九天生物AAV眼科基因療法SKG0106獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展新藥臨床試驗(yàn)

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來源：美通社

2023-10-30

九天生物宣布旗下攬?jiān)律镝t(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的AAV眼科基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。

九天生物（Skyline Therapeutics）宣布旗下攬?jiān)律镝t(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的AAV眼科基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，開展治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)的新藥臨床試驗(yàn)。

SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款創(chuàng)新眼科基因治療藥物，由新型重組腺相關(guān)病毒(rAAV)衣殼攜帶編碼獨(dú)特設(shè)計(jì)的抗血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)蛋白的轉(zhuǎn)基因序列，通過單次玻璃體腔注射，在眼內(nèi)高效轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞后持續(xù)表達(dá)具有抗新生血管生長功能的蛋白，從而抑制眼內(nèi)新生血管增生、阻斷血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫，實(shí)現(xiàn)對(duì)nAMD的治療。

SKG0106于今年6月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準(zhǔn)開展治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）全球I/IIa期臨床試驗(yàn)，全球臨床試驗(yàn)已啟動(dòng)。

關(guān)于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性 (nAMD)

年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)是一種可引起中央視力嚴(yán)重受損、造成老年人不可逆失明的進(jìn)行性疾病。其中，以脈絡(luò)膜新生血管(CNV)形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)是引起不可逆的視力損傷、嚴(yán)重致盲的最主要原因，在AMD致盲患者中占比高達(dá)90%。目前臨床上采用的抗VEGF藥物治療nAMD，需長期且頻繁地進(jìn)行眼內(nèi)注射，患者負(fù)擔(dān)大且依從性差。通過單次玻璃體內(nèi)給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物，有望為眼科患者帶來"一次治療、長久獲益"的新的解決方案。

SKG0106眼內(nèi)注射溶液

SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款在研眼科基因治療新藥，由新型重組腺相關(guān)病毒(rAAV)衣殼和獨(dú)特設(shè)計(jì)的編碼抗血管內(nèi)皮生長因子(VEGF) 蛋白的基因組成，通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內(nèi)，在轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞后持續(xù)表達(dá)抗新生血管生長的基因產(chǎn)物，阻斷眼內(nèi)新生血管增生，抑制血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫，從而有效治療nAMD。SKG0106已分別獲美國FDA和中國NMPA批準(zhǔn)開展新藥臨床試驗(yàn)。支持SKG0106的中美IND申報(bào)及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進(jìn)AAV基因治療平臺(tái)完成工藝開發(fā)和GMP生產(chǎn)。

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