馴鹿生物合作伙伴Cabaletta 自免CAR T細(xì)胞療法IND獲FDA批準(zhǔn)

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來(lái)源：美通社

2023-04-06

近日，馴鹿生物合作伙伴，細(xì)胞治療公司Cabaletta Bio，宣布其CABA-201 IND已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，計(jì)劃啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)，用于治療活動(dòng)性狼瘡腎炎或無(wú)腎臟受累的活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

近日，馴鹿生物合作伙伴，細(xì)胞治療公司Cabaletta Bio (納斯達(dá)克代碼:CABA)，宣布其CABA-201 IND已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，計(jì)劃啟動(dòng)1/2期臨床試驗(yàn)，用于治療活動(dòng)性狼瘡腎炎（LN）或無(wú)腎臟受累的活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）。CABA-201是一種含4-1BB的全人源CD19-CAR T細(xì)胞研究性療法，其CD19序列由馴鹿生物獨(dú)家授權(quán)。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種可能引起多器官嚴(yán)重?fù)p傷的慢性自身免疫性疾病，最常見(jiàn)于15至40歲的年輕女性。SLE會(huì)使自身免疫系統(tǒng)攻擊全身的健康組織，其特征是B細(xì)胞功能異常和自身抗體產(chǎn)生，導(dǎo)致一系列臨床表現(xiàn)，包括末端器官損傷和死亡風(fēng)險(xiǎn)增加。美國(guó)或有16-32萬(wàn)患者受到影響，而我國(guó)患病人數(shù)可高達(dá)100萬(wàn)人?；顒?dòng)性狼瘡腎炎（LN）是SLE最常見(jiàn)的終末器官表現(xiàn)，約40%的SLE-者受其影響。在這些患者中，終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)約為17%，死亡風(fēng)險(xiǎn)約為12%，均在診斷后10年內(nèi)發(fā)生。

馴鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta經(jīng)臨床驗(yàn)證的全人源CD19序列的全球獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利，應(yīng)用于Cabaletta在自身免疫性疾病領(lǐng)域開發(fā)修飾T細(xì)胞的產(chǎn)品中。

通過(guò)該項(xiàng)合作，馴鹿生物將有資格獲得最多兩款產(chǎn)品, 累計(jì)約為1.62億美元的首付款以及潛在開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款和銷售分成。同時(shí)，馴鹿生物擁有在大中華區(qū)使用該許可序列開發(fā)Cabaletta產(chǎn)品并將其商品化的優(yōu)先權(quán)。

關(guān)于Cabaletta Bio

Cabaletta Bio（納斯達(dá)克股票代碼：CABA）是一家致力于發(fā)現(xiàn)與開發(fā)工程化T細(xì)胞療法的臨床階段生物技術(shù)公司。此類療法有可能為自身免疫性疾病患者提供深度和持久，或者有可能是治愈性的治療。CABA™平臺(tái)—包括針對(duì)自身免疫性的嵌合抗原受體T細(xì)胞CARTA （Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity）策略（其中以CABA-201，一種包含4-1BB的CD19-CAR T細(xì)胞為領(lǐng)先產(chǎn)品），和Cabaletta Bio的專有嵌合自身抗體受體T細(xì)胞CAART（Chimeric AutoAntibody Receptor T cells）策略（包含多種候選產(chǎn)品，包括針對(duì)黏膜尋常型天皰疹的DSG3-CAART，針對(duì)MuSK重癥肌無(wú)力的MuSK-CAART）—為眾多自身免疫性疾病提供了多種潛在治愈性的療法。Cabaletta Bio的總部位于美國(guó)賓夕法尼亞州的費(fèi)城。

關(guān)于馴鹿生物

馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新的基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、注冊(cè)申報(bào)、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺(tái)能力及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺(tái)、通用CAR技術(shù)平臺(tái)、生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺(tái)在內(nèi)的多個(gè)技術(shù)平臺(tái)。

公司現(xiàn)有10個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最為迅速的候選產(chǎn)品伊基侖賽注射液上市申請(qǐng)（NDA）獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理并納入優(yōu)先審評(píng)資格，并已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)注冊(cè)臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品被NMPA納入“突破性治療藥物”品種，并先后獲FDA授予“孤兒藥（ODD）”認(rèn)定及再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和快速通道(FT)資格。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴(kuò)展適應(yīng)癥-抗體介導(dǎo)的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲NMPA批準(zhǔn)；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液）已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽(yáng)性的復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復(fù)發(fā)/難治急性B淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予“孤兒藥 (ODD)”認(rèn)定。

公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成了基于馴鹿生物臨床驗(yàn)證全人源的CAR結(jié)構(gòu)或序列的BD授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索下一代細(xì)胞治療產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物憑借其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強(qiáng)的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈和可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新型療法，以滿足中國(guó)乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。

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