全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布達(dá)菲林®（注射用雙羥萘酸曲普 瑞林）三月劑型經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局3月7日正式批準(zhǔn)，用于中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）的治療。達(dá)菲林®三月劑型于2019年被國(guó)家納入第三批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單[1]，2022年被納入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的優(yōu)先審評(píng)品種名單[2]。
中樞性性早熟是由于下丘腦-垂體-性腺軸功能被提前激活，導(dǎo)致女孩8歲前、男孩9歲前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見(jiàn)兒科內(nèi)分泌疾病[3]。近年來(lái)，性早熟發(fā)生率逐年攀升，已成為僅次于肥胖的第二大兒科內(nèi)分泌疾病[4]，中國(guó)學(xué)齡兒童性早熟的患病率約為0.43%-4.7%[5] [6]。性早熟患兒遭受不容忽視的生理和心理負(fù)擔(dān)[7]，如不及時(shí)干預(yù)，會(huì)嚴(yán)重影響健康成長(zhǎng)發(fā)育，導(dǎo)致患兒成年后身材矮小[8]或出現(xiàn)生育問(wèn)題[9]。長(zhǎng)效的促性腺激素釋放激素類藥物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）是國(guó)內(nèi)外臨床指南推薦的中樞性性早熟標(biāo)準(zhǔn)治療藥物。性早熟治療目標(biāo)是延緩青春期發(fā)育，改善最終成人身高，避免心理行為問(wèn)題3。
益普生集團(tuán)的達(dá)菲林®在全球范圍內(nèi)的中樞性性早熟治療領(lǐng)域擁有37年臨床應(yīng)用歷史，達(dá)菲林®三月劑型為微球劑型，具有緩釋釋放三階段及微球長(zhǎng)效持續(xù)釋放優(yōu)勢(shì)[10]。達(dá)菲林®三月劑型治療第一個(gè)月可有效抑制基礎(chǔ)LH（黃體生成素）與FSH（卵泡刺激素）水平[11]。藥物持續(xù)穩(wěn)定釋放達(dá)3個(gè)月，可有效控制性發(fā)育進(jìn)程，延緩骨成熟度，改善第二性征[12]。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主委、內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組名譽(yù)組長(zhǎng)、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、同濟(jì)兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平教授表示："達(dá)菲林®三月劑型的獲批上市為中樞性性早熟臨床治療提供了更便捷和更高效的選擇。中國(guó)注冊(cè)臨床研究表明，在治療后第3個(gè)月時(shí)性腺軸受到抑制（GnRH激發(fā)后LH峰值≤ 3 IU/L）的受試者比例為100%12。中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程3，但有研究表明超過(guò)50%的患兒對(duì)GnRHa一月劑型治療不依從[13]。達(dá)菲林®三月劑型與一月劑型的療效和安全性相當(dāng)，且可將患兒注射次數(shù)從每年13次減少至每年4次，患兒及家屬只需每三個(gè)月來(lái)醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有助于提高患兒治療依從性和治療滿意度[14]。相較GnRHa一月劑型，達(dá)菲林®三月劑型在疾病負(fù)擔(dān)方面為患兒家庭節(jié)省5~20%的年治療費(fèi)用，及節(jié)省約70%的陪護(hù)者勞動(dòng)力損失[15]。"
益普生中國(guó)總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："得益于近年來(lái)鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)的政策和審評(píng)制度的優(yōu)化，達(dá)菲林®三月劑型的獲批上市，充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)于兒科臨床用藥需求的支持。達(dá)菲林®三月劑型的獲批不僅凝聚了益普生在藥物研發(fā)領(lǐng)域的持續(xù)努力，更體現(xiàn)了益普生以患者為中心的承諾。秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會(huì)'的使命，我們期待為更多中國(guó)患兒提供優(yōu)質(zhì)的治療方案，幫助他們改善生活質(zhì)量，讓患者家庭享受悠閑親子時(shí)光，積極擁抱健康人生。"
成立于1929年，從家族企業(yè)到上市集團(tuán)，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精 神，不斷進(jìn)取。1992年，益普生正式進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，并于2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，其也是益普生全球四個(gè)研發(fā)中心之一。在"聚焦中國(guó)"戰(zhàn)略的指引下，益普生于2021年在上海成立中國(guó)總部，專注于腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國(guó)患者亟待解決的治療需求。未來(lái)，益普生將持續(xù)以中國(guó)市場(chǎng)為戰(zhàn)略中心，圍繞業(yè)績(jī)表現(xiàn)、員工發(fā)展和產(chǎn)品組合進(jìn)行全面布局，并與政府和社會(huì)各界通力合作，為健康中國(guó)貢獻(xiàn)更多力量。
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