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CPHI制藥在線 資訊 Pierre Fabre致力于對抗罕見病

Pierre Fabre致力于對抗罕見病

作者:Pierre Fabre  來源:美通社
  2023-02-08
這些疾病較為罕見,但影響著很多人:全世界有近3億人患有罕見病。

       這些疾病較為罕見,但影響著很多人:全世界有近3億人患有罕見病。

       2月28日是國際罕見病日,Pierre Fabre Group借此機(jī)會重申其在這一領(lǐng)域的承諾,其中至關(guān)重要的是制定涵蓋整個(gè)醫(yī)護(hù)范圍的具體行動方案,包括從診斷到治療,以及獲得優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)的機(jī)會。 當(dāng)今世界上已知的罕見病約有5000至8000種,其中95%尚無治療方法。

       除了腫瘤科和皮膚科,Pierre Fabre多年來還一直參與兒科疾病的研究,為需要適應(yīng)性治療的患者群體開發(fā)特定的治療方法。具體案例包括:自2014年以來已獲批準(zhǔn)的一種嬰兒血管瘤療法,以及最近正在開發(fā)治療方法的X連鎖性少汗性外胚層發(fā)育不良(XLHED)研究。

       與EspeCare基金會合作為XLHED兒童患者尋找治療方法。

       Pierre Fabre Group最近與EspeCare基金會合作,針對最常見類型的外胚層發(fā)育不良(XLHED)開發(fā)一種創(chuàng)新療法。XLHED是一種罕見的遺傳病,影響患者的汗液和呼吸腺、皮膚、頭發(fā)和牙齒。EDELIFE是一項(xiàng)大規(guī)模的臨床研究,于2022年7月啟動,研究對象是腹中男胎為該疾病基因攜帶者的孕婦。

       消息來源:Pierre Fabre

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