巴瘤（NHL），約占全球NHL的7%~10%。我國(guó) PTCL的發(fā)病率顯著高于歐美國(guó)家，約占 NHL的25%。據(jù)弗若斯特沙利文的分析， 2019年中國(guó)新發(fā)病例約2.26萬(wàn)，預(yù)計(jì)2030年將增至2.90萬(wàn)。PTCL具有亞型多、易復(fù)發(fā)和預(yù)后差等特點(diǎn)，初治失敗后的r/r PTCL預(yù)后極差，3年總體生存率僅為21%-28%，多年國(guó)內(nèi)外均無(wú)常規(guī)批準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)治療，提示對(duì)該疾病的治療存在極大挑戰(zhàn)。

       戈利昔替尼的此次新藥上市申請(qǐng)是基于其國(guó)際多中心關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)（JACKPOT8的B部分），主要研究終點(diǎn)由獨(dú)立影像評(píng)估委員會(huì)（IRC）評(píng)估的客觀緩解率（ORR）達(dá)44.3%，完全緩解（CR）率達(dá)23.9%，且在多種PTCL常見亞型中均觀察到腫瘤緩解。安全性方面，治療相關(guān)不良事件（TRAEs）大多可恢復(fù)或臨床可管理，具有良好的安全性和耐受性。

       該研究結(jié)果以口頭報(bào)告形式在今年的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)以及惡性淋巴瘤國(guó)際會(huì)議（ICML）上公布。步入國(guó)際多中心臨床I期伊始，戈利昔替尼顯著的臨床療效和安全性即被國(guó)際學(xué)術(shù)界廣泛關(guān)注和認(rèn)可，曾多次入選國(guó)際頂級(jí)學(xué)術(shù)會(huì)議，4年斬獲共5項(xiàng)口頭報(bào)告（2020ASH、2021ICML、2022EHA、2023ASCO、2023ICML）。近日，其I期臨床試驗(yàn)（JACKPOT8的A部分）研究成果榮登國(guó)際頂級(jí)期刊《腫瘤學(xué)年鑒》（Annals of Oncology），影響因子高達(dá)51.8，是近5年淋巴瘤領(lǐng)域中國(guó)學(xué)者作為通訊作者和第一作者所發(fā)表影響因子最高的臨床研究文章。

       領(lǐng)先轉(zhuǎn)化科學(xué)技術(shù)平臺(tái)

       賦能差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)

       迪哲醫(yī)藥的前身為阿斯利康全球唯一的轉(zhuǎn)化科學(xué)研究中心。依托行業(yè)領(lǐng)先的轉(zhuǎn)化科學(xué)實(shí)力和技術(shù)平臺(tái)，公司有效提升新藥研發(fā)成功率，已建立了五款具備全球差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)的產(chǎn)品管線。

       戈利昔替尼是迪哲轉(zhuǎn)化科學(xué)的重要研究成果之一，公司最早發(fā)現(xiàn)并驗(yàn)證了靶向JAK1/STAT通路是PTCL的高潛力治療方案，使戈利昔替尼成為淋巴瘤領(lǐng)域全球首 個(gè)且目前唯一處于NDA申報(bào)階段的高選擇性JAK1抑制劑。戈利昔替尼治療r/r PTCL已于2022年獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局“快速通道認(rèn)定”（Fast Track Designation）。

       除戈利昔替尼外，公司另一大領(lǐng)先產(chǎn)品舒沃哲®在中國(guó)獲批用于EGFR 20號(hào)外顯子插入（EGFR exon20ins）突變型晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），是迄今為止肺癌領(lǐng)域首 個(gè)且唯一獲中美雙“突破性療法認(rèn)定”的國(guó)創(chuàng)新藥。依托轉(zhuǎn)化科學(xué)技術(shù)平臺(tái)，舒沃哲®以獨(dú)特的分子設(shè)計(jì)，從源頭突破難治靶點(diǎn)，同類最 佳潛質(zhì)凸顯。

       隨著源頭創(chuàng)新成果的加速轉(zhuǎn)化，迪哲醫(yī)藥將進(jìn)一步發(fā)揮領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，加速推進(jìn)全球首 創(chuàng)和具有突破性治療優(yōu)勢(shì)創(chuàng)新藥的研發(fā)和商業(yè)化。

       關(guān)于戈利昔替尼

       戈利昔替尼是T細(xì)胞淋巴瘤領(lǐng)域全球首 個(gè)且迄今為止唯一處于NDA申報(bào)階段的高選擇性JAK1抑制劑，首 個(gè)適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（r/r PTCL），正在中國(guó)、美國(guó)、韓國(guó)和澳大利亞等國(guó)家開展關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。截至2023年2月16日，國(guó)際多中心關(guān)鍵臨床研究（JACKPOT8的B部分）中，戈利昔替尼單藥顯示出強(qiáng)效持久的抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達(dá)44.3%，且其中一半以上腫瘤緩解的受試者達(dá)到了完全緩解（CR），CR率達(dá)23.9%。戈利昔替尼用于治療r/r PTCL，于2022年2月獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）“快速通道認(rèn)定”（Fast Track Designation）。2023年9月，戈利昔替尼新藥上市申請(qǐng)獲藥品監(jiān)督管理局（NMPA）新藥審評(píng)中心（CDE）受理，其I期臨床試驗(yàn)（JACKPOT8的A部分）研究成果于同月榮登國(guó)際頂級(jí)期刊《腫瘤學(xué)年鑒》（Annals of Oncology，影響因子51.8）。

       關(guān)于舒沃哲®

       舒沃哲®是一款口服、不可逆、針對(duì)多種EGFR突變亞型的高選擇性EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI），憑借出色的療效和安全性，分別于2020年和2022年獲得中國(guó)、美國(guó)“突破性療法認(rèn)定（BTD）”，成為迄今為止肺癌領(lǐng)域首 個(gè)且唯一獲得中、美兩國(guó)雙BTD的國(guó)創(chuàng)I類新藥，現(xiàn)處于全球注冊(cè)臨床階段。舒沃哲®首 個(gè)適應(yīng)癥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)于2023年8月22日在中國(guó)獲批上市，用于既往經(jīng)含鉑化療出現(xiàn)疾病進(jìn)展，或不耐受含鉑化療，并且經(jīng)檢測(cè)確認(rèn)存在表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。截至2023年4月3日，中國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)（悟空6，WU-KONG6）數(shù)據(jù)顯示，舒沃哲®治療既往接受含鉑化療失敗、或不耐受含鉑化療的EGFR 20號(hào)外顯子插入突變型（EGFR exon20ins）晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），主要研究終點(diǎn)——獨(dú)立影像評(píng)估委員會(huì)（IRC）根據(jù)RECIST 1.1評(píng)估的客觀緩解率（ORR）達(dá)60.8%，且在多種EGFR exon20ins突變亞型中均觀察到明確的抗腫瘤活性。同時(shí)，針對(duì)該適應(yīng)癥的全球注冊(cè)臨床試驗(yàn)（悟空1的B部分，WU-KONG1 PARTB）目前正在中國(guó)、美國(guó)、歐洲、韓國(guó)、澳大利亞等國(guó)家和地區(qū)開展。此外，舒沃哲®一線治療攜帶EGFR 20號(hào)外顯子插入突變非小細(xì)胞肺癌的國(guó)際多中心臨床研究也正在進(jìn)行中（悟空28，WU-KONG28）。此外，舒沃哲®在 EGFR敏感突變、T790M突變、其他EGFR突變亞型（如G719X、L861Q等）和 HER2 20號(hào)外顯子插入突變非小細(xì)胞肺癌中也觀察到初步療效。舒沃哲®的轉(zhuǎn)化科學(xué)研究成果，于2022年4月榮登國(guó)際頂級(jí)期刊Cancer Discovery（影響因子：39.397）。