FDA 藥物評估和研究中心 (CDER) 在過去的2022年只批準了 37 個新藥，創(chuàng)造了5年內(nèi)的新低<46（2017年）、59（2018年）、48（2019年）、53（2020年）、50（2021年）>，其中5款為孤兒藥。2023年或?qū)⒂?7款孤兒藥獲批上市。
罕見病與孤兒藥
相對于常發(fā)癌癥、糖尿病等商業(yè)利潤較大的適應(yīng)癥來說，無丙種球蛋白血癥（Agammaglobulinemia）、古巴斯捷氏癥候群（Goodpasture Syndrome）、肉芽腫性多血管炎（Granulomatosis with Polyangiitis，GPA）、施尼茨勒綜合征（Schnitzler Syndrome）、小兒嚴重聯(lián)合免疫缺陷（Pediatric Severe Combined Immunodeficiency）、非典型畸胎樣/橫紋肌樣瘤 （AT/RT）等針對罕見病的藥物的開發(fā)與上市，就顯得彌足珍貴，也時常令患者和他們的家屬心急如焚。
罕見病是影響一小部分人口的疾病。針對罕見病的藥物被稱為孤兒藥（Orphan Drugs）。罕見性意味著缺乏足夠大的市場來獲得支持，也缺少資源來開發(fā)相應(yīng)的孤兒藥，除非政府提供經(jīng)濟扶持。
對于罕見病的定義，不同的國家地區(qū)采取不同的標準：
在美國，2002 年的《罕見病法案》嚴格根據(jù)患病率定義罕見病，特指那些“在美國影響不到 20萬人的任何疾病或病癥”， 相當(dāng)于每 1500 人中約有 1 人患病。
在日本，罕見病的法律定義是在日本影響不到 5萬名患者，即每 2500 人中約有 1 人患病。
歐洲公共衛(wèi)生委員會將罕見病定義為“威脅生命或慢性衰弱的疾病，這些疾病的流行率很低，需要采取特別的聯(lián)合努力來解決這些疾病”。 低流行率一詞后來被定義為通常意味著每 2000 人中少于 1 人。 統(tǒng)計上罕見但不危及生命、長期使人衰弱或治療不當(dāng)?shù)募膊”慌懦谄涠x之外。
大多數(shù)罕見疾病起源于遺傳，因此即使癥狀不會立即出現(xiàn)，也會貫穿人的一生。許多罕見病出現(xiàn)在生命早期，約有 30% 的罕見病患兒會在 5 歲之前死亡。
2022年FDA批準的5款孤兒藥新藥
2022年FDA 的藥物評估和研究中心 (CDER) 批準的37款新藥中，有5款孤兒藥（表1）。
值得注意的是，表1僅僅總結(jié)了FDA在2022年批準的新藥中的孤兒藥。實際上，有很多藥物再利用 (drug repurposing) 的開發(fā)都針對罕見病，他們獲批的孤兒藥并不在表1中體現(xiàn)。
例如 Eton Pharmaceuticals/Azurity Pharmaceuticals公司2022年獲批的治療癲癇的唑尼沙胺口服混懸液Zonisamide oral suspension。唑尼沙胺在2000年就經(jīng)FDA批準上市，但唑尼沙胺 100 mg/5 mL 口服液體制劑于2022年7月18日獲得FDA批準，用于治療成人和 16 歲及以上患者。通過添加市售的液體制劑來幫助更好地控制患者的癲癇狀態(tài)，可以滿足更多的個人需求（癲癇從整體來說并不屬于罕見病，然而有幾種罕見的癲癇類型的發(fā)作難以控制，并且可能對家庭造成毀滅性的打擊，這些類型的癲癇病被視為罕見?。?。
根據(jù)統(tǒng)計，F(xiàn)DA每年批準的藥物中，幾乎半壁江山都屬于孤兒藥的行列。
表1 2022年FDA批準的孤兒藥新藥
2023年孤兒藥展望
17款或?qū)@批
在美國藥品監(jiān)管實踐中，PDUFA (處方藥用戶費用法案，Prescription Drug User Fee Act) 日期是指FDA必須對新藥申請 (New Drug Application, NDA) 或生物制品許可申請 (Biologics License Application, BLA) 做出回應(yīng)的日期的通俗名稱。
PDUFA 日期是藥物申請被 FDA 接受后 10 個月，如果藥物被指定為優(yōu)先審評，則為 6 個月。表2總結(jié)了FDA 2023 年所有孤兒藥的重要監(jiān)管日期及藥物背景。
表2 FDA 2023年審批孤兒藥NDA和BLA總結(jié)
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