點亮生命色彩，于"曼曼之路"重獲新生
在主題"點亮你的生命色彩"之第16屆國際罕見病日來臨之際，2023年2月26日，由國內(nèi)Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"和廣州市紅棉腫瘤與罕見病公益基金會聯(lián)合主辦、中國Castleman病協(xié)作組(CCDN) 協(xié)辦、百濟神州支持的國際罕見病日暨Castleman病"募"名而來別名發(fā)布會儀式正式收官，共同見證Castleman病別名發(fā)布的重要一刻，點亮每一位Castleman病患者的生命色彩，為中國的罕見病事業(yè)吶喊助威。
"Castleman病‘募'名而來征名活動"于1月19日啟動，共收集了近百個別名，經(jīng)過項目組和中國Castleman病協(xié)作組(CCDN)專家們的認真評審，最終入圍5個別名。CCDN協(xié)作組組長北京協(xié)和醫(yī)院李劍教授攜專家團成員、廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長顧洪飛先生、卡斯特曼之家主理人林琳女士和百濟神州血液腫瘤事業(yè)部負責(zé)人朱晶巖女士在會上共同公布，"鈴鐺病"經(jīng)由大眾投票，高票當(dāng)選為Castleman病別稱。
"看見"Castleman病，解決患者未盡之需
Castleman病屬于原因未明的反應(yīng)性淋巴結(jié)病之一，以單個或者多個部位的淋巴結(jié)腫大為特點，部分患者可伴有全身癥狀和(或)多系統(tǒng)受累，如肝脾腫大、貧血等。作為血液領(lǐng)域的罕見疾病，Castleman病在全球范圍發(fā)病率僅約2/10萬人，于2018年被納入《中國 第一批罕見病目錄》。
本次別名征集活動發(fā)起人，Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"主理人林琳女士認為，Castleman病患者最希望的是有更多的人能夠"看見"它，借助大眾的力量，讓Castleman病罕而"見"之，從而實現(xiàn)患者的早發(fā)現(xiàn)，早診斷，早治療和早獲益。
一直以來，Castleman病并沒有正式的中文名字，可見其在中國的罕見性和極低的認知度。本次征名活動致力于提高公眾對Castleman病的認知，以幫助更多患者獲得及早診療，回歸美好生活。
林琳表示，"我們發(fā)起征集別名的活動，就是希望通過征名活動以及'鈴鐺病'這個新別名，讓更多的人了解這個疾病。‘鈴鐺病'正是取自其最常見的癥狀‘淋大'之諧音。我們迫切希望幫助到更多Castleman病患者破解求醫(yī)困境，減少誤診率。"
百濟神州血液腫瘤事業(yè)部負責(zé)人朱晶巖女士呼吁，希望更多人關(guān)注Castleman病，讓患者不再因為罕見而被遺忘，不再因為是少數(shù)群體而導(dǎo)致疾病無藥可醫(yī)。本著"百創(chuàng)新藥，濟世惠民"的初心，百濟神州在為包括Castleman病在內(nèi)的癌癥帶來創(chuàng)新療法的同時，也圍繞公司環(huán)境、社會和公司治理（ESG）全球主題"改變治愈未來"，攜手多方持續(xù)開展診療能力提升、患者教育與公益行動，以期為患者的生活帶來更多積極改變。
創(chuàng)新治療，賦予患者新生命力
罕見病并非絕癥，早發(fā)現(xiàn)早治療甚至是可治愈的。Castleman病分為單中心型CD和多中心型CD，單中心型CD多數(shù)病例手術(shù)切除腫大的淋巴結(jié)后，效果良好。但多中心型CD的治療和治愈則面臨著較多的困難。
CCDN專家組組長、北京協(xié)和醫(yī)院李劍教授認為Castleman病的臨床和病理表現(xiàn)多種多樣，極易與其他疾病混淆。尤其是感染性疾病、腫瘤性疾病、自身免疫性疾病等均會伴發(fā)淋巴結(jié)的"Castleman樣"病理改變，患者常被誤診。因此邀請大家從Castleman病的診斷、治療目標和創(chuàng)新療法如何讓患者獲益幾方面進行討論和經(jīng)驗分享。
北京協(xié)和醫(yī)院的張路教授認為Castleman病是一種非常罕見的血液疾病，尤其是特發(fā)性多中心型CD（iMCD）臨床可表現(xiàn)為白介素-6(IL-6)等細胞因子驅(qū)動的全身性炎癥癥狀、多發(fā)淋巴結(jié)腫大、血細胞減少和多器官功能衰竭等，預(yù)后極差，是診治的重點。但直到2015年司妥昔單抗這個針對白介素-6靶向藥的出現(xiàn)，才對iMCD的治療有了重要價值，大大促進對疾病的治療。
鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院張明智主任表示Castleman病在短期控制基礎(chǔ)上，要考慮復(fù)發(fā)狀況，需要毒副作用小的長期藥物維持。但如果病人有白介素的明顯升高，就需要用控制白介素6炎癥因子方面療效顯著的司妥昔單抗，幫助病人快速恢復(fù)生理指標，縮小腫大的淋巴結(jié)。
南昌大學(xué)第二附屬醫(yī)院余莉主任表示Castleman病現(xiàn)在的治療方向還是在低成本的情況下改善患者生存質(zhì)量。目前控制炎癥方面的用藥以司妥昔單抗為主。未來對疾病的認知改善將有助于徹底治愈疾病。
福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院劉庭波主任認為CCDN專家組的支持提高了Castleman病的治療規(guī)范性?？ㄋ固芈疫M行疾病傳播對其他罕見病的治療和全程管理很有借鑒意義，對醫(yī)生的治療也起到積極作用。
四川大學(xué)華西醫(yī)院吳俁主任肯定患者組織卡斯特曼之家不論是從診斷環(huán)節(jié)，治療環(huán)節(jié)還是社會關(guān)注方面都提供了支持，加上如愛心企業(yè)百濟神州的長期支持，形成醫(yī)生、患者和患者組織三足鼎立的良好局面。
山東大學(xué)齊魯醫(yī)院李顥主任認為CCDN專家組幫助醫(yī)生提高了對Castleman病的認識和診斷水平，同時醫(yī)生、患者組織和患者共同努力推動了罕見病藥物進入醫(yī)保的進程，從而讓患者獲益。
友愛互助，照亮患者前行之光
每一個Castleman患者的背后都有著一條曲折的求醫(yī)之路?？ㄋ固芈以l(fā)起一項患者調(diào)研，數(shù)據(jù)顯示55% 多中心型Castleman?。∕CD）患者曾被誤診過，90% MCD患者曾就診過2個及以上醫(yī)院和科室，35%的MCD患者需要經(jīng)歷1年甚至數(shù)年才能確診。
Castleman病別名的獲獎?wù)呗櫻砰w講述："媽媽發(fā)病后用了三年的時間才確診，飽受疾病折磨。幸運的是結(jié)識了'卡斯特曼之家'這個患者大家庭，獲得了來自眾多病友的關(guān)愛和支持。知道征名活動時，我就想到了‘鈴鐺病'，鈴鐺有著傳遞和平安寧之寓意，我希望‘鈴兒響叮當(dāng)'能傳遞患友之間的‘互助互愛'，傳遞出Castleman病患者自己的聲音，更希望‘鈴鐺病'這個別名能讓Castleman病走進大眾的視野。"
從容應(yīng)對，攜手同行"曼曼之路"
在罕見病領(lǐng)域，每一個患者組織都將是推動相關(guān)政策制定、科研、制藥和社會倡導(dǎo)的中堅力量。"卡斯特曼之家"作為Castleman病患者的公益家園，聚焦患者現(xiàn)實需求，從患友互助、疾病科普、診療資源支持、完善保障體系和心理關(guān)愛等各方面進行全方位支持。
卡斯特曼之家主理人林琳女士表示，"卡斯特曼之家"在2023年啟動了"曼曼尋醫(yī)路"Castleman病患者全年關(guān)愛項目。有來自全國Castleman病協(xié)作組(CCDN) 逾40位專家共同參與的"名醫(yī)曼談大講堂"直播系列；有微信公眾平臺上開辟的"關(guān)注除診療外的全程化疾病管理"的短視頻欄目；還有一系列圍繞Castleman病的線上活動一直指引著患者的"曼曼尋醫(yī)路。"
除此之外，4月22日"卡斯特曼之家"成立2周年之際，還將舉辦Castleman病學(xué)術(shù)高峰會，邀請行業(yè)大咖，共同分享最新的診療理念和創(chuàng)新的診療手段。7月23日國際Castleman病日之際，卡斯特曼之家將分享更多卡斯特曼疾病知識，呼吁公眾關(guān)注罕見病。
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