諾誠健華發(fā)布2022年業(yè)績報告：奧布替尼加速放量 MS中期數(shù)據(jù)結果優(yōu)異

       2023年3月28日，諾誠健華發(fā)布截至2022年12月31日的2022年業(yè)績報告和公司進展。

       諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官崔霽松博士說：“公司2022年在各個領域取得高質量發(fā)展：奧布替尼納入國家醫(yī)保后加速放量、奧布替尼新加坡獲批上市標志商業(yè)化走向國際、公司成功登陸上交所科創(chuàng)板、tafasitamab聯(lián)合來那度胺香港獲批并在博鰲完成首方、13款創(chuàng)新藥進入臨床……公司在1.0發(fā)展階段取得豐碩成果，我們正加速朝著2.0的目標奮進，致力于發(fā)展成為血液瘤領域的領導者、自身免疫性疾病和實體瘤領域的有力競爭者，盡快實現(xiàn)更多產品上市，年收入逐年大幅提高。”

       主要財務業(yè)績摘要

•        公司營業(yè)收入2022年達到約6.25億元[ 財務業(yè)績摘要中的貨幣均為人民幣] ，其中奧布替尼收入約5.66億元，較上年同期飆漲163.6%，主要由于奧布替尼納入國家醫(yī)保后加速放量；
•        2022年研發(fā)費用為6.39億元，剔除上年支付Incyte首付款影響，研發(fā)費用同比上漲29.0%，主要是臨床試驗不斷增加等；
•        公司現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物[ 現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物指的是現(xiàn)金、銀行存款余額、理財產品和應收利息]從2021年年底的65.92億元增至2022年年底的90.56億元，同比上漲37.4%，增長主要來自于科創(chuàng)板上市募資；
•        公司總資產2022年達到103.21億元，相比2021年上漲39.5%；
•        按非香港財務報告準則[ 非香港財務報告準則：扣除外匯及股份補償影響] (Non-HKFRSs) 計算，經調整的2022年度虧損為4.74億元。

       奧布替尼治療多發(fā)性硬化（MS）的進展

       奧布替尼治療MS 全球 II 期臨床試驗的12 周中期分析數(shù)據(jù)達到主要終點。奧布替尼顯著降低了多發(fā)性硬化患者的疾病活動。與安慰劑相比，每天一次50毫克劑量組、每天兩次50毫克劑量組以及每天一次80毫克三個劑量組的釓增強T1 腦部累計新發(fā)病灶分別減少了71.1%（P=0.0238）、80.8%（P=0.0032）和92.1%（P=0.0006），呈現(xiàn)劑量依賴性的改善趨勢。每天一次80毫克劑量組有效性最好，有力地支持下一步臨床開發(fā)。

       涵蓋B細胞和T細胞通路，打造有競爭力的自身免疫性疾病管線

       諾誠健華正進一步加強藥物發(fā)現(xiàn)平臺，通過B細胞和T細胞通路開發(fā)自身免疫性疾病領域的全球前沿靶點，旨在為大量未滿足的臨床需求提供first-in-class或者best-in-class療法。這些創(chuàng)新藥在全球都具有廣闊市場潛力。

       奧布替尼

       ♦奧布替尼治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）IIa 期臨床試驗取得積極效果，研究顯示奧布替尼安全性和耐受性良好，療效呈劑量依賴性的改善趨勢。詳細數(shù)據(jù)可參見發(fā)表于2022歐洲風濕病學大會（EULAR）重磅口頭報告。IIb期臨床試驗已啟動。

       ♦奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ ITP）II期臨床試驗獲得概念驗證（PoC）。截至2023年2月6日，22 名對糖皮質激素 (GC) 或靜脈注射免疫球蛋白 (IVIG) 敏感的患者中，50毫克劑量組75.0%達到主要終點。

       ♦奧布替尼治療視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的II期臨床試驗正在中國進行。

       ICP-488

       ♦公司自主研發(fā)的TYK2 JH2變構抑制劑ICP-488目前已完成單劑量組劑量爬坡和兩組多劑量組劑量爬坡研究。ICP-488將進行針對銀屑病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡和炎癥性腸?。↖BD）等疾病的開發(fā)。

       ICP-332

       ♦ICP-332 是公司自主研發(fā)的TYK2 JH1抑制劑，用于治療各種自身免疫性疾病，I期臨床試驗已完成?；诎踩?、PK/PD 和生物標志物的數(shù)據(jù)，血小板和血紅蛋白沒有顯著下降，諾誠健華已啟動了ICP-332治療特應性皮炎（AD）的 II 期研究。

       血液腫瘤管線

       以奧布替尼作為核心療法，以及tafasitamab、ICP-248、ICP-490、ICP-B02等血液瘤領域豐富的管線，加之未來潛在的內部開發(fā)和外部引進的管線開發(fā)，諾誠健華旨在成為血液瘤領域的領導者。公司通過單一或聯(lián)合療法覆蓋多發(fā)性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和白血病，尤其在彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）領域深度布局。

       奧布替尼（BTK抑制劑）

       ♦奧布替尼治療復發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者的新適應癥上市申請（sNDA）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審評。國內尚無BTK抑制劑獲批用于復發(fā)/難治性MZL患者，期待奧布替尼填補這一領域的空白。

       ♦在美國，奧布替尼治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（MCL） 的 II 期注冊臨床試驗已完成患者入組，預計明年遞交NDA上市申請。

       ♦奧布替尼在新加坡獲批用于治療復發(fā)/難治性MCL，標志著諾誠健華商業(yè)化走向國際。

       ♦奧布替尼一線治療慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤 （SLL） III 期注冊臨床試驗正在中國進行，今年預計完成入組。

       ♦在DLBCL領域深度布局

•        奧布替尼一線治療DLBCL MCD 亞型注冊研究已啟動。
•        2022 美國臨床腫瘤學會（ASCO）公布奧布替尼治療DLBCL的真實世界研究，對于DLBCL MCD亞型患者，奧布替尼聯(lián)合治療方案顯示出令人鼓舞的療效和良好的耐受性和安全性。
•        從一線到二線及以上治療DLBCL，公司擁有奧布替尼、tafasitamab、ICP-B02 和ICP-490在內多種藥物組合，為這一侵襲性淋巴瘤提供更多更好的治療選擇。

       ICP-B04 (Tafasitamab)

       ♦Tafasitamab聯(lián)合來那度胺治療復發(fā)/難治性DLBCL在博鰲樂城開出首方，首例患者在治療2個周期后療效評估達到完全緩解（CR）；

       ♦加速推進tafasitamab和來那度胺注冊臨床試驗，以及奧布替尼聯(lián)合tafasitamab和來那度胺在中國開展的探索性臨床試驗；

       ♦Tafasitamab聯(lián)合來那度胺在香港獲批上市，將惠及大灣區(qū)患者；

       ♦Tafasitamab已被納入10多個省市的地方商保的海外特藥目錄，提升了這些區(qū)域DLBCL患者的可及性。

       ICP-B02 (CM355)

       ♦ICP-B02 是諾誠健華和康諾亞合作開發(fā)CD20xCD3雙特異性抗體，正在中國開展治療CD20+B細胞血液瘤的臨床研究。目前正在進行I期劑量遞增研究。在較低劑量下，在受試者中觀察到接近完全的B細胞清除。2023年3月，ICP-B02皮下注射制劑的IND獲批開展臨床。

       ICP-490

       ♦公司自主研發(fā)的新型靶向蛋白降解劑ICP-490正開展治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）等血液腫瘤的臨床試驗。ICP-490 可以克服上一代藥物的耐藥性。

       ICP-248

       ♦2023年3月，公司自主研發(fā)的BCL2抑制劑ICP-248在中國完成首例受試者給藥。ICP-248是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯(lián)合治療非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴細胞白血病 （ALL）等惡性血液系統(tǒng)腫瘤。 ICP-248將有望成為潛在的“重磅炸 彈”。

       富有競爭力的實體瘤管線

       基于精準醫(yī)療理念，諾誠健華致力于加強實體瘤的管線覆蓋以造福更多患者，實現(xiàn)在正確的時間為正確的患者提供正確的藥物。ICP-192 和 ICP-723 具有潛在的best-in-class潛力，將使公司能夠在實體瘤治療領域建立穩(wěn)固的地位。

       ICP-192 (Gunagratinib)

       ♦2023 年 1 月，2023 ASCO-GI 會議公布gunagratinib 治療膽管癌 (CCA) 患者的最新臨床數(shù)據(jù)。在既往接受過治療的局部晚期或轉移性的FGFR2基因融合/重排的膽管癌患者中，gunagratinib顯示出良好的安全性和耐受性。與已獲批的FGFR抑制劑相比，gunagratinib在此類患者組的應答率較高（總緩解率為52.9%）。Gunagratinib治療膽管癌的注冊臨床試驗已在入組中。

       ICP-723 (Zurletrectinib)

       ♦II期劑量拓展臨床正在進行，II期推薦劑量（RP2D）確定為8 毫克，多種劑量下不同實體瘤NTRK基因融合陽性患者中，總緩解率（ORR）為75%。基于獲得的概念驗證（POC）數(shù)據(jù)，諾誠健華將致力于推進ICP-723 在中國的注冊臨床研究。

       ♦ICP-723在成人患者中顯示良好安全性和有效性后，首次在青少年（12周歲到18周歲）患者中開展臨床研究。CDE 于 2023 年 1 月受理了ICP-723針對兒童患者（<12 歲）的 IND 申請。

       ICP-B05（CM369）

       ♦諾誠健華和康諾亞合作開發(fā)的靶向CCR8單克隆抗體ICP-B05完成首例患者給藥。作為潛在first-in-class創(chuàng)新藥，ICP-B05將作為單一療法或與其他療法聯(lián)合治療高發(fā)的晚期實體瘤，包括肺癌、消化道癌等。

       ICP-189

       ♦公司自主研發(fā)的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2變構抑制劑ICP-189可用作單藥療法及/或和其他抗腫瘤藥的聯(lián)合療法，旨在為肺癌、頭頸癌及消化道腫瘤等實體瘤提供新的臨床治療方法。截至 2023 年 2 月 8 日，劑量已增至 40 毫克，未觀察到劑量限制毒 性（DLT），并顯示出良好的 PK 和長半衰期。ICP-189 單藥治療觀察到初步療效，20 毫克劑量隊列中， 1 名宮頸癌患者部分緩解。

       其他公司進展

       科創(chuàng)板上市

       ♦2022年9月21日，諾誠健華成功登陸上海證券交易所科創(chuàng)板，成為2022年全球首家紅籌回A的生物科技公司，諾誠健華也由此成為上交所科創(chuàng)板和港交所兩地上市的生物科技公司?？苿?chuàng)板上市將進一步提升諾誠健華在血液瘤、實體瘤和自身免疫性疾病的創(chuàng)新優(yōu)勢，有助于幫助公司實現(xiàn)自主研發(fā)創(chuàng)新藥惠及全球患者的戰(zhàn)略布局。

       生產建設

       ♦廣州諾誠健華獲批商業(yè)化生產

       廣州諾誠健華自主生產的奧布替尼已向北京、廣東、江蘇等30個?。ㄗ灾螀^(qū)、直轄市）的患者供藥，標志著諾誠健華完全實現(xiàn)從自主研發(fā)、自主銷售到自主生產的研產銷一體化的全產業(yè)鏈平臺。

       ♦諾誠健華北京創(chuàng)新藥基地開工建設

       用于建設研發(fā)中心和大分子生產設施，預計2025年完成建設。