九天生物創(chuàng)新AAV眼科基因治療藥物SKG0106獲FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)

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來源：美通社

2023-07-03

2023年7月3日，九天生物宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗(yàn)已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，即將開展針對新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性的I/IIa期臨床試驗(yàn)。

2023年7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其創(chuàng)新的AAV眼科基因治療藥物SKG0106新藥臨床試驗(yàn)（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，即將開展針對新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的I/IIa期臨床試驗(yàn)。

SKG0106眼內(nèi)注射溶液是九天生物自主研發(fā)的新型AAV載體，攜帶編碼獨(dú)特的抗VEGF蛋白的轉(zhuǎn)基因序列，通過單次玻璃體腔注射導(dǎo)入眼內(nèi)，高效轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞表達(dá)抗VEGF蛋白，具有特異性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織趨向性、轉(zhuǎn)導(dǎo)性和生物分布，以及單次玻璃體注射后高效持久抑制眼內(nèi)新生血管生長的療效及良好安全性。

支持SKG0106的IND申報(bào)及臨床研究的藥物由九天生物全自有的先進(jìn)AAV基因治療平臺完成工藝開發(fā)和GMP生產(chǎn)。該平臺擁有完整的質(zhì)粒、細(xì)胞和病毒載體工藝開發(fā)、分析開發(fā)和GMP生產(chǎn)及質(zhì)控體系，為公司研發(fā)管線項(xiàng)目臨床前和臨床研究提供高質(zhì)量的基因治療藥物。

SKG0106眼內(nèi)注射溶液

SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款眼科基因治療在研新藥，由新型重組腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼和獨(dú)特設(shè)計(jì)的抗新生血管生長的治療性轉(zhuǎn)基因組成，在全面充分的臨床前研究中，SKG0106通過單次玻璃體腔注射遞送至眼內(nèi)，在轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞后持續(xù)表達(dá)抗新生血管生長的基因產(chǎn)物，有效阻斷眼內(nèi)新生血管增生，抑制血管滲漏和視網(wǎng)膜水腫，從而減緩nAMD疾病進(jìn)展。

關(guān)于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性 (nAMD)

年齡相關(guān)性黃斑變性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一種進(jìn)行性疾病，可引起中央視力嚴(yán)重受損，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脈絡(luò)膜新生血管 (CNV) 形成、出血、滲出為特征的新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性(nAMD)是引起嚴(yán)重的、不可逆的視力損傷的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高達(dá)90%

關(guān)于九天生物

九天生物是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)的全球性臨床階段基因治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的新療法，以滿足嚴(yán)重疾病領(lǐng)域患者未解決的醫(yī)藥需求。九天生物自主創(chuàng)建了先進(jìn)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療研發(fā)、生產(chǎn)一體化平臺，擁有尖端的衣殼發(fā)現(xiàn)、病毒載體設(shè)計(jì)和構(gòu)建、工藝開發(fā)、分析開發(fā)以及臨床級質(zhì)粒和病毒載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。九天生物擁有全球基因治療領(lǐng)域一流的科研、醫(yī)學(xué)和技術(shù)專家及管理團(tuán)隊(duì)，建立了豐富的研發(fā)管線，覆蓋眼科、神經(jīng)、心血管和代謝等疾病領(lǐng)域，多個(gè)創(chuàng)新基因治療項(xiàng)目已進(jìn)入臨床研究或IND申報(bào)階段。九天生物在中國上海、杭州以及美國設(shè)立了研發(fā)和生產(chǎn)基地。

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