百億市值、造假漩渦，阿爾茲海默癥與風波不斷的明星公司

熱門推薦： Simufilam , 木薯科學 , 阿爾茲海默 ,

作者：氨基君來源：氨基觀察

2023-11-16

阿爾茨海默癥領域，從來不缺暴力美學的故事。

國內有通化金馬這樣的玩家，憑借阿爾茨海默癥藥物，一個月股價漲幅超過100%；海外，投資者對阿爾茨海默癥藥物的追捧更是狂熱。

在美股，僅有25名員工的biotech木薯科學（Cassava Biosciences），曾憑借著阿爾茨海默癥藥物的二期臨床數據，股價從6.84美元漲到最高時的146.16美元，市值達50億美元，僅半年時間暴漲20倍。

不過，殘暴的歡愉終將以殘暴結束。

暴漲的木薯科學，引來了空頭的注意。因為，在這一號稱“研發(fā)黑洞”領域，上演過太多次夸張、爭議乃至欺騙的阿爾茨海默癥治療故事。所以，核實木薯科學是否為真金十分必要。

而在對木薯科學抽絲剝繭的過程中，人們發(fā)現，其臨床數據漏洞重重。木薯科學陷入造假漩渦，如今正在被美國司法部門和證監(jiān)會調查中。但即便如此，木薯科學仍有7.42億美元市值。

這或許是因為，面對如“研發(fā)黑洞”般存在的阿爾茨海默癥藥物研發(fā)，美股投資人的押注已經變成了一場純粹的投機賭局。而永遠有人覺得，自己會是賭贏的那一個。

/ 01 /

阿爾茨海默癥造就的明星Biotech

2021年夏天，在美股投資人社區(qū)Seeking Alpha 網站上，一位用戶宣稱：木薯科學即將創(chuàng)造醫(yī)學歷史。

當時，投資者對木薯科學抱有這樣的期待并不意外。

因為木薯科學研發(fā)了一款名為Simufilam的阿爾茨海默癥藥物，這款藥物宣稱可以通過阻止Aβ56的沉積，恢復大腦中細絲蛋白 A的正常形狀和功能。

在臨床未滿足需求巨大的阿爾茨海默癥領域，Simufilam如果能夠成功為阿爾茨海默癥的治療帶來顛覆性的改變，必將獲得極為豐厚的回報。

而在臨床試驗中，Simufilam也帶來了可喜的結果。2021年2月，木薯科學公布了Simufilam二期臨床數據積極，在患者使用Simufilam治療6個月后，ADAS-Cog11的認知評分提高了1.6分，從基線檢查到第6個月平均提高了10%。

同時Simufilam還改善了患者癡呆相關行為，如焦慮、妄想和躁動，在神經精神量表上提高了1.3分，從基線檢查到第6個月平均改善29%。

這是什么概念？當時，禮來的阿爾茨海默癥藥物Donanemab，與安慰劑相比，使得綜合阿爾茨海默癥評定量表（iADRS）在統計學上顯著下降了32%。

從上述數據來看，Simufilam可能有著與Donanemab相媲美的療效，這也讓投資者們對于木薯科學的預期不斷增高。

尤其是在2021年6月，FDA宣布批準了衛(wèi)材/渤健開發(fā)的Aducanumab上市用于治療阿爾茨海默病，這更是提振了投資者的信心。

2021年初，木薯科學股價還只有7美元/股左右，而到了7月份，其股價一度飆升至135美元/股，市值達到50億美元，半年多時間暴漲約20倍。

木薯科學變得炙手可熱起來。當時，甚至有華爾街機構投資者在研究木薯科學的初步數據之后，給出結論：木薯科學可能是下一個谷歌或特斯拉。2021年的谷歌，最高市值超過1.8萬億美元，約等于4.5個強生。

市場之瘋狂，可見一斑。

/ 02 /

數據造假疑云

很多時候，期望越大失望也越大。

風頭太盛的木薯科學被盯上了。2021年8月，神經科學家馬修·施拉格接到了一通電話，電話那頭是兩名醫(yī)生，表示他們想要做空木薯科學，希望在阿爾茨海默癥領域建樹頗深的施拉格，能夠幫助核實Simufilam存在的問題。

爽快答應下來的施拉格當時渾然不知，這次調查將會給阿爾茨海默癥領域帶來驚天動地的變革。

原本施拉格只是試圖找到木薯科學阿爾茨海默癥藥物存在的問題，結果沒想到，這把火引向了16年前阿爾茲海默癥重要研究根基的重要論文。

在對木薯科學產品數據抽絲剝繭的過程中，他意外地發(fā)現，Simufilam針對阿爾茨海默癥的最底層機制都存在著問題。發(fā)表在《自然》雜志上，作為Aβ56機制奠基學說的論文中，Aβ56圖像的特定蛋白條帶被進行了切割處理和復制粘貼等操作，從而捏造實驗結果。此外，施拉格還找出34篇由其他作者撰寫，與木薯科學直接相關的問題論文。

基于這一結果，前述兩名醫(yī)生委托律師向FDA提交了一份公民請愿書，這份請愿書包含著含一份42頁的技術報告，概述了木薯科學發(fā)表的研究中的一系列異?，F象?；谶@些異常，他們認定木薯科學可能存在操縱數據的情況，敦促FDA暫停臨床試驗并進行調查。

隨著請愿書的發(fā)布，幾個小時內，木薯科學的股價暴跌了30%。一周之內，木薯科學的市值就損失了25億美元。

雖然，后續(xù)FDA表示請愿書沒有做到程序正確，并沒有因此停止木薯科學的臨床試驗。但是，對木薯科學的調查并沒有結束。

2022年7月27日，因為懷疑木薯科學偽造了 Simufilam測試結果，美國司法部門已經對木薯科學展開了刑事調查；同時，因為有人指控木薯科學操縱了Simufilam的藥物試驗，美國證券交易委員會也在對木薯科學進行調查。

木薯科學的股價也在造假風波事件后，回落到了17.68美元/股。即便如此，仍然有不少美股投資者對木薯科學不拋棄、不放棄。

在seeking Alpha網站上，木薯科學仍然是關注度最高的Biotech之一，有相當一部分投資者等待 Simufilam給出反轉數據。

/ 03 /

為什么中槍的總是阿爾茨海默癥？

當然，這些投資者對于木薯科學存在的風險也有預估。只不過，他們將阿爾茨海默癥領域視為一個高度投機的賭注，要么獲得巨額的回報，要么承受災難性損失。

這也是整個阿爾茨海默癥領域的常態(tài)。

眾所周知，阿爾茨海默癥背后的市場巨大。僅在美國就有600萬人患有阿爾茨海默癥，而作為一種慢性疾病，阿爾茨海默癥患者需要長期用藥。并且，這一領域存在著極大的未滿足臨床需求，2021年之前近20年，沒有一款新藥上市，所以任何能夠改善阿爾茨海默癥的藥物，都有可能成為超級重磅炸彈。

此前，衛(wèi)材 /百健開發(fā)的阿爾茨海默病治療藥物 lecanemab作為近20年首個完全獲批藥物，分析師預測lecanemab巔峰年銷售額可能達到100億美元。