2023年1月18日，國(guó)家醫(yī)療保障局、人力資源社會(huì)保障部發(fā)布最新公告，羅氏制藥藥物艾滿欣®（利司撲蘭口服溶液用散）被正式列入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022版）》（以下簡(jiǎn)稱"國(guó)家醫(yī)保目錄"）。這一舉措體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者用藥保障和健康權(quán)益的高度重視，也是各方合力為脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱"SMA"）患者和家庭減負(fù)紓困的又一重要里程碑。
艾滿欣®于 2021年6月獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療2月齡及以上SMA患者，成為首 個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。
聚焦長(zhǎng)期診療困境，SMA未盡之需仍在
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，發(fā)病率為存活新生兒中1／10000[1]，每年國(guó)內(nèi)新增約1000 例 SMA 患者[2]；約80%的患者會(huì)在出生后 18 個(gè)月內(nèi)起病[3]，病情的進(jìn)展可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)會(huì)在2歲內(nèi)夭折[4]。
由于社會(huì)對(duì)疾病整體認(rèn)知的缺乏，SMA患者與家庭一直以來(lái)面臨著確診難、確診時(shí)間長(zhǎng)的問(wèn)題；加之罕見(jiàn)病藥物的使用者少、研發(fā)成本高、難度大，治療方式極為有限、可支付性低的困境也長(zhǎng)期存在。因此，更多療效確切、使用便利的藥物能夠被納入醫(yī)保是許多SMA患者及家庭的迫切愿望。
此外，同大多數(shù)罕見(jiàn)病群體一樣，許多SMA家庭也長(zhǎng)期受到照護(hù)壓力沉重、難以正常融入社會(huì)等諸多現(xiàn)實(shí)難題困擾，亟需更全面的社會(huì)保障體系的支持。
口服藥物優(yōu)勢(shì)凸顯，醫(yī)保助推創(chuàng)新可及
自2020年8月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)以來(lái)，艾滿欣®目前已在全球超過(guò)80個(gè)國(guó)家獲批，數(shù)千名患者在真實(shí)世界中接受了艾滿欣®的治療，其有效性及安全性得到廣泛證實(shí)。作為首 個(gè)靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，它可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平。研究結(jié)果顯示，艾滿欣®治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高，實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)里程碑，呼吸和吞咽功能獲得改善[5]；2型和3型SMA患者用藥后運(yùn)動(dòng)功能及生活獨(dú)立性獲得改善。
其突破性的口服給藥方式，使得患者可進(jìn)行居家治療，無(wú)需住院、接受侵入性手術(shù)或同時(shí)使用其它藥物，這不僅提高了患者用藥的依從性，也減輕了醫(yī)院的公共醫(yī)療資源壓力。同時(shí)，艾滿欣®階梯劑量給藥的使用方式進(jìn)一步減少了低齡患者的用藥負(fù)擔(dān)，有助于推動(dòng)盡早治療。
"利司撲蘭將我國(guó)SMA治療帶入了‘口服時(shí)代'，其進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄將大大提高創(chuàng)新療法的可及性，減輕患者與其家庭的負(fù)擔(dān)，為現(xiàn)有的臨床治療方案提供了重要補(bǔ)充，彌補(bǔ)了現(xiàn)有目錄內(nèi)藥物的局限性，尤其對(duì)長(zhǎng)期面臨‘缺醫(yī)少藥'困境的許多SMA家庭來(lái)說(shuō)，創(chuàng)新藥物的可及也意味著‘生命希望'的可及。"復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示，"從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，這也將帶動(dòng)中國(guó)SMA整體診療水平和全病程管理的發(fā)展與完善。"
"SMA是一個(gè)需要終身治療的疾病，其長(zhǎng)期治療負(fù)擔(dān)一直是各方關(guān)注的焦點(diǎn)。作為患者關(guān)愛(ài)組織，我們陪伴患者家庭經(jīng)歷過(guò)許多曲折與無(wú)奈的時(shí)刻，也因此對(duì)口服創(chuàng)新藥物進(jìn)入醫(yī)保感到格外振奮。治療可及性的不斷提高，將更加有力地支持我們踐行‘幫助病患家庭更有希望和尊嚴(yán)地面對(duì)疾病'這一使命。"美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍談到。
政策發(fā)力罕見(jiàn)病防治，政企攜手加速保障完善
2018年，國(guó)家衛(wèi)健委等5部門(mén)聯(lián)合制定包括SMA在內(nèi)的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》也于次年發(fā)布；國(guó)家藥品監(jiān)督管理局連續(xù)出臺(tái)了三批《臨床急需境外新藥名單》，連同優(yōu)先審評(píng)審批政策，加速罕見(jiàn)病藥品在我國(guó)上市進(jìn)度。這一系列舉措，體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病群體的重視，以及在推進(jìn)罕見(jiàn)病防治事業(yè)和推行全民健康國(guó)家戰(zhàn)略目標(biāo)上的決心。艾滿欣®通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批通道在國(guó)內(nèi)加速獲批上市，并于此次納入醫(yī)保，正是這一決心的生動(dòng)證明。
為響應(yīng)國(guó)家號(hào)召，羅氏一直積極通過(guò)開(kāi)展慈善援助、參與國(guó)家醫(yī)保談判、參與拓展城市惠民保等方式，助力罕見(jiàn)病多層次醫(yī)療保障體系的建設(shè)。與此同時(shí)，羅氏還攜手各界開(kāi)展"撐啟未來(lái)——SMA超級(jí)媽媽全維支撐計(jì)劃"等系列疾病科普與人文關(guān)愛(ài)項(xiàng)目，以期凝聚更廣泛的力量為患者家庭打造集"篩、診、治、保"一體化、全方位的支持體系。
SMA領(lǐng)域的"捷報(bào)頻傳"，是羅氏在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域深耕的縮影。面對(duì)這一最難攻克和治愈的疾病領(lǐng)域之一，羅氏正加大力度推進(jìn)與拓展相關(guān)產(chǎn)品管線，向"讓人類不再受神經(jīng)系統(tǒng)疾病的困擾，創(chuàng)造一個(gè)神經(jīng)系統(tǒng)不再限制人類潛能的明天"的目標(biāo)邁進(jìn)。
[1] 王文俏, 毛姍姍, 馬鳴. "脊髓性肌萎縮癥患兒營(yíng)養(yǎng)管理研究進(jìn)展." 臨床兒科雜志 40.3 (2022): 235-240.
[2] 國(guó)家統(tǒng)計(jì)局. 2021年國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)[EB/OL］. http://www.stats.gov.cn/tjsj/zxfb/202202/t20220227_1827960.html, 2022-10-25.
[3] 脊髓性肌萎縮癥多學(xué)科管理專家共識(shí). 中華醫(yī)學(xué)雜志. 2019. 99(19): 1460-1467.
[4] 國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳. 罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）[Z].2019-02-27
[5] Baranello G, et al. N Engl J Med. 2021 Mar 11;384(10):915-923.
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