350萬(wàn)美元一針，這是世上最貴的藥物

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作者：四月的雨來(lái)源：藥智網(wǎng)

2023-04-04

你知道什么是“玻璃人”嗎？有一類(lèi)患者，在患病之后不能摔、不能碰，身體變得像玻璃一樣脆弱，即使是輕微的受傷也會(huì)血流不止。這一類(lèi)人，被稱(chēng)為“玻璃人”，而這種病，叫做血友病。

你知道什么是“玻璃人”嗎？

有一類(lèi)患者，在患病之后不能摔、不能碰，身體變得像玻璃一樣脆弱，即使是輕微的受傷也會(huì)血流不止。

這一類(lèi)人，被稱(chēng)為“玻璃人”，而這種病，叫做血友病。

血友病分為A、B兩型，血友病A是凝血因子VIII缺乏所導(dǎo)致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的85%；血友病B，稱(chēng)因子IX缺乏癥或Christmas病。

時(shí)間回溯到20世紀(jì)70年代，一位名叫關(guān)濤的患者，在7歲確診血友病，受血友病影響導(dǎo)致關(guān)節(jié)受損，在他12歲的時(shí)候已經(jīng)無(wú)法走路。

當(dāng)時(shí)，國(guó)內(nèi)治療血友病可謂是盲區(qū)，根本無(wú)藥可用，如果不幸出血，那么只能靠輸血維持生命。

而在今天，隨著一系列血友病基因療法藥物的上市，例如前不久，歐盟批準(zhǔn)Hemgenix有條件上市，使血友病患者看到了希望。

不過(guò)，伴隨著基因療法藥物的上市，該藥物的“天價(jià)”光環(huán)也讓患者望洋興嘆。

350萬(wàn)美元一針，

世上最貴的藥物

近日，歐盟批準(zhǔn)Hemgenix有條件上市，用于治療沒(méi)有因子IX抑制劑病史的成人中度和重度B型血友病患者，Hemgenix成為歐洲首個(gè)獲準(zhǔn)用于B型血友病的基因療法。

據(jù)了解，Hemgenix由CSL Behring和uniQure共同研發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因療法，用于治療B型血友病。

跟其他天價(jià)基因療法一樣，Hemgenix售價(jià)為一劑350萬(wàn)美元，一舉打破世界上最昂貴藥物的記錄。

這個(gè)價(jià)格似乎印證了一個(gè)道理：好藥很貴。

但這令人咂舌的價(jià)格，再加上血友病的治療難度以及嚴(yán)重程度，業(yè)界對(duì)該藥物的評(píng)價(jià)褒貶不一。

筆者來(lái)看，雖然目前能用起Hemgenix的患者可能少之又少，但是Hemgenix的誕生，意味著治療血友病的技術(shù)，又向前邁出了一大步。

近年來(lái)，隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的重視，一批血友病用藥已經(jīng)成功納入醫(yī)保范圍。

2004年，我國(guó)將A型血友病患者唯一用藥人凝血因子Ⅷ納入醫(yī)保，成為甲類(lèi)藥品。
2009年，由于國(guó)內(nèi)血友病治療用藥的短缺，我國(guó)又將基因重組凝血因子Ⅷ納入醫(yī)保，成為乙類(lèi)藥品。
2017年，我國(guó)將B型血友病患者用藥納入報(bào)銷(xiāo)范圍，同時(shí)調(diào)整甲型血友病用藥限制，將甲型血友病的兒童患者、出血時(shí)的成人患者對(duì)基因重組因子Ⅷ的使用納入了醫(yī)保范圍。
2022年4月，國(guó)家衛(wèi)健委頒布《血友病A診療指南(2022年版)》，涉及了血友病的檢測(cè)方法、臨床分型、鑒別診斷和治療手段等內(nèi)容，旨在進(jìn)一步提高血友病診療規(guī)范化水平，保障醫(yī)療質(zhì)量安全，維護(hù)患者健康權(quán)益。

那些“天價(jià)藥物們”

在Hemgenix成為“最貴藥王”前，市場(chǎng)早已出現(xiàn)好幾款天價(jià)藥物：

2022年8月，美國(guó)藍(lán)鳥(niǎo)生物Zynteglo上市，一劑280萬(wàn)美元，打破由Zolgensma創(chuàng)下的212.5萬(wàn)美元記錄。

同年9月，美國(guó)藍(lán)鳥(niǎo)生物“姊妹花”產(chǎn)品Skysona上市，以一劑300萬(wàn)美元的價(jià)格打破Zynteglo創(chuàng)下不久的記錄；

而今，Skysona又被Hemgenix以350萬(wàn)美元的價(jià)格打破記錄。

TOP1——Hemgenix

Hemgenix是由CSL Behring和uniQure共同研發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒(AAV)載體的基因療法，治療B型血友病。

臨床結(jié)果顯示，使用Hemgenix治療的B型血友病患者凝血因子IX活性水平持久增加，校正的年出血率降低64%。

注射Hemgenix后，96%的患者可以不在繼續(xù)常規(guī)因子IX預(yù)防，并且用藥18個(gè)月后，與導(dǎo)入期相比，凝血因子IX的平均消耗量減少97%。

目前，全球大約有40000人左右患有B型血友病，而目前國(guó)內(nèi)市場(chǎng)也較為不錯(cuò)，例如由神州細(xì)胞研發(fā)產(chǎn)品安佳因獲批上市后，2022年僅依靠單品就實(shí)現(xiàn)了營(yíng)收6.5億，證明了血友病藥物確實(shí)有一定的需求。

但是我國(guó)目前主流的治療手段還是使用凝血因子，納入醫(yī)保后每年依舊需要10-20萬(wàn)元左右，但相比于天價(jià)的Hemgenix價(jià)格較為便宜。

未來(lái)，Hemgenix的市場(chǎng)撲朔迷離，畢竟天價(jià)藥撤市情況時(shí)有發(fā)生。

TOP2——Skysona

Skysona由美國(guó)藍(lán)鳥(niǎo)生物研發(fā)，定價(jià)300萬(wàn)美元一劑，治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良患者（CALD）。

但是高昂的價(jià)格，令絕大多數(shù)的患者望而卻步，雖然Blubirdbio表示如果療效不佳可提供80%的退款，但是Skysona在歐洲上市不到3個(gè)月，就宣布由于商業(yè)策略原因退出歐洲市場(chǎng)，其根本都與價(jià)格有關(guān)。

TOP3——Zynteglo

與Skysona同為姊妹花的Zynteglo，為藍(lán)鳥(niǎo)生物研發(fā)的另一款基因治療產(chǎn)品，用于治療罕見(jiàn)β-地中海貧血。Zynteglo最初于2019年在歐盟獲批，而由于安全性在2021年選擇停止銷(xiāo)售，最后從歐洲市場(chǎng)黯然離場(chǎng)。

而上述兩款產(chǎn)品的潰敗，也導(dǎo)致了藍(lán)鳥(niǎo)公司窘迫的現(xiàn)狀，藍(lán)鳥(niǎo)公司在華爾街市場(chǎng)也由當(dāng)年的寵兒，變?yōu)槿缃竦腘obody。如今Zynteglo獲得FDA批準(zhǔn)，卷土重來(lái)，能否力挽狂瀾，扶大廈于將傾？拭目以待。

TOP4-Zolgensma

Zolgensma由諾華研發(fā)，治療脊髓性肌萎縮癥（SMA），于2019年獲批。

不同于藍(lán)鳥(niǎo)生物兩款產(chǎn)品的慘淡，Zolgensma2019年銷(xiāo)售額為3.61億美元、2020年為9.2億美元、2021年為13.51億美元，、2022年為13.7億美元。

由銷(xiāo)售額可以看出，Zolgensma的銷(xiāo)售實(shí)力及SMA基因治療藥物具有一定市場(chǎng)潛力。

小結(jié)

似乎每一款基因療法的面世，總與“天價(jià)”二字有關(guān)，高不可攀的價(jià)格、外加受眾面較小的患者群體，可能導(dǎo)致基因療法只有極少數(shù)買(mǎi)單。

從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，基因療法前景無(wú)限，但仍需在安全性和價(jià)格方面多下功夫。

參考文獻(xiàn)：

1.從“救命”到“不殘”，血友病患者距離“正常人”還有多遠(yuǎn).

2.SMA基因治療藥物Zolgensma在2022年實(shí)現(xiàn)年銷(xiāo)售額13.7億美元.

3.從神壇跌入泥潭，“藍(lán)鳥(niǎo)生物”們還能飛嗎？

4.Etranacogene Dezaparvovec:First Approval.