北?？党锹锐R昔巴特口服溶液，罕見病領域再下一城

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2023-11-01

拓展適應癥：用于治療2月齡及以上進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積瘙癢癥。

使用限制：LIVMARLI可能對攜帶ABCB11變異體導致膽鹽輸出泵蛋白（BSEP-3）無功能或完全缺失的PFIC 2型患者無效。

氯馬昔巴特口服溶液

氯馬昔巴特

氯馬昔巴特（CAN108）是一種選擇性抑制頂端鈉依賴性膽酸轉運體（ASBT）的口服小分子藥物。2021年4月，由北海康城從Mirum引進，北海康城擁有在大中華區(qū)生產及商業(yè)化的權利。2023年6月20日，氯馬昔巴特獲NMPA批準上市，商品名邁芮倍?/LIVMARLI?，獲批適應癥為1歲及以上Alagille綜合征（阿拉杰里綜合征，ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢。

膽汁淤積癥

膽汁淤積癥是指膽汁合成缺陷、排泌異常，以及肝內外膽管中膽汁流動的機械性或功能性障礙，繼而使得膽汁成分入血所致的臨床癥候群。膽汁分泌受阻時，會導致膽汁未經小腸而直接進入并在淋巴和血液循環(huán)，從而產生嚴重的皮膚瘙癢和肝臟損傷。ASBT主要負責將膽汁酸從腸道回收到肝臟。通過使更多的膽汁酸從糞便中排出，ASBT抑制可以減輕癥狀和肝損傷，從而系統(tǒng)性地降低膽汁酸水平（減少膽汁酸回收量）。

ASBT抑制劑

目前氯馬昔巴特在開發(fā)的臨床適應癥包括：多種罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥（ALGS）、進行性家族性肝內膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖（BA）。

罕見病藥物

Alagille綜合征

Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的遺傳病，據弗若斯特沙利文資料顯示，2020年全國估計有約7,400例病患，預期到2030年將達到約7,600例。2020年海外約有65,000名患者，預計2030年將增至約75,000名。

進行性家族性肝內膽汁淤積癥

進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）一種常染色體隱性遺傳性肝細胞性膽汁淤積癥，是由于基因突變所致膽汁分泌或排泄障礙形成的綜合征，以嚴重的黃痘與皮膚癌癢為主要癥狀。2020年全國估計有約9,800例病患，預期到2030年將達到約10,100例。2020年海外約有44,800名患者，預計2030年將增至約49,700名。

膽道閉鎖

膽道閉鎖（BA）是一種出現(xiàn)在嬰兒身上的罕見肝臟和膽管疾病。以肝內、外膽管進行性炎癥和纖維化為特征，如不及時治療，晚期會出現(xiàn)膽汁性肝硬化、門靜脈高壓、肝衰竭。2020年全國估計有約44,600例病患，預期到2030年將達到約45,900例。2020年海外約有201,000名患者，預計2030年將增至約220,300名。

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