云頂新耀發(fā)布2023年中期業(yè)績及業(yè)務(wù)進(jìn)展

       2023年8月24日，云頂新耀，一家專注于創(chuàng)新藥及疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，今日公布2023年度中期業(yè)績報(bào)告（截至2023年6月30日）及業(yè)務(wù)進(jìn)展。

       云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶先生表示："我們非常高興在2023年這個(gè)轉(zhuǎn)型升級(jí)、價(jià)值增長的關(guān)鍵之年，成功實(shí)現(xiàn)了從一家臨床階段的生物科技公司到商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物制藥公司的轉(zhuǎn)變。這得益于全球首 個(gè)氟環(huán)素類抗菌藥物依嘉®于7月份在中國成功商業(yè)化上市，有望成為對(duì)抗多重耐藥菌感染的主力軍，挽救更多危重患者。作為公司提升自身造血能力的重要一步，我們朝著 "以最快的速度、最高效的投入，惠及最多的患者"的目標(biāo)，打造了一支精干高效的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，并與多個(gè)國內(nèi)領(lǐng)先的藥品經(jīng)銷商建立合作伙伴關(guān)系，通過創(chuàng)新、合作取得效率最大化，打造最 佳商業(yè)化實(shí)踐。在未來的18-24個(gè)月內(nèi)，我們有望在大中華區(qū)和韓國、新加坡等國家陸續(xù)推出三款重磅新藥，進(jìn)一步拓展公司在亞太地區(qū)的商業(yè)化版圖，這也凸顯了云頂在研發(fā)以及商業(yè)化方面的卓越能力。

       在2023年的下半年，我們即將迎來腎科領(lǐng)域的主打產(chǎn)品—全球首 個(gè)對(duì)因治療IgA腎病的疾病首 創(chuàng)藥物耐賦康®在中國大陸的獲批，并預(yù)計(jì)將于2024年初在國內(nèi)全面商業(yè)化上市。今年4月，我們已在海南博鰲試驗(yàn)區(qū)推出了耐賦康®早期準(zhǔn)入項(xiàng)目，該項(xiàng)目非常成功，凸顯了中國IgA腎病患者的巨大未滿足臨床需求，也讓我們對(duì)未來耐賦康®的商業(yè)化上市充滿了信心。在我們推進(jìn)商業(yè)化戰(zhàn)略的同時(shí)，公司也將繼續(xù)通過業(yè)務(wù)拓展和自主研發(fā)的雙輪驅(qū)動(dòng)來擴(kuò)大我們重點(diǎn)領(lǐng)域的產(chǎn)品管線， 致力于成為亞洲領(lǐng)先的全球綜合性生物制藥公司。

       今年一季度，公司收到了與Trodelvy 亞洲權(quán)益交易相關(guān)的全額預(yù)付款，擁有了更穩(wěn)健的財(cái)務(wù)狀況。截至6月底，公司擁有人民幣25.4億元的充足現(xiàn)金儲(chǔ)備。同時(shí)，通過提高公司運(yùn)營效率和明確重點(diǎn)治療領(lǐng)域，我們大幅減少了各個(gè)職能部門的開支，將今年前六個(gè)月的凈虧損較去年同期減少了三分之一以上。這些舉措都為我們的股東帶來持久穩(wěn)定的價(jià)值。"

       最新產(chǎn)品亮點(diǎn)和預(yù)期里程碑

       感染性疾病管線

       依拉環(huán)素（依嘉®），為全球首 個(gè)氟環(huán)素類抗生素，用于治療包括臨床常見多重耐藥菌在內(nèi)的革蘭陰性菌、革蘭陽性菌、厭氧菌等所引起的感染。目前批準(zhǔn)的適應(yīng)癥是用于治療成人患者的復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染 (cIAI)。

         •  于報(bào)告期內(nèi)的成就：

             •  2023年3月16日，本公司宣布，中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了依嘉®用于治療成人患者cIAI的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。

         •  報(bào)告期后的成就及預(yù)期里程碑：

             •  2023年7月26日，依嘉®在中國成功上市，其首張?zhí)幏皆趶?fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院開出。依嘉®在中國的商業(yè)化標(biāo)志著本公司轉(zhuǎn)型成為商業(yè)化階段的創(chuàng)新生物制藥公司。

       我們預(yù)計(jì)2023年在臺(tái)灣地區(qū)獲得依拉環(huán)素用于治療cIAI的NDA批準(zhǔn)。

       頭孢吡肟-他尼硼巴坦是一種β-內(nèi)酰胺/β-內(nèi)酰胺酶抑制劑(BL/BLI)抗菌藥物，聯(lián)合使用時(shí)可開發(fā)其作為潛在治療選擇，針對(duì)由抗菌藥物耐藥的革蘭陰性菌引起的嚴(yán)重細(xì)菌感染，尤其是產(chǎn)超廣譜β內(nèi)酰胺酶（ESBL）腸桿菌目細(xì)菌、碳青霉烯耐藥腸桿菌目細(xì)菌（CRE）和多重耐藥銅綠假單胞菌（MDR-PA），其中包括碳青霉烯耐藥銅綠假單胞菌（CRPA）。

         •  報(bào)告期后的成就及預(yù)期里程碑：

             •  2023年8月15日，我們的合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals宣布，美國FDA已受理頭孢吡肟-他尼硼巴坦的NDA，這是一種處于研究階段的β—內(nèi)酰胺╱β—內(nèi)酰胺酶抑制劑（BL/BLI）抗生素，可用作包括腎盂腎炎的成人復(fù)雜性泌尿感染（cUTI）的潛在治療藥物。FDA還將該NDA納入優(yōu)先審評(píng)， 預(yù)計(jì)將于2024年2月22日前做出審評(píng)決定。

       EVER206（亦稱為SPR206），是一種潛在同類最 佳的新型多黏菌素類抗生素，旨在減少目前臨床上多黏菌素B和黏菌素治療時(shí)產(chǎn)生的毒 性，特別是腎 臟毒 性。

         •  于報(bào)告期內(nèi)的成就：

            •  于2023年1月18日，本公司宣布在中國健康受試者中1 期臨床研究的頂線結(jié)果，表明EVER206 所有給藥劑量在健康受試者中的耐受性良好，試驗(yàn)中未觀察到急性腎損傷，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。EVER206 在中國健康受試者中的藥代動(dòng)力學(xué)特征與國外I 期臨床研究(SPR206–101)結(jié)果可比且該研究的安全性信息也與國外I 期結(jié)果相似，可以支持本公司在中國啟動(dòng)該藥物的下一階段臨床開發(fā)的計(jì)劃。

       腎病管線

       耐賦康®（Nefecon®）為我們腎病治療領(lǐng)域中的支柱候選藥物，是開發(fā)用于治療IgAN的專利口服靶向布地奈德遲釋膠囊。

         •  于報(bào)告期內(nèi)的成就:

            •  2023年2月10日，韓國食品藥品安全部（MFDS）將耐賦康®納入全球創(chuàng)新產(chǎn)品快速通道（GIFT）計(jì)劃，用于治療原發(fā)性IgA腎病。耐賦康®是納入MFDS的GIFT計(jì)劃中的第二款產(chǎn)品和首 款非腫瘤產(chǎn)品。納入GIFT計(jì)劃后，預(yù)計(jì)可將審批時(shí)間加快25%，并允許滾動(dòng)審理。

            •  2023年3月12日，合作伙伴 Calliditas Therapeutics AB（Calliditas）公布評(píng)估耐賦康®用于治療IgA腎病的NefIgArd 3期臨床試驗(yàn)獲得積極頂線結(jié)果。該試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，在兩年研究期間 (在接受優(yōu)化腎素-血管緊張素系統(tǒng) (RAS) 抑制劑治療的基礎(chǔ)上，加用耐賦康®或安慰劑治療9個(gè)月，之后停藥隨訪15個(gè)月) ，與安慰劑相比，耐賦康®在估算腎小球?yàn)V過率（eGFR）方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性優(yōu)勢（p值<0.0001）。在主要研究終點(diǎn)方面，耐賦康®治療組兩年內(nèi)的eGFR比安慰劑組平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在兩年研究期間，耐賦康® 16 mg 組eGFR 的平均變化為 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組為 -7.52 mL/min/1.73 m2。

            •  2023年4月6日，公司宣布新加坡衛(wèi)生科學(xué)局受理耐賦康®用于治療有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的IgA腎病成人患者的NDA。本公司預(yù)計(jì)將于2023年在新加坡獲得NDA批準(zhǔn)。

            •  2023年6月，我們的合作伙伴Calliditas在歐洲腎 臟協(xié)會(huì)和歐洲透析和移植協(xié)會(huì)大會(huì)（ERA-EDTA）上發(fā)布了NefIgArd 3期研究2年隨訪數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在第24個(gè)月，耐賦康®治療組eGFR自基線下降6.11 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組自基線下降12 mL/min/1.73 m2，顯示9個(gè)月的耐賦康®治療可以延緩腎功能衰退達(dá)50%。同時(shí)也觀察到持久的尿蛋白肌酐比率（UPCR）下降，在第24個(gè)月（耐賦康®停藥15個(gè)月之后），耐賦康®治療組仍保持UPCR自基線下降達(dá)30.7%，安慰劑組僅下降1%。另一項(xiàng)對(duì)減少蛋白尿的持久下降作用的分析顯示，與安慰劑相比，耐賦康®治療組12至24個(gè)月的UPCR時(shí)間平均值減少了41%（95% CI 32–49%，p<0.0001）。在血尿治療方面，耐賦康®治療組鏡下血尿的患者比例從基線的66.5%降至40.5%，而安慰劑組僅從基線的67.8%降至61.2%。該數(shù)據(jù)于2023年8月發(fā)表在《柳葉刀》上。

            •  2023年6月21日，我們的合作伙伴Calliditas宣布，向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）遞交了一份補(bǔ)充新藥上市申請(qǐng)（sNDA），尋求TARPEYO®（Nefecon在美國的商品名）的完全批準(zhǔn)。此sNDA的遞交是基于NefIgArd 3期臨床試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)。Calliditas于8月18日宣布美國FDA接受該補(bǔ)充新藥上市申請(qǐng)并授予優(yōu)先審評(píng)，預(yù)計(jì)將于2023 年 12月20日前做出審評(píng)決定。

       報(bào)告期后的成就及預(yù)期里程碑：

            •  2023年8月1日，本公司宣布完成NefIgArd 3期研究中國開放標(biāo)簽擴(kuò)展（cOLE）的患者招募。這項(xiàng)研究用以評(píng)估耐賦康®在完成3期臨床研究項(xiàng)目NefIgArd后并符合入選標(biāo)準(zhǔn)的中國原發(fā)性IgA腎病患者中，繼續(xù)使用該藥物9個(gè)月的療效和安全性。

            •  我們預(yù)計(jì)于2023年在中國大陸及新加坡獲得耐賦康®用于治療原發(fā)性IgA腎病的NDA批準(zhǔn)。

            •  我們預(yù)計(jì)于2023年在中國香港、中國澳門、中國臺(tái)灣地區(qū)及韓國提交耐賦康®治療IgA腎病的NDA。

       自身免疫性疾病管線

       Etrasimod（伊曲莫德）是一種口服、每日一次、選擇性1-磷酸鞘氨醇(S1P) 受體1,4,5 (S1P1,4,5) 調(diào)節(jié)劑。除UC外，目前正在研究其對(duì)一系列其他免疫炎癥性疾病的作用。

         •  于報(bào)告期內(nèi)成就：

            •  2023年5月17日，本公司宣布在亞洲完成etrasimod （伊曲莫德）用于治療中重度活動(dòng)性UC的多區(qū)域、多中心3期臨床患者招募。

         •  報(bào)告期后成就及預(yù)期里程碑：

            •  我們的授權(quán)合作伙伴輝瑞公司預(yù)期將于2023年下半年收到FDA對(duì)etrasimod（伊曲莫德）用于治療中重度活動(dòng)性UC患者的審評(píng)決定。美國FDA于2022年12月受理NDA。

            •  我們將于2023年讀出etrasimod（伊曲莫德）用于治療UC的亞洲3期臨床試驗(yàn)中12周誘導(dǎo)臨床緩解數(shù)據(jù)，并將與相關(guān)藥監(jiān)部門討論注冊(cè)策略。

       mRNA平臺(tái)

       EVER-COVID19–M1.2為一款針對(duì)奧密克戎株（Omicron）的二價(jià)COVID-19加強(qiáng)針候選疫苗。

         •  于報(bào)告期內(nèi)的成就：

            •  利用我們經(jīng)臨床驗(yàn)證的mRNA平臺(tái)，本公司正在開發(fā)一款針對(duì)奧密克戎株（Omicron）的二價(jià)加強(qiáng)針候選疫苗EVER-COVID19–M1.2。本公司已于中國啟動(dòng)研究用新藥（IND）申請(qǐng)的滾動(dòng)數(shù)據(jù)遞交。

       商業(yè)化

         •  我們打造了一支精干高效且擁有行業(yè)豐富經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，該團(tuán)隊(duì)將聚焦兩個(gè)關(guān)鍵治療領(lǐng)域（抗感染及腎科疾病領(lǐng)域）。截至2023年6月30日，我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)有約138名成員，包括銷售、營銷、市場準(zhǔn)入、醫(yī)學(xué)事務(wù)、渠道及商業(yè)卓越的員工。

         •  公司與中國的多個(gè)藥品經(jīng)銷商建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，包括國藥控股、上藥控股有限公司，上藥科園信海醫(yī)藥有限公司，重慶醫(yī)藥（集團(tuán)）股份有限公司及廣州醫(yī)藥集團(tuán)有限公司。 通過緊密及多維度的合作，我們將憑借其行業(yè)領(lǐng)先的進(jìn)口及渠道分銷網(wǎng)絡(luò)優(yōu)勢，加速依嘉®在中國的商業(yè)化進(jìn)程，惠及更多的患者。

         •  耐賦康®預(yù)計(jì)將成為本公司在中國商業(yè)化的第二款重磅產(chǎn)品，已于2023年4月成功獲準(zhǔn)進(jìn)入博鰲樂城先行區(qū)，該早期準(zhǔn)入項(xiàng)目獲得廣泛好評(píng)，目前已超過500名患者注冊(cè)，凸顯了中國IgAN患者巨大的未滿足臨床需求。

         •  鑒于中國IgA腎病發(fā)病率突出，公司正全力拓展耐賦康®的多元化創(chuàng)新支付手段，積極推動(dòng)耐賦康®納入保險(xiǎn)計(jì)劃，以提高治療的可及性，減輕家庭與社會(huì)的治療負(fù)擔(dān)。因此，2023年5月耐賦康®被納入2023年度"北京普惠健康保新版特藥清單-海外特藥"報(bào)銷目錄，并已進(jìn)入昆明市及山西省等地的惠民保目錄。

       新藥研發(fā)

         •  本公司在治療腎小球疾病領(lǐng)域的自主研發(fā)項(xiàng)目進(jìn)展順利，其中進(jìn)度最快的項(xiàng)目將于2024年進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。此外，通過我們經(jīng)臨床驗(yàn)證的mRNA平臺(tái)，我們正在推進(jìn)傳染病預(yù)防性疫苗及實(shí)體瘤癌癥治療疫苗的開發(fā)。

       業(yè)務(wù)拓展

         •  我們的業(yè)務(wù)拓展重點(diǎn)為腎病、抗感染及自身免疫性疾病領(lǐng)域。我們正積極尋求這些疾病領(lǐng)域的商業(yè)合作。

         •  如先前所公告，于2022年8月，Gilead Sciences, Inc.的全資附屬公司Immunomedics, Inc.（Immunomedics）同意以總額高達(dá)455百萬美元的對(duì)價(jià)（其中包括預(yù)付款280百萬美元）收購本公司對(duì)Trodelvy®的權(quán)利。本公司于2022年末及2023年第一季度收到全額預(yù)付款，增強(qiáng)了我們的現(xiàn)金流，以繼續(xù)推進(jìn)核心治療領(lǐng)域的產(chǎn)品開發(fā)。

       未來發(fā)展

         •  本公司成立六年以來，始終堅(jiān)定不移朝著成為生物制藥公司的目標(biāo)努力。我們成功地獲得依嘉®的新藥上市批準(zhǔn)并將其成功商業(yè)化上市。我們將繼續(xù)尋求藥監(jiān)部門對(duì)其他創(chuàng)新候選藥物的批準(zhǔn)，并用授權(quán)引進(jìn)及內(nèi)部研發(fā)的雙輪驅(qū)動(dòng)戰(zhàn)略進(jìn)一步擴(kuò)大我們現(xiàn)有的豐富管線。

         •  在未來的18-24個(gè)月，我們預(yù)計(jì)將在大中華區(qū)和韓國、新加坡等國家陸續(xù)推出三款重磅新藥，即耐賦康®、etrasimod （伊曲莫德）及頭孢吡肟—他尼硼巴坦。隨著耐賦康®獲批的臨近，我們將于今年下半年及2024年擴(kuò)大商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，以更深入的覆蓋更多的醫(yī)院。

       財(cái)務(wù)亮點(diǎn)

       國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則數(shù)字

         •  收益由截至2022年6月30日止的人民幣1.0百萬元增加人民幣7.9百萬元至截至2023年6月30日止的人民幣8.9百萬元，主要由于在新加坡銷售Xerava®及與吉利德德過渡期內(nèi)銷售Trodelvy®。

         •  研發(fā)開支由截至2022年6月30日止六個(gè)月的人民幣345.5百萬元減少人民幣57.0百萬元至截至2023年6月30日止六個(gè)月的人民幣288.5百萬元，主要由于（i）多款候選藥物已完成臨床試驗(yàn)并進(jìn)入新藥上市審批或商業(yè)化階段；及（ii）將Trodelvy®的臨床開發(fā)活動(dòng)轉(zhuǎn)至吉利德。

         •  一般及行政開支由截至2022年6月30日止六個(gè)月的人民幣118.9百萬元減少人民幣35.8百萬元至截至2023年6月30日止六個(gè)月的人民幣83.1百萬元，主要由于組織架構(gòu)優(yōu)化及相關(guān)的以股份為基礎(chǔ)的薪酬開支減少。

         •  分銷及銷售開支由截至2022年6月30日止六個(gè)月的人民幣148.2百萬元減少人民幣84.1百萬元至截至2023年6月30日止六個(gè)月的人民幣64.1百萬元，主要由于將Trodelvy®的相關(guān)商業(yè)活動(dòng)轉(zhuǎn)至吉利德以及2022年8月起相關(guān)的組織架構(gòu)優(yōu)化。

         •  期內(nèi)虧損凈額由截至2022年6月30日止六個(gè)月的人民幣668.0百萬元減少人民幣244.4百萬元至截至2023年6月30日止六個(gè)月的人民幣423.6百萬元，主要由于（i）多款候選藥物已完成臨床試驗(yàn)并進(jìn)入新藥上市審批或商業(yè)化階段;及（ii）將Trodelvy®的相關(guān)臨床及商業(yè)活動(dòng)轉(zhuǎn)至吉利德；及（iii）組織架構(gòu)優(yōu)化和合理化。

         •  截至2023年6月30日，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物以及銀行存款為人民幣2,540.2百萬元。

       非國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則數(shù)字

         •  期內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損由截至2022年6月30日止六個(gè)月的人民幣523.7百萬元減少人民幣196.8百萬元至截至2023年6月30日止六個(gè)月的人民幣326.9百萬元，主要由于國際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則虧損縮減所致。

       有關(guān)云頂新耀

       云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團(tuán)隊(duì)在中國及全球制藥企業(yè)從事過高質(zhì)量臨床開發(fā)、藥政事務(wù)、化學(xué)制造與控制（CMC）、業(yè)務(wù)發(fā)展和運(yùn)營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗(yàn)。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首 創(chuàng)或者同類最 佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗(yàn)后期階段。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。