創(chuàng)新治療藥物兆珂速?在華上市

填補(bǔ)原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變治療空白 開啟多發(fā)性骨髓瘤治療新格局

       2023年11月9日，楊森中國近日宣布旗下創(chuàng)新藥物兆珂速®（達(dá)雷妥尤單抗注射液（皮下注射），英文商品名: DARZALEX FASPRO®）在中國上市，用于聯(lián)合硼替佐米、環(huán)磷酰胺和地塞米松治療新診斷的原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者，同時(shí)也用于多發(fā)性骨髓瘤的治療，涵蓋不適合自體干細(xì)胞移植的新診斷患者、以及經(jīng)一線或多線治療后疾病復(fù)發(fā)的患者。兆珂速®采用創(chuàng)新給藥方式，能夠幫助患者在3到5分鐘內(nèi)完成給藥，顯著縮短治療時(shí)間，極大程度地提高了患者治療的便捷性和依從性[1][2]。

       兆珂速®中國上市啟動(dòng)儀式

       作為首 個(gè)獲批用于治療原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變（AL）的創(chuàng)新解決方案[3]，兆珂速®在華上市標(biāo)志著AL治療領(lǐng)域迎來了里程碑式的重大進(jìn)展，填補(bǔ)了該領(lǐng)域多年以來的治療空白[4][5]。經(jīng)臨床驗(yàn)證，兆珂速®能幫助患者實(shí)現(xiàn)快速、深度的血液學(xué)緩解和器官緩解[6]。目前，國內(nèi)外指南均將基于兆珂速®的D-VCd方案用于治療新診斷的AL患者列為首選治療方案之一[7],[8],[9]。

       原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變是一種致命的罕見血液病，會(huì)累及患者各個(gè)器官，尤其是心臟、腎臟、肝臟、外周神經(jīng)系統(tǒng)及胃腸道[10]。AL的主要治療目標(biāo)是通過深度和持久的血液學(xué)緩解幫助患者實(shí)現(xiàn)器官緩解并延長生命[11]。兆珂速®提供了一種兼顧靶向腫瘤漿細(xì)胞和調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境的獨(dú)特機(jī)制[12][13]，為臨床醫(yī)生提供了新的治療方案，助力患者獲得持久深度的緩解，顯著提高無進(jìn)展生存期[14][15]。

       蔻德罕見病中心創(chuàng)始人兼主任黃如方在發(fā)布會(huì)上表示：“傳統(tǒng)治療方案雖能為原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變患者帶去一定程度的緩解[16],[17]，但多數(shù)患者仍面臨著嚴(yán)峻的治療和預(yù)后挑戰(zhàn)，亟需更加有效的治療方式。我們很高興看到這一創(chuàng)新治療方案正式惠及中國患者，為患者提供了更高效便捷的選擇，在顯著延長患者無進(jìn)展生存期的同時(shí)，提高他們的生活質(zhì)量。"

       在第六屆進(jìn)博會(huì)上，楊森攜手各領(lǐng)域?qū)＜夜餐瑔?dòng)了中國輕鏈型淀粉樣變跨學(xué)科多方聯(lián)盟，旨在協(xié)同各方力量，探討覆蓋診斷、治療、預(yù)后等患者診療的全病程管理模式，合力構(gòu)建一個(gè)“以患者為中心”的醫(yī)療生態(tài)。

       此次兆珂速®上市同時(shí)標(biāo)志著我國多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的又一重要里程碑。多發(fā)性骨髓瘤是一種惡性漿細(xì)胞疾病，多發(fā)于中老年人。由于無法完全治愈，患者需要持續(xù)就醫(yī)，這也意味著很多患者會(huì)花費(fèi)大量時(shí)間在院治療。因此，患者迫切需要更便捷的治療方式，幫助他們做好長期的疾病管理、提高用藥依從性，從而進(jìn)一步規(guī)范日常治療。臨床研究顯示，達(dá)雷妥尤單抗注射液可顯著改善多發(fā)性骨髓瘤患者的療效，降低患者的疾病進(jìn)展和死亡風(fēng)險(xiǎn)，延長無進(jìn)展生存期，且安全性可控[18][19][20]。

       此次兆珂速®獲批用于治療多發(fā)性骨髓瘤是基于三項(xiàng)全球臨床研究結(jié)果，包括III期COLUMBA(MMY3012)、III期APOLLO(MMY3013)和II期PLEIADES (MMY2040)試驗(yàn)，均顯示出一致的療效獲益和安全性[18][19][20]。

       楊森中國總裁黃琛（Cherry Huang）女士表示：“憑借創(chuàng)新的治療機(jī)制和便捷性優(yōu)勢，兆珂速®的上市有助于推動(dòng)提升患者治療體驗(yàn)、改善患者生命質(zhì)量，為更多原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變和多發(fā)性骨髓瘤患者帶去新的希望。楊森致力于通過持續(xù)拓展產(chǎn)品管線提升患者服務(wù)水平和能力，不斷滿足中國患者亟待解決的治療需求。我們?cè)趦纱鬂{細(xì)胞疾病領(lǐng)域的持續(xù)投入，充分彰顯了公司對(duì)血液腫瘤患者的長期承諾。未來，我們將持續(xù)加速創(chuàng)新治療方案的落地和服務(wù)模式的升級(jí)，確保我們的突破性成果能夠惠及更多患者。”

       [1] DARZALEX FASPRO® Prescribing Information, March 2021.

       [2] Usmani SZ, et al. J Cancer Re Clin Oncol. 2021 Feb; 147 (2): 619-631

       [3] Palladini G, Milani P. Advances in the treatment of light chain amyloidosis. Current Opinion Oncology (2022).

       [4] Desport, E., Bridoux, F., Sirac, C. et al. AL Amyloidosis. Orphanet J Rare Dis 7, 54 (2012). https://doi.org/10.1186/1750-1172-7-54

       [5] Dispenzieri A., Merlini G. et al. Immunoglobulin Light Chain Systemic Amyloidosis. Cancer Treat Res 169, 273-318 (2016). https://doi.org/10.1007/978-3-319-40320-5_15

       [6] Palladini G, et al. Blood. 2020. Epub ahead of print

       [7] 原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變?cè)\斷和治療指南（2021年）

       [8] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®).Systemic Light Chain Amyloidosis. 2021 Version 2

       [9] Mayo Consensus on AL Amyloidosis: Diagnosis, Treatment and Prognosis. 2020

       [10] Bumma N, Kahwash R, Parikh SV, Isfort M, Freimer M, Vallakati A, Redder E, Campbell CM, Sharma N, Efebera Y, Stino A. Multidisciplinary amyloidosis care in the era of personalized medicine. Front Neurol. 2022 Oct 13;13:935936. doi: 10.3389/fneur.2022.935936.

       [11] Kastritis E, et al. Amyloid. 2021 Mar;28(1):3-11.

       [12] Roccatello D, et al, Int J Mol Sci. 2020; 21(11):4129.

       [13] 于硯瀅，李劍。白血病，淋巴瘤。2021；30（1）：11-13

       [14] Kastritis E, et al. ASCO 2021. Abstract 8003.

       [15] Raymond L Comenzo, et al. 2021 ASH. Oral 159.

       [16] Muchtar E, et al. Blood. 2017;129(15):2111-2119

       [17] Kastritis E, et al. Blood. 2016;128(22):646

       [18] Mateos M-V et al. Efficacy and Safety of the Randomized, Open-Label, Non-inferiority, Phase 3 Study of Subcutaneous (SC) Versus Intravenous (IV) Daratumumab (DARA) Administration in Patients (pts) With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (RRMM): COLUMBA. 2019 American Society of Clinical Oncology Annual Meeting. June 2019.

       [19] Dimopoulos M A et al. Apollo: phase 3 randomized study of subcutaneous daratumumab plus pomalidomide and dexamethasone (D-Pd) versus pomalidomide and dexamethasone (Pd) alone in patients (Pts) with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)[J]. Blood, 2020, 136: 5-6.

       [20] Chari A, Rodriguez‐Otero P, McCarthy H, et al. Subcutaneous daratumumab plus standard treatment regimens in patients with multiple myeloma across lines of therapy (PLEIADES): an open‐label Phase II study[J]. British Journal of Haematology, 2021, 192(5): 869-878.