科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司宣布，在2022年美國血液學(xué)會(huì)（"ASH"）年會(huì)上，公司展示了一篇關(guān)于澤沃基奧侖賽注射液（zevorcabtagene autoleucel，研發(fā)代號(hào)：CT053，一種針對BCMA的自體CAR-T候選產(chǎn)品）在中國復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者中的II期臨床研究（LUMMICAR STUDY 1）的研究結(jié)果的海報(bào)。這份海報(bào)首次報(bào)告了LUMMICAR STUDY 1的關(guān)鍵性II期安全和療效資料。
海報(bào): 一項(xiàng)全人抗BCMA靶向CAR-T細(xì)胞（Zevorcabtagene Autoleucel 澤沃基奧侖賽注射液）治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者的II期研究
澤沃基奧侖賽注射液是一種全人抗B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞，目前正在中國開展一項(xiàng)在復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤 (R/R MM) 患者中進(jìn)行的I/II期研究（LUMMICAR STUDY 1，NCT03975907）。LUMMICAR STUDY 1的I期14例患者的結(jié)果表明，澤沃基奧侖賽注射液耐受性良好，而且緩解深入持久，總緩解率（ORR）為100%，完全緩解/嚴(yán)格意義完全緩解率（CR/sCR）為78.6%。
共有102例R/R MM患者接受了劑量為150×106 CAR+T細(xì)胞的澤沃基奧侖賽注射液治療?；颊叩闹形荒挲g為59.5歲，病史年限的中位時(shí)間為3.6年，既往治療中位線數(shù)為4線（范圍為3-15）。在接受治療的患者中，39例（38.2%）國際分期系統(tǒng)分期為III期；46例（45.1%）為高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常，定義為del（17p），t（4；14），t（14；16），t（14；20）；24例（23.5%）曾接受自體干細(xì)胞移植。淋巴細(xì)胞清除方案包括每天使用環(huán)磷酰胺300 mg/m2和氟達(dá)拉濱25 mg/m2，連續(xù)使用3天，清淋完成后再進(jìn)行澤沃基奧侖賽注射液治療。
安全性
澤沃基奧侖賽注射液的耐受性良好，安全性可控。102例患者報(bào)告了治療相關(guān)的不良事件（AEs），AEs主要包括與清淋相關(guān)的血液學(xué)毒 性。92例患者（90.2%）發(fā)生了CRS，其中7例（6.9%）發(fā)生了3/4級(jí)CRS，所有CRS均完全恢復(fù)。沒有發(fā)生3級(jí)及以上的神經(jīng)毒 性。2例（2%）患者發(fā)生ICANS，均為1級(jí)且完全恢復(fù)，均未使用托珠單抗或類固醇激素治療。38例（37.3%）患者發(fā)生了治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE），主要包括血液學(xué)毒 性和感染。沒有導(dǎo)致澤沃基奧侖賽注射液輸注中斷的AE。1例伴隨慢性肺炎病史的患者在CAR-T細(xì)胞輸注后5個(gè)月因嚴(yán)重肺炎判斷為治療相關(guān)死亡。
有效性
截至2022年8月16日，102例患者至少完成3個(gè)月的隨訪或提前退出，其中60例患者至少完成6個(gè)月的隨訪或提前退出。102例患者的中位隨訪時(shí)間為9個(gè)月（范圍為0.4-17.8個(gè)月），ORR為92.2%（95%CI，85.13，96.55），VGPR及以上緩解的比率為85.3%，CR/sCR的比率為45.1%。其中接受治療的前60例患者中，中位隨訪時(shí)間為12.1個(gè)月（0.4-17.8個(gè)月），CR/sCR率為56.7%。中位DOR和中位PFS均尚未達(dá)到。在9個(gè)月的中位隨訪中，DOR率為86.1%，PFS率為84.6%。在達(dá)到VGPR及以上緩解的患者中評估了微小殘留病（MRD），達(dá)到CR/sCR患者的MRD（<10-5）陰性率為100%，VGPR及以上緩解的患者比率為96.3%。
結(jié)論
LUMMICAR STUDY 1的關(guān)鍵性II期研究的初步結(jié)果顯示，澤沃基奧侖賽注射液在既往接受過多線治療且預(yù)后不良的R/R MM患者中顯示了深度和持久的緩解。
科濟(jì)藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官Raffaele Baffa博士表示："很高興能在今年的ASH年會(huì)上展示澤沃基奧侖賽注射液的 LUMMICAR STUDY 1的中國關(guān)鍵II期數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步顯示了澤沃基奧侖賽注射液在接受過多線治療的復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。澤沃基奧侖賽注射液的新藥申請已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局受理，并獲得優(yōu)先審評。我們將持續(xù)推動(dòng)產(chǎn)品的全球臨床開發(fā)，讓這一創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法早日惠及全球患者。"
關(guān)于澤沃基奧侖賽注射液
澤沃基奧侖賽注射液（CT053）是一種用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。澤沃基奧侖賽注射液基于中國I/II期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 1）的新藥上市申請已被國家藥品監(jiān)督管理局受理。科濟(jì)藥業(yè)正在北美開展1b/2期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 2），以評估澤沃基奧侖賽注射液用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。公司也計(jì)劃進(jìn)行其他臨床試驗(yàn)以開發(fā)澤沃基奧侖賽注射液作為多發(fā)性骨髓瘤的早線治療方法。
澤沃基奧侖賽注射液于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）及孤兒藥稱號(hào)，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號(hào)。澤沃基奧侖賽注射液也于2020年獲得國家藥監(jiān)局的突破性治療藥物品種。
公司認(rèn)為，澤沃基奧侖賽注射液有可能重塑多發(fā)性骨髓瘤的治療范式，并成為多發(fā)性骨髓瘤患者的基礎(chǔ)性治療方法。
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