近日，武田官網(wǎng)發(fā)布消息宣布FDA批準其創(chuàng)新酶替代療法Adzynma（TAK-755）用于治療成人和兒童先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）。據(jù)其新聞稿稱，Adzynma是首 個也是唯一一個獲得FDA批準的重組ADAMTS13蛋白。
關(guān)于Adzynma
Adzynma（ADAMTS13， recombinant-krhn） 是一種重組的具有血小板反應(yīng)蛋白1型重復序列的解整合素和金屬蛋白酶之成員13。ADAMTS13缺失，會導致血管性血友病因子（VWF）多聚體在血液中積累進而會引起的血栓性血小板減少性紫癜（TTP）。Adzynma通過替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，從而起到預防和治療的作用。
cTTP是一種罕見的慢性凝血障礙疾病，發(fā)病機制是因為ADAMTS13酶的缺失，導致VWF多聚體在血液中積累。cTTP有急性和慢性兩種，急性TTP患者如果沒有接受治療，患者死亡率超過90%
Adzynma此前被FDA授予孤兒藥資格（ODD）和快速通道資格。此外，Adzynma還獲得了EMA和厚生勞動省的孤兒藥資格稱號，用于治療TTP。
此次獲批基于cTTP首 個隨機、對照、開放標簽試驗結(jié)果支持，在接受Adzynma預防性治療中，沒有患者發(fā)生急性TTP事件（n=37），而接受血漿治療的患者發(fā)生了一例急性TTP事件（n=38）。與基于血漿的療法相比，Adzynma顯示出良好的安全性。
武田在罕見病領(lǐng)域的貢獻一直備受矚目。Adzynma的上市，得益于公司與FDA的緊密合作，以及該藥物獲得的優(yōu)先審查、快速通道和孤兒藥的身份。
在新藥方面，武田收獲了Adzynma的突破性進展，但回顧其上半年整體情況，武田還需更多的新藥驅(qū)動力帶動下半年的營收。
2023H1 業(yè)績不及預期
砍4條管線降本增效
近日，武田公布了2023H1 財報，2023年上半年總銷售額21017億日元（約138.7億美元）同比增長6.4%，增長動力來自于其新上市產(chǎn)品，但營業(yè)利潤卻下降了53.2%，約為1192億日元（7.9億美元）。
武田收入主要來源于5大板塊：消化道、罕見病、血漿制品、精神疾病和抗腫瘤。其中，消化道產(chǎn)品管線是最主要來源，2023H1收入5969億日元，同比增長9.2%，支柱產(chǎn)品Entyvio(維多珠單抗)第二季度的單品銷售額達3917億日元（25.9億美元），同比增長13%，Entyvio是武田營收增長的關(guān)鍵驅(qū)動力。
據(jù)其財報公告稱，由于一系列不可控因素，導致了公司的凈虧損增長，武田將全年凈利潤預期下調(diào)了高達71%并宣布砍掉4條研發(fā)管線。
Exkivity：肺癌治療產(chǎn)品Exkivity的一項一線治療晚期非小細胞肺癌的III期臨床試驗（EXCLAIM-2）因為無療效獲益而終止。武田經(jīng)與FDA商議后決定將在美國啟動Exkivity撤市。
TAK-920/DNL-919：武田及其合作伙伴Denali宣布在最高劑量下出現(xiàn) "中度、可逆的血液學效應(yīng) "后，停止了阿爾茨海默氏癥（AD）候選藥物DNL-919的開發(fā)。
TAK-611：候選藥物酶替代療法TAK-611在治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）的II期試驗中未達到主要終點和次要終點。
TAK-105：由于數(shù)據(jù)不支持進一步開發(fā)，治療惡心和嘔吐的候選藥物 TAK-105將從第一階段開發(fā)中撤出。
此前，武田還終止了12個研發(fā)項目以及放棄了AAV基因治療管線。
Adzynma的獲批對患有cTTP的患者及其家庭不僅是一大福音，為罕見病治療開辟了新的道路，對長時期處于增長疲軟的武田而言，更是一劑安慰劑。此外，武田制藥的CEO Christophe Weber在最近的電話會議上向投資者表示，預計在2024年或2025年武田將恢復增長
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