7200 萬！基因組暗物質(zhì)藥企Rome Therapeutics獲BMS和強生追加投資

熱門推薦： Rome Therapeutics , 基因組暗物質(zhì) , LINE-1 RT 抑制劑 ,

來源：藥智頭條

2023-12-05

美國時間9月12日，據(jù)Bio Space網(wǎng)站消息，波士頓生物技術公司 Rome Therapeutics 公布了其 B 輪延期融資結(jié)果，其投資者名單上新增了兩家大牌制藥公司：強生和百時美施貴寶為該公司追加了 7200 萬美元的融資，使其融資總額達到了1.49 億美元。

Bio Space

Rome Therapeutics 首席執(zhí)行官Rosana Kapeller在一份聲明中表示：此輪融資使Rome Therapeutics 能夠?qū)⒅饕椖客七M到臨床試驗階段，并推進其產(chǎn)品線和平臺，還將展示Rome Therapeutics對基因組暗物質(zhì)，特別是其中的類病毒基因組的獨特理解與研究轉(zhuǎn)化為變革性療法的能力。

基因組“暗物質(zhì)”，其實就是基因組中的非編碼RNA——不包含用于制造蛋白質(zhì)的版圖，構(gòu)成了超過 95% 的人類基因組。之前的研究認為，非編碼RNA不編碼蛋白質(zhì)，屬于“垃圾”RNA。而隨著研究的深入，科學家逐漸發(fā)現(xiàn)，非編碼RNA含有豐富的信息，是生命體中有待探索的“暗物質(zhì)”。目前已發(fā)現(xiàn)很多非編碼RNA具有的重要生物學功能。隨著研究的不斷深入，RNA的“才能”也被逐一挖掘，它可以是具有催化作用的酶類物質(zhì)，可以抵抗感染，可以作為基因調(diào)控因子。同時，越來越多的證據(jù)表明，一系列重大疾病的發(fā)生發(fā)展與非編碼RNA調(diào)控失衡相關。

Rome Therapeutics 的主要候選藥物是LINE-1逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑。LINE-1逆轉(zhuǎn)錄酶是一種病毒樣蛋白，會引發(fā)免疫反應，從而導致自身免疫性疾病的發(fā)生。據(jù)Rome Therapeutics稱，這種蛋白在患病細胞中表達，但在健康細胞中不表達，表明它有可能阻斷致病性炎癥，而不影響機體對感染的反應。

LINE-1 RT 抑制劑將用于包括狼瘡在內(nèi)的多種自身免疫性疾病。而B 輪延期融資基金將用于早期試驗，包括 I 期和機制驗證研究。

Rome Therapeutics的藥物研發(fā)重點集中于人類基因組中98%的未知部分，即基因組暗物質(zhì)，主要包括基因組非編碼區(qū)的基因組重復。

Rome Therapeutics研發(fā)管線中的其他項目側(cè)重于腫瘤學，即靶向表達高水平重復衍生抗原和重復誘導基因組不穩(wěn)定性的癌細胞，以及神經(jīng)退行性疾病。

Rome Therapeutics最初的 B 輪融資于 2021 年宣布進行，除了現(xiàn)有的投資者--ARCH Ventures、GV 和 Mass General Brigham Ventures 之外，還增加了賽諾菲的投資部門和其他投資者。本周二的 B 輪延期融資則增加了新的投資者：強生和百時美施貴寶。

對Rome的投資并非強生首次涉足基因組暗物質(zhì)。2022 年，強生的風險基金參與了一家名為 Nucleome Therapeutics 的英國新型生物技術公司的A 輪融資。Nucleome 此輪融資金額高達4200 萬美元。Nucleome 的首個目標也是多發(fā)性硬化癥、紅斑狼瘡和類風濕性關節(jié)炎等自身免疫性疾病。

如果這篇文章侵犯了您的權利，請聯(lián)系我們。