斬獲孤兒藥資格認(rèn)定！上海醫(yī)藥SPH4336突破脂肪肉瘤

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作者：姚姚樂來源：藥智數(shù)據(jù)

2023-03-30

3月28日，上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布公告，宣布其自主研發(fā)的SPH4336用于脂肪肉瘤適應(yīng)癥獲得了美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

上海醫(yī)藥公告

圖片來源：上海醫(yī)藥公告

斬獲孤兒藥資格

SPH4336潛力巨大

SPH4336是由上海醫(yī)藥自主研發(fā)的口服小分子抑制劑，靶點為CDK4和CDK6。根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，目前SPH4336有多款適應(yīng)癥在研，包括晚期實體瘤、脂肪肉瘤、轉(zhuǎn)移性乳腺癌等。

SPH4336在研適應(yīng)癥

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物

本次SPH4336獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定的適應(yīng)癥為脂肪肉瘤，并且根據(jù)公告，目前沒有同靶點的產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)上市以治療脂肪肉瘤。此前，根據(jù)相關(guān)試驗數(shù)據(jù)，SPH4336在臨床病人來源的脂肪肉瘤PDX的裸小鼠皮下移植瘤模型上，顯示出了顯著的抗腫瘤作用。

由此看來，在治療脂肪肉瘤方面，SPH4336具有很大的潛力。

除此之外，根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，SPH4336還在與其他藥物聯(lián)用的進(jìn)行試驗。前不久，上海醫(yī)藥宣布與康方醫(yī)藥以聯(lián)合用藥的合作方式共同進(jìn)行SPH4336片和開坦尼組合療法在高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等腫瘤適應(yīng)癥上的開發(fā)；而SPH4336與來曲唑聯(lián)用治療HR+/HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌和乳腺癌的試驗也已開展至臨床三期階段……

藥品進(jìn)度

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——全球藥物

可以看出，上海醫(yī)藥對SPH4336寄予厚望；而從目前的臨床表現(xiàn)來看，SPH4336也不負(fù)其厚望。

新藥如何突破，

僅靠政策助力？

根據(jù)上海醫(yī)藥，本次SPH4336獲得美國FDA的孤兒藥認(rèn)定，能夠加快其臨床試驗及上市注冊的進(jìn)度。

FDA孤兒藥資格認(rèn)定只用于治療在美國發(fā)病人數(shù)低于20萬人，或者超乎預(yù)期的情況下，發(fā)病人數(shù)超過20萬人的疾病。根據(jù)不完全統(tǒng)計，目前由國內(nèi)公司研發(fā)的藥物中已有近百項適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

其中，較有名的便為百濟(jì)神州的澤布替尼，目前已斬獲了套細(xì)胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥和慢性淋巴細(xì)胞白血病等6款適應(yīng)癥的孤兒藥資格認(rèn)定；除此之外，亞盛醫(yī)藥的APG-2575片也獲得了難治慢性淋巴細(xì)胞白血病CLL、多發(fā)性骨髓瘤和華氏巨球蛋白血癥等5項適應(yīng)癥的孤兒藥資格認(rèn)定。

澤布替尼于2020年在中國上市后，很快便被納入了醫(yī)保；在醫(yī)保藥物以及各項強(qiáng)大適應(yīng)癥的加持下，其銷售額非?？捎^。以下可供參考，預(yù)計2022年已達(dá)到了5億元。

2020年-2022年的銷售額

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)——醫(yī)院銷售數(shù)據(jù)挖掘系統(tǒng)

澤布替尼具有多項孤兒藥資格認(rèn)定，并且有國家醫(yī)保的加持。因此，或許參考澤布替尼來預(yù)估SPH4336順利上市后的情況還為時尚早；不過，具有巨大潛力的SPH4336是充滿了無限可能的。

當(dāng)然，根據(jù)規(guī)定，在SPH4336獲得FDA上市批準(zhǔn)前，如有相同適應(yīng)癥的其他相同藥物率先獲批上市，則需進(jìn)一步證明該項目在臨床上具有優(yōu)效性，否則將失去作為孤兒藥享有的政策支持。

由此看來，SPH4336的路還很長。

小結(jié)

從全球來看，孤兒藥資格認(rèn)定、突破性治療認(rèn)證等政策都是對藥物開發(fā)的鼓勵和支持，對推動醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展起到了極大的作用。近年來，許多國內(nèi)藥企研發(fā)的藥物獲得了FDA孤兒藥資格認(rèn)定?？梢钥闯觯瑖鴥?nèi)的醫(yī)藥行業(yè)也正在蓬勃發(fā)展！

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