石家莊四藥拿下兒童抗癲癇藥首仿

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作者：姚姚樂來源：藥智數(shù)據(jù)

2023-07-28

7月27日，石家莊四藥有限公司取得司替戊醇干混懸劑批件，拿下國內(nèi)首仿。

7月27日，石家莊四藥有限公司（以下簡稱“石家莊四藥”）取得司替戊醇干混懸劑批件，拿下國內(nèi)首仿。

罕見病+兒童用

雙重難關(guān)需攻破

Dravet綜合征，又稱嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇(severe myoclonic epilepsy in infarlcy,SMEI)，是一種臨床少見的兒童難治性癲癇綜合征。

作為頑固性癲癇的代表，Dravet綜合征也是國際抗癲癇聯(lián)盟列出的最有害的癲癇病之一。Dravet綜合征可能導(dǎo)致嚴(yán)重的癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作形式復(fù)雜、發(fā)作頻率高、智能損害嚴(yán)重、藥物治療有效率低、預(yù)后差、死亡率高等特點(diǎn)。

Dravet綜合征已被列入我國《第一批罕見病目錄》中。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，Dravet綜合征總體發(fā)病率約為1/20000-40000，男女比例約為2:1，約占小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，占3歲以內(nèi)嬰幼兒童癲癇的7%，被認(rèn)為是罕見病中相對常見的疾病。

“罕見病”+“兒童用”，基本注定了傳統(tǒng)抗癲癇藥物的“無能為力”。相關(guān)研究顯示，卡馬西平、奧卡西平、拉莫三嗪、苯妥英和氨己烯酸通常會(huì)加重Dravet綜合征患兒的癲癇發(fā)作……

拿下司替戊醇干混懸劑首仿

石家莊四藥填補(bǔ)國內(nèi)市場空白

司替戊醇是一種γ-氨基丁酸(GABA)增強(qiáng)劑，能抑制GABA代謝并增加神經(jīng)中樞的GABA濃度，改善Dravet綜合征患兒的臨床癥狀，減少驚厥發(fā)作的頻率。

司替戊醇是目前治療Dravet綜合征最有效的藥物之一，被認(rèn)為是Dravet綜合征的最后一道防線。司替戊醇由法國Biocodex公司原研，主要?jiǎng)┬蜑槟z囊和干混懸劑。

2001年，司替戊醇被歐盟認(rèn)定為“孤兒藥”。此后，司替戊醇相繼在歐盟、日本、美國等多個(gè)國家地區(qū)上市，與氯巴占、丙戊酸鹽等藥物聯(lián)用進(jìn)行Dravet 綜合征的治療。但因研發(fā)空白，司替戊醇原研藥未在我國上市。

表1 司替戊醇原研藥上市信息

司替戊醇原研藥上市信息

資料來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫

2022年4月，石家莊四藥提交司替戊醇干混懸劑上市申請，為國內(nèi)獨(dú)家申報(bào)。

同年，司替戊醇干混懸劑以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”被納入優(yōu)先審評程序。擬定適應(yīng)癥為：與氯巴占和丙戊酸鹽聯(lián)合使用，用于嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（SMEI，Dravet綜合征）患者癲癇發(fā)作時(shí)，氯巴占和丙戊酸鹽無法充分控制的難治性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作的添加治療。

優(yōu)先審評公示詳細(xì)信息