艾碼生物在研管線ER2001獲得FDA孤兒藥資格認定

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來源：艾碼生物

2023-05-30

艾碼生物宣布收到FDA孤兒藥開發(fā)辦公室的正式書面回函，其原創(chuàng)開發(fā)的First-In-Class I類創(chuàng)新藥ER2001被授予孤兒藥資格認定1, 用于治療亨廷頓舞蹈癥。

艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）孤兒藥開發(fā)辦公室的正式書面回函，其原創(chuàng)開發(fā)的First-In-Class I類創(chuàng)新藥ER2001被授予孤兒藥資格認定1, 用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington's Disease, HD）。

艾碼生物在研管線ER2001獲得FDA孤兒藥資格認定

ER2001作為艾碼生物體內自組裝外泌體遞送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED）技術平臺的首個產品，在臨床前動物實驗上顯示出令人振奮的初步有效性，并展現(xiàn)出了優(yōu)越安全性，這些是獲得孤兒藥資格認定的重要因素。

在獲得孤兒藥資格后，ER2001將可以在后續(xù)的美國申報和臨床研究中接受FDA的指導支持。如果將來產品批準上市，還有可能享有特殊費用減免，美國七年市場獨占權等若干政策優(yōu)惠。

關于亨廷頓舞蹈癥

亨廷頓舞蹈癥是一種，一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病?；加性摬“Y的患者往往會出現(xiàn)神經功能障礙，運動、認知和精神異常，現(xiàn)有藥物及手術治療僅能緩解部分癥狀，無法實現(xiàn)徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細胞內異常聚集形成大分子團，并導致神經細胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機制。因而，降低mHTT蛋白是治療該病癥的根本和最佳策略。

關于ER2001

動物實驗證明，ER2001通過利用人體或動物體的自身器官組織作為生物反應器，在體內被 “加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進入“生物反應器”同步產生的中樞神經系統(tǒng)靶向的內源外泌體中，經外泌體分泌 “運輸”到神經元細胞，降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA，從而產生藥效。外泌體既保護siRNA完成跨細胞和生物屏障的運輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術平臺保障了核酸藥物遞送的安全性，實現(xiàn)了對“核酸藥物無肝外有效遞送體系”的突破；同時也避免了外泌體作為載體在體外生產的成本高、質控難度大、不穩(wěn)定易降解、起效量高等問題。在給藥濃度極低的情況下，ER2001也能夠在體內發(fā)揮強大的作用。目前ER2001的仍然在開發(fā)和研究過程中，尚未獲批上市。

關于艾碼生物

艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng)立于2021年9月，致力于開發(fā)出更多能在實際治療中惠及更多尚未滿足臨床需求的病患的產品，特別是針對中樞神經系統(tǒng)疾病等的治療藥物，打造平臺型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)。至目前為止，艾碼生物已獲得多家國內知名投資機構的投資，目前正在積極推進其產品管線，計劃在今年內提交其首個產品的IND。

注1：孤兒藥資格認定是FDA對處于研發(fā)階段的罕見病治療產品的政策支持，該資格認定不代表產品獲批上市。

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