11家生物技術(shù)新銳出爐！覆蓋細(xì)胞療法、基因測(cè)序...

       生物技術(shù)初創(chuàng)公司（Biotech Startups）是指那些專注于生物技術(shù)的新成立公司。這些初創(chuàng)公司涉足醫(yī)療保健、農(nóng)業(yè)、環(huán)境科學(xué)等眾多領(lǐng)域。生物技術(shù)初創(chuàng)公司的重要特征，表現(xiàn)在企業(yè)家精神和將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為實(shí)際應(yīng)用的動(dòng)力，包括：

       ◆ 創(chuàng)新：生物技術(shù)初創(chuàng)公司通常是建立在前沿的科學(xué)技術(shù)之上的。

       ◆ 聚焦科學(xué)：這些初創(chuàng)公司通常擁有強(qiáng)大的科學(xué)基礎(chǔ)，其創(chuàng)始人、研究人員和專家在生物學(xué)、遺傳學(xué)、分子生物學(xué)或相關(guān)領(lǐng)域擁有專業(yè)知識(shí)。

       ◆ 多元化行業(yè)：生物技術(shù)初創(chuàng)公司的業(yè)務(wù)領(lǐng)域廣泛，包括制藥、生物制藥、醫(yī)療器械、農(nóng)業(yè)生物技術(shù)、環(huán)境生物技術(shù)和生物信息學(xué)等。

       ◆ 研發(fā)密集：研發(fā)活動(dòng)是生物技術(shù)初創(chuàng)企業(yè)的核心。他們?cè)趯?shí)驗(yàn)室研究和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)方面投入巨資。

       ◆ 風(fēng)險(xiǎn)和不確定性：由于開(kāi)發(fā)時(shí)間長(zhǎng)、監(jiān)管障礙以及使用復(fù)雜生物系統(tǒng)的挑戰(zhàn)，生物技術(shù)初創(chuàng)公司經(jīng)常面臨高水平的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，朝生暮死的情況不在少數(shù)。

       ◆ 資金：初創(chuàng)公司通常依賴多種資金來(lái)源，包括風(fēng)險(xiǎn)投資、天使投資者、政府撥款以及與大公司或研究機(jī)構(gòu)的合作。

       ◆ 合作：許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司與學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、研究組織和行業(yè)合作伙伴合作，以此獲得專業(yè)知識(shí)、資源和研究機(jī)會(huì)。

       ◆ 市場(chǎng)潛力：許多初創(chuàng)公司將生存方向定位于未滿足需求的醫(yī)療領(lǐng)域、改進(jìn)現(xiàn)有解決方案或引入革命性技術(shù)，以此來(lái)挖掘重要的市場(chǎng)機(jī)會(huì)。

       ◆ 增長(zhǎng)潛力：成功的生物技術(shù)初創(chuàng)公司可以經(jīng)歷快速增長(zhǎng)，并最終可能上市、被大公司收購(gòu)或壯大為各自領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。

       生物技術(shù)初創(chuàng)公司在推動(dòng)生物技術(shù)領(lǐng)域發(fā)展和推動(dòng)各個(gè)領(lǐng)域的創(chuàng)新方面發(fā)揮著至關(guān)重要的作用，體現(xiàn)在以下領(lǐng)域：

       ◆ 藥物開(kāi)發(fā)：許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于新藥和療法的開(kāi)發(fā)。他們研究潛在的候選藥物，進(jìn)行臨床前和臨床試驗(yàn)。

       ◆ 生物醫(yī)學(xué)工程：一些生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于生物醫(yī)學(xué)工程，制造醫(yī)療設(shè)備、診斷工具和設(shè)備，以改善患者護(hù)理和醫(yī)療結(jié)果。

       ◆ 基因組和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)：生物技術(shù)初創(chuàng)公司經(jīng)常利用基因組學(xué)的進(jìn)步來(lái)開(kāi)發(fā)個(gè)性化醫(yī)療解決方案。他們分析遺傳數(shù)據(jù)，為個(gè)體患者量身定制治療方法，提高治療效果，并最大限度地減少副作用。

       ◆ 農(nóng)業(yè)生物技術(shù)：農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的生物技術(shù)初創(chuàng)公司致力于提高作物產(chǎn)量、開(kāi)發(fā)轉(zhuǎn)基因生物以及創(chuàng)造可持續(xù)農(nóng)業(yè)實(shí)踐，以應(yīng)對(duì)全球糧食安全挑戰(zhàn)。

       ◆ 生物信息學(xué)和數(shù)據(jù)分析：許多生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于生物信息學(xué)和數(shù)據(jù)分析。他們使用計(jì)算工具來(lái)分析生物數(shù)據(jù)，例如在基因組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)等領(lǐng)域。

       ◆ 環(huán)境生物技術(shù)：一些生物技術(shù)初創(chuàng)公司專注于環(huán)境應(yīng)用，例如生物修復(fù)、廢物管理和可持續(xù)生物燃料的開(kāi)發(fā)。他們尋求通過(guò)生物解決方案，應(yīng)對(duì)當(dāng)前嚴(yán)峻的環(huán)境挑戰(zhàn)。

       ◆ 生物制造和工藝優(yōu)化：參與生物制造的生物技術(shù)初創(chuàng)公司定位于改進(jìn)生物制藥、酶和其他生物制品的生產(chǎn)工藝，致力于優(yōu)化發(fā)酵和生物加工技術(shù)。

       ◆ Endpoints對(duì)于2023年生物技術(shù)初創(chuàng)公司的表現(xiàn)進(jìn)行了評(píng)估，選擇出11家在新技術(shù)開(kāi)發(fā)方面表現(xiàn)最為搶眼的公司，覆蓋基因編輯、藥物精準(zhǔn)遞送、表觀遺傳學(xué)編輯、人工智能（AI）藥物發(fā)現(xiàn)、細(xì)胞療法、基因測(cè)序等多個(gè)方向。

       1. Aera Therapeutics

       ◆ CEO: Akin Akinc

       ◆ 籌集資金：1.93億美元

       ◆ 總部：美國(guó)Cambridge

       ◆ 投資者：ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital

       建立在CRISPR技術(shù)之上的初創(chuàng)公司Aera Therapeutics從 ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital 獲得了 1.93 億美元的投資，從隱介藏形到脫穎而出。

       方興未艾的基因藥物需要精確地輸送到細(xì)胞中，目前的遞送方法包括病毒載體、脂質(zhì)納米粒子（LNP）、外泌體、GalNAc 綴合物等。然而這些遞送方法中的每一種都具有其固有的局限性，例如安全性、免疫原性、有效負(fù)載限制等，這些問(wèn)題阻礙了它們廣泛的治療應(yīng)用。Aera 專有的蛋白質(zhì)納米顆粒 (PNP，protein nanoparticle) 遞送平臺(tái)，建立在內(nèi)源性人類蛋白質(zhì)的基礎(chǔ)上，利用逆轉(zhuǎn)錄因子的人類蛋白質(zhì)，這些逆轉(zhuǎn)錄因子可自組裝形成衣殼樣結(jié)構(gòu)，可包裝和轉(zhuǎn)移核酸藥物，助力挖掘各種遺傳醫(yī)學(xué)模式的潛力。

       2. ArsenalBio

       ◆ CEO: Ken Drazan

       ◆ 籌集資金：4.06億美元

       ◆ 總部：美國(guó)南舊金山

       ◆ 投資者：SoftBank Vision Fund 2, Bristol Myers Squibb, Byers Capital, Emerson Collective Investments, Green Sands, Hitachi Ventures, Sixth Street, Parker Institute for Cancer Immuntherapy, Westlake Village BioPartners、加州大學(xué)、舊金山基金會(huì)投資公司、Euclidean Capital, Waycross Ventures 和 Kleiner Perkins

       ArsenalBio致力于開(kāi)發(fā)合成生物學(xué)工具，對(duì)患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行基因編程，從而實(shí)現(xiàn)根除實(shí)體瘤的宏大目標(biāo)。例如他們開(kāi)發(fā)的CITE （通過(guò)電穿孔進(jìn)行 CRISPR 整合），就是基于 CRISPR 的高度特異性合成生物學(xué)技術(shù)，通過(guò)對(duì) 11 號(hào)染色體進(jìn)行單一遺傳修飾，將其嵌入到 T 細(xì)胞中。CITE 最大限度地降低了病毒工程方法固有的插入突變風(fēng)險(xiǎn)，最大限度地提高了可插入 T 細(xì)胞基因組的潛在有效負(fù)載。

       3. Chroma Medicine

       ◆ CEO: Catherine Stehman-Breen

       ◆ 籌集資金：2.57億美元

       ◆ 總部：美國(guó)波士頓

       ◆ 投資者：GV, ARCH Venture Partners, DCVC Bio, Mubadala Capital, Sixth Street, Atlas Venture, Newpath Partners和Cormorant Asset Management。

       Chroma致力于推進(jìn)一類新型基因組藥物：表觀遺傳編輯器。這項(xiàng)技術(shù)利用細(xì)胞的先天機(jī)制來(lái)控制基因表達(dá)，從而影響細(xì)胞功能和特性。表觀遺傳編輯器在生物醫(yī)學(xué)研究和生物技術(shù)領(lǐng)域中具有重要作用，有助于深入了解基因調(diào)控機(jī)制，開(kāi)發(fā)新的治療方法。這項(xiàng)新技術(shù)為新療法的實(shí)施創(chuàng)造了可能性，包括目前無(wú)法到達(dá)的基因組區(qū)域，為患有嚴(yán)重疾病的患者帶來(lái)了徹底治愈的希望。

       4. Enveda Biosciences

       ◆ CEO: Viswa Colluru

       ◆ 籌集資金：1.75億美元

       ◆ 總部：美國(guó)科羅 拉 多州Boulder

       ◆ 投資者：Lux Capital, Lux, Kinnevik, KKR, FPV, True Ventures, Wireframe, Two Sigma Ventures, Hummingbird VC, Catalio Capital, Lifeforce Capital, Recursion

       Enveda Biosciences師法自然，從自然化合物中謀求新藥開(kāi)發(fā)；尋求新模態(tài)的開(kāi)發(fā)，包括可以降解蛋白質(zhì)或穩(wěn)定蛋白質(zhì)的化學(xué)物質(zhì)，開(kāi)發(fā)針對(duì)不可成藥的蛋白質(zhì)受體的藥物，以及可以共價(jià)抑制特定蛋白質(zhì)的化學(xué)物質(zhì)；建立快速發(fā)現(xiàn)新疾病靶點(diǎn)的技術(shù)，將這些配體分子開(kāi)發(fā)為新藥。

       5. Immuneel Therapeutics

       ◆ COO: Arun Anand

       ◆ 籌集資金：2600萬(wàn)美元

       ◆ 總部：印度班加羅爾

       ◆ 投資者：F-Prime Capital, Eight Road Ventures和Khosla Ventures

       Immuneel致力于細(xì)胞與基因療法，利用細(xì)胞和基因療法糾正遺傳缺陷，或者通過(guò)基因工程修改健康的免疫細(xì)胞，以消滅癌細(xì)胞。在美國(guó)，CAR-T 療法的費(fèi)用高達(dá) 37.5萬(wàn)美元以上。而Immuneel的目標(biāo)是在三到五年內(nèi)將CAR-T 療法價(jià)格降至美國(guó)的十分之一。Immuneel 目前已在印度完成了第一個(gè) II 期 CAR-T 研究，去年 12 月提供的數(shù)據(jù)顯示，晚期白血病和淋巴瘤患者的總體緩解率為 77%。

       6. Isomorphic Labs

       ◆ CEO: Demis Hassabis

       ◆ 籌集資金：未透露

       ◆ 總部：英國(guó)倫敦

       ◆ 投資者：未透露

       Isomorphic致力于研究蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)和蛋白質(zhì)-小分子相互作用的機(jī)理，在這個(gè)過(guò)程中大量使用AI來(lái)推動(dòng)研究。Isomorphic 也對(duì)化學(xué)領(lǐng)域非常重視，包括了解化合物的結(jié)構(gòu)、它們?nèi)绾闻c受體結(jié)合，以及預(yù)測(cè)藥代動(dòng)力學(xué)特性。AI同樣在其中發(fā)揮著重要的作用。

       Isomorphic的目標(biāo)是構(gòu)建這些生物學(xué)和化學(xué)的人工智能系統(tǒng)，將它們整合在一起，對(duì)藥物開(kāi)發(fā)產(chǎn)生革命性的推動(dòng)作用。短期內(nèi)，Isomorphic 的重點(diǎn)是小分子藥物開(kāi)發(fā)，建立自己的管線，希望在三到五年內(nèi)將多種藥物投入臨床，并建立一個(gè)藥物快速開(kāi)發(fā)甄別的平臺(tái)。

       7. Maze Therapeutics

       ◆ CEO: Jason Coloma

       ◆ 籌集資金：4.81億美元

       ◆ 總部：美國(guó)南舊金山

       ◆ 投資者：Sanofi, Third Rock Ventures, ARCH Venture Partners, Matrix Capital Management, a16z Bio+Health, GV, General Catalyst, Casdin Capital, Woodline Partners, City Hill Ventures, Foresite Capital, Heartland Healthcare Capital和Driehaus Capital Management等

       慢性腎病是一個(gè)醫(yī)療需求未得到滿足的領(lǐng)域，而且這是一個(gè)價(jià)值數(shù)十億美元的市場(chǎng)。Maze專注于慢性腎病的基因治療。他們的 Compass Platform?平臺(tái)有助了解突變功能化的關(guān)鍵步驟，并將其整合到藥物開(kāi)發(fā)的每個(gè)階段，這個(gè)領(lǐng)域的進(jìn)步有望推進(jìn)一系列新型精準(zhǔn)藥物的研發(fā)。

       8. Orbital Therapeutics

       ◆ CEO: Giuseppe Ciaramella

       ◆ 籌集資金：3.2億美元

       ◆ 總部：美國(guó)Cambridge

       ◆ 投資者：ARCH Venture Partners, a16z Bio + Health, Newpath Partners, Abu Dhabi Growth Fund (ADG), Redmile Group, Exor N.V., Invus, Moore Strategic Ventures, iGlobe Platinum Fund Group, Casdin Capital, Agent Capital, Alexandria Venture Investments, Rellim Capital Management, Heritage Medical Systems

       Orbital Therapeutics 致力于開(kāi)發(fā)RNA 藥物，以全新方式針對(duì)人類的疾病。他們正在構(gòu)建一個(gè)集 RNA 技術(shù)、遞送方法、數(shù)據(jù)科學(xué)和自動(dòng)化于一體的始創(chuàng)平臺(tái)，以開(kāi)發(fā)廣泛的藥物組合，專注于疫苗、免疫調(diào)節(jié)和蛋白質(zhì)替代領(lǐng)域。

       9. ReNAgade Therapeutics

       ◆ CEO: Peter Smith

       ◆ 籌集資金：3億美元

       ◆ 總部：美國(guó)Cambridge

       ◆ 投資者：MPM BioImpact和F2 Ventures

       ReNAgade專注于使用傳遞、編碼、編輯、插入技術(shù)來(lái)克服 RNA 藥物的局限性，擴(kuò)大RNA藥物對(duì)抗疾病的應(yīng)用前景。

       10. Seismic Therapeutic

       ◆ CEO: Jo Viney

       ◆ 籌集資金：1.01億美元

       ◆ 總部：美國(guó)Cambridge

       ◆ 投資者：Lightspeed Venture Partners, Polaris Partners, GV, Boxer Capital和Samsara BioCapital

       Seismic 開(kāi)發(fā)了IMPACT 平臺(tái)，通過(guò)將機(jī)器學(xué)習(xí)與結(jié)構(gòu)生物學(xué)、蛋白質(zhì)工程和轉(zhuǎn)化免疫學(xué)相結(jié)合，實(shí)現(xiàn)并行多屬性優(yōu)化，加速新型生物制劑的生成。IMPACT 平臺(tái)開(kāi)辟了新的蛋白質(zhì)序列空間，允許同時(shí)優(yōu)化多種藥物特性，包括免疫原性，減少設(shè)計(jì)和測(cè)試周期的持續(xù)時(shí)間。利用這種方法，他們開(kāi)發(fā)了新型泛 IgG 蛋白酶。Seismic還利用 IMPACT 平臺(tái)開(kāi)發(fā)了DcB (Dual-cell Bidirectional) 抗體，這些抗體同時(shí)參與多種免疫細(xì)胞類型中的多種抑制途徑，調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞突觸的雙側(cè)。

       11. Ultima Genomics

       ◆ CEO: Gilad Almogy

       ◆ 籌集資金：6億美元

       ◆ 總部：美國(guó)Fremont

       ◆ 投資者：General Atlantic, Andreessen Horowitz, D1 Capital, Khosla Ventures, Lightspeed, Marius Nacht, aMoon, Playground Global和Founders Fund

       Illumina 是 DNA 讀取領(lǐng)域的領(lǐng)袖，它在將基因組測(cè)序價(jià)格從 100 萬(wàn)美元以上降至 1000 美元以下發(fā)揮了重要作用，現(xiàn)在他們將目標(biāo)定位于100 美元。但Ultima的出現(xiàn)令他們感到了壓力。Ultima已經(jīng)以100美元的費(fèi)用招收了數(shù)家客戶。

       實(shí)現(xiàn) 100 美元基因組測(cè)序的一個(gè)關(guān)鍵挑戰(zhàn)是技術(shù)，但I(xiàn)llumina 的測(cè)序儀使用的是價(jià)格昂貴的流通池，而且使用后拋棄。但Ultima使用廉價(jià)的硅晶圓而不是昂貴的流通池。Ultima 公開(kāi)亮相幾個(gè)月后，Illumina 宣布其最新機(jī)器 NovaSeq X 將把每個(gè)基因組的測(cè)序成本降低至 200 美元，但這仍然是 Ultima價(jià)格的兩倍。

       Ultima專注于世界上最大的測(cè)序用戶，其愿景是實(shí)現(xiàn)更便宜的測(cè)序的推廣，這樣可以更早地發(fā)現(xiàn)疾病，并為越來(lái)越多的患者定制治療方案。