CAR-T進軍自免：亙喜生物GC012F收獲美國第2個IND

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來源：醫(yī)藥筆記

2023-11-30

近日，亙喜生物宣布旗下FasTCAR-TGC012F療法的又一項新藥臨床試驗申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準。

亙喜生物開創(chuàng)性地將CD19/BCMA雙靶點CAR-T細胞療法用于治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡，旨在更深入、廣泛地清除致病性抗體分泌細胞（ASCs）及B細胞

FasTCAR-TGC012F在既往一系列的由研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，針對60例多發(fā)性骨髓瘤和B細胞非霍奇金淋巴瘤患者，展示了深入應答的療效以及卓越的安全性優(yōu)勢

近日，亙喜生物宣布旗下FasTCAR-TGC012F療法的又一項新藥臨床試驗（IND）申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準。公司將于2024年在美國啟動該項1/2期臨床試驗的1期部分，評估FasTCAR-TGC012F針對rSLE患者的安全性和耐受性，確定2期臨床試驗的推薦劑量，并研究GC012F的藥代動力學特性。

“我們成功地將GC012F的臨床開發(fā)拓展到了rSLE領域，進一步展示了這款基于FasTCAR平臺開發(fā)的核心候選產(chǎn)品廣闊的臨床應用前景。”亙喜生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士表示，“GC012F在美國收獲第二項IND批件，對于亙喜具有里程碑式的意義，令人鼓舞。作為新一代CAR-T細胞療法，GC012F結合了開創(chuàng)性的CD19/BCMA雙靶點設計和突破性的FasTCAR次日生產(chǎn)技術；我們相信這些創(chuàng)新有望為SLE患者帶來重要的臨床獲益。此外，在安全性方面始終卓越的表現(xiàn)更讓GC012F獨樹一幟，尤其是在三項臨床IIT中，接受過GC012F治療的60例患者無一出現(xiàn)神經(jīng)毒性。未來，通過進一步的臨床開發(fā)探索，我們期待GC012F能最終成為一款針對SLE的變革性療法，為殷切期盼的患者提供更高效、安全的治療選擇。”

GC012F臨床開發(fā)多線并進

GC012F是一款基于亙喜生物專有的FasTCAR次日生產(chǎn)平臺開發(fā)的B細胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點自體CAR-T候選產(chǎn)品。除了即將啟動的rSLE美國IND臨床試驗外，公司已在美國開展GC012F治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND臨床試驗；此外，還有4項IIT臨床試驗正在評估該療法針對rSLE、RRMM、新確診的多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）以及B-NHL的臨床效果。就rSLE適應癥而言，亙喜已在今年5月宣布啟動了該相關的IIT研究，目前正在推進入組及給藥工作，預計于2024年上半年能看到初步的臨床數(shù)據(jù)。而在近期，NDMMIIT臨床試驗的最新研究成果即將在第65屆美國血液學會年會上以口頭報告形式公布，該臨床數(shù)據(jù)顯示總體應答率（ORR）為100%，微小殘留病灶陰性的嚴格完全緩解率（MRD-sCR）為95.5%，且安全性繼續(xù)保持既往優(yōu)異的結果。

GC012F臨床開發(fā)情況

圖片來源：醫(yī)藥筆記官微

SLE亟待變革性療法改變窘境

SLE是一種由B細胞介導的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的自身抗體攻擊患者自身組織，造成全身多臟器損傷。免疫抑制劑是當前的標準治療手段，但效果欠佳，SLE仍然是一種難以控制的慢性疾病，嚴重影響患者生活質(zhì)量，且無法治愈。因此，尤其是針對難治性SLE患者，業(yè)界亟待探索出更有效、乃至治愈性的療法來改變臨床用藥窘境。

從此前學術界展示的一些患者病歷研究來看，將CD19CAR-T細胞療法應用于包括SLE在內(nèi)的多種自身免疫性疾病在臨床上具有可行性，相關數(shù)據(jù)也初步展示出了耐受性和不錯的有效性。通過同時靶向CD19和BCMA雙靶點，相信GC012F有望更深入、廣泛地清除致病性B細胞及漿細胞，達到免疫重建，有潛力成為rSLE的一種療效更強且更持久的治療方案。

近日，亙喜生物將出席首屆美國自身免疫性疾病細胞療法峰會。會上，亙喜生物首席商務官張?zhí)K華博士將闡述公司推動開發(fā)CD19/BCMA雙靶點FasTCAR-TGC012F治療SLE適應癥背后的深刻洞察，并將進一步分享IIT中患者樣本的早期轉(zhuǎn)化研究成果。據(jù)悉，針對數(shù)名首批接受GC012F治療患者進行的短期隨訪顯示：患者體內(nèi)B細胞恢復到了初始B細胞表型，為成功實現(xiàn)免疫系統(tǒng)重置提供了初步的證據(jù)；同步，在臨床前研究中，與CD19單靶點CAR-T療法相比，GC012F展示出了更有效地清除抗體分泌細胞的能力。

關于GC012F

GC012F是一款基于亙喜生物專有的FasTCAR技術平臺開發(fā)的BCMA/CD19雙靶點自體CAR-T細胞療法，有望變革性地為癌癥和自身免疫性疾病治療帶來快速、深入且持久的效果，并具備差異化的安全性優(yōu)勢。目前，公司正在開展FasTCAR-TGC012F的多項臨床研究，適應癥覆蓋多種血液腫瘤和自身免疫性疾病。臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥物在臨床研究中一以貫之地展現(xiàn)出了卓越的有效性和安全性。公司已在美國啟動了一項評估GC012F治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND臨床試驗，在中國也即將啟動同適應癥的1/2期IND臨床試驗。此外，美國FDA已經(jīng)批準了GC012F針對難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（rSLE）的IND申請，同時，一項針對同適應癥的由研究者發(fā)起的臨床試驗也已啟動。

關于FasTCAR

FasTCAR是亙喜生物在2017年推出的一款開創(chuàng)性的次日生產(chǎn)自體CAR-T細胞技術平臺，旨在通過強化療效、降低生產(chǎn)成本，并提升CAR-T療法的可及性，從而顯著改善患者預后，有望引領癌癥以及自身免疫性疾病治療進入嶄新時代。FasTCAR平臺可將細胞生產(chǎn)周期由傳統(tǒng)的數(shù)周時間大幅加速至次日完成，有望顯著縮短患者等待期，并降低疾病進展惡化的風險。更重要的是，與傳統(tǒng)CAR-T工藝制備的細胞相比，得益于FasTCAR-T細胞表型更年輕，使其具備了更好的體內(nèi)擴增以及更有效的腫瘤殺傷能力。憑借為攻克行業(yè)難題做出的突出貢獻，F(xiàn)asTCAR技術平臺連續(xù)榮膺【2022年FierceLifeSciences生物技術創(chuàng)新大獎】及【2023年BioTechBreakthroughAwards】。

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