甘萊宣布法尼醇X受體激動(dòng)劑ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的II期臨床試驗(yàn)完成患者入組

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來源：美通社

2023-07-20

2023年7月20日，歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥有限公司宣布新型法尼醇X受體激動(dòng)劑ASC42的II期臨床試驗(yàn)已完成98名原發(fā)性膽汁性膽管炎患者入組。

甘萊預(yù)計(jì)將于2023年底公布II期臨床試驗(yàn)的頂線數(shù)據(jù)

2023年7月20日，歌禮制藥有限公司旗下全資子公司甘萊制藥有限公司（"甘萊"）宣布新型法尼醇X受體（FXR）激動(dòng)劑ASC42的II期臨床試驗(yàn)已完成98名原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者入組。

這項(xiàng)療程為期12周的II期臨床試驗(yàn)（ClinicalTrials.gov: NCT05190523）由三個(gè)ASC42藥物治療組（5毫克、10毫克和15毫克）和一個(gè)安慰劑對(duì)照組組成，共入組了98名對(duì)熊去氧膽酸（UDCA）應(yīng)答不佳或不耐受的患者。頂線數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2023年底取得。

ASC42是一款由本公司完全自主研發(fā)、擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)、有望成為同類最佳（best-in-class）的新型高效選擇性非甾類FXR激動(dòng)劑。ASC42美國(guó)I 期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量15 毫克、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標(biāo)志物成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子19（FGF19）在給藥第14天時(shí)的增幅高達(dá)1,780%。同時(shí)，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）均值在劑量15毫克、每日一次、為期14天的治療期間維持正常水平。

UDCA是目前中國(guó)唯一獲批治療PBC的藥物。然而約40%的PBC患者對(duì)UDCA應(yīng)答不佳或不耐受[1]。奧貝膽酸（OCA）是美國(guó)唯一獲批治療對(duì)UDCA不耐受或應(yīng)答不佳的PBC患者的藥物，其未在中國(guó)獲批。但OCA治療會(huì)導(dǎo)致患者的瘙癢癥發(fā)生率增加，并引起LDL-C水平升高[2]。ASC42在有效劑量下未出現(xiàn)瘙癢癥狀且LDL-C均值維持正常水平，有望成為同類最佳的PBC候選藥物。

一項(xiàng)2010年的中國(guó)流行病學(xué)研究顯示，中國(guó)的PBC患者人數(shù)約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數(shù)為44萬[3]。一項(xiàng)美國(guó)流行病學(xué)研究顯示，2014年美國(guó)的PBC患者人數(shù)約為12萬[4]。

"非常高興ASC42治療PBC的II期臨床已完成患者入組。我們將全力以赴，在今年年底前完成這項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)。"歌禮創(chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官吳勁梓博士表示。

[1] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.

[2] Nevens, Frederik et al. "A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis." The New England journal of medicine vol. 375,7 (2016): 631-43. doi:10.1056/NEJMoa1509840.

[3] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)風(fēng)濕病學(xué)分會(huì), 原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)[J]. 中華內(nèi)科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.

[4] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.

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