一周藥聞復(fù)盤|CPHI制藥在線（11.21-11.25）

       本周，審評(píng)審批方面，國(guó)內(nèi)來(lái)看，紅日藥業(yè)1類肺癌新藥終獲批，審評(píng)歷時(shí)近5年；國(guó)外來(lái)說(shuō)，etranacogene dezaparvovec獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首 款被批準(zhǔn)用于B型血友病的基因療法。研發(fā)方面，多個(gè)臨床試驗(yàn)結(jié)果積極，默沙東PD-1單抗K藥與化療聯(lián)合治療GEJ腺癌的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。交易及投融資方面，事件不多，但默沙東以13.5億美元收購(gòu)Imago，值得關(guān)注。

       本周盤點(diǎn)包括審評(píng)審批、研發(fā)、交易及投融資3個(gè)板塊，統(tǒng)計(jì)時(shí)間為11.21-11.25，包含25條信息。

       審評(píng)審批

       NMPA

       上市

       批準(zhǔn)

       1、11月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，紅日藥業(yè)的1類新藥甲苯磺酰胺注射液獲批上市，用于嚴(yán)重氣道阻塞的中央型非小細(xì)胞肺癌的治療。這是一款通過(guò)腫瘤體內(nèi)注射給藥的高效、廣譜、低毒、特異識(shí)別染色的抗癌藥物。

       2、11月21日，君實(shí)生物宣布，阿達(dá)木單抗注射液生物類似藥（UBP1211）增加用于治療克羅恩病、葡萄膜炎、多關(guān)節(jié)型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎、兒童斑塊狀銀屑病、兒童克羅恩病適應(yīng)癥的補(bǔ)充申請(qǐng)獲NMPA批準(zhǔn)。

       申請(qǐng)

       3、11月21日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏的托珠單抗注射液（皮下注射）的新適應(yīng)癥申報(bào)上市。

       托珠單抗是采用哺乳動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)的一種重組人源化抗人白介素6（IL-6）受體單克隆抗體，通過(guò)抑制IL-6受體的活性來(lái)發(fā)揮作用。

       4、11月22日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏的瑪巴洛沙韋干混懸劑申請(qǐng)上市。該藥物的片劑版本瑪巴洛沙韋片已于2021年4月在國(guó)內(nèi)上市，適應(yīng)癥為治療12周歲及以上的流感患者，包括存在流感并發(fā)癥高風(fēng)險(xiǎn)的患者?，敯吐迳稠f是一種First-in-Class的口服抗病毒 藥物。

       臨床

       批準(zhǔn)

       5、11月23日，CDE官網(wǎng)顯示，前沿生物在研抗新冠病毒 藥物霧化吸入用FB2001，擬用于治療輕型、普通型新型冠狀病毒（SARSCoV-2）感染患者的Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗(yàn)獲批。FB2001為前沿生物與中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所、中國(guó)科學(xué)院武漢病毒研究所共同開(kāi)發(fā)的抗新冠肺炎病毒3CL蛋白酶抑制劑。

       申請(qǐng)

       6、11月22日，CDE官網(wǎng)顯示，Pimitespib片在國(guó)內(nèi)申報(bào)臨床。Pimitespib（TAS-116）是由大冢制藥自主研發(fā)的一款口服HSP90抑制劑，能夠抑制與癌癥增殖相關(guān)的蛋白的折疊過(guò)程，誘導(dǎo)癌癥細(xì)胞的凋亡。

       7、11月22日，CDE官網(wǎng)顯示，亞盛醫(yī)藥的APG-5918在國(guó)內(nèi)申報(bào)臨床，用于治療貧血相關(guān)的疾病。APG-5918是首 個(gè)進(jìn)入臨床階段的中國(guó)原研胚胎外胚層發(fā)育蛋白（EED）抑制劑，正在中美同步推進(jìn)治療晚期實(shí)體瘤或血液系統(tǒng)惡性腫瘤的臨床研究。

       FDA

       上市

       批準(zhǔn)

       8、11月21日，恒瑞醫(yī)藥宣布，釓布醇注射液的ANDA申請(qǐng)獲批上市。釓布醇注射液是一種用于MRI的順磁性對(duì)比劑，是臨床應(yīng)用最廣泛的第二代釓造影劑，適用于成人及全年齡段兒童（包括足月新生兒）的磁共振成像（MRI），其已于2022年3月獲NMPA批準(zhǔn)上市。

       9、11月22日，uniQure與CSL Behring的B型血友病基因療法etranacogene dezaparvovec（AMT-061）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療B型血友病成人患者。這是首 款被批準(zhǔn)用于B型血友病的基因療法。

       臨床

       批準(zhǔn)

       10、11月21日，傳奇生物宣布，LB2102的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（SCLC）。LB2102是一款用于治療SCLC成人患者的自體嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法。

       11、11月21日，邁威生物宣布，其自主研發(fā)的9MW3011注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，針對(duì)真性紅細(xì)胞增多癥患者。9MW3011是邁威生物自主研發(fā)的創(chuàng)新靶點(diǎn)單抗，為治療用生物制品1類，可通過(guò)上調(diào)肝細(xì)胞表達(dá)鐵調(diào)素的水平，用于調(diào)節(jié)體內(nèi)的鐵穩(wěn)態(tài)。

       12、11月23日，歌禮制藥宣布，ASC11的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)。ASC11是利用包括分子模擬對(duì)接在內(nèi)的多種專有技術(shù)自主研發(fā)的口服小分子候選藥物。歌禮已在全球范圍內(nèi)遞交多項(xiàng)ASC11和相關(guān)化合物及其治療病毒 性疾病用途的專利申請(qǐng)。

       13、11月24日，華海藥業(yè)宣布，其子公司華奧泰生物自主研發(fā)的HB0045注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得FDA批準(zhǔn)，用于晚期實(shí)體瘤的治療。HB0045是一款靶向人CD73（胞外-5'-核苷酸酶）復(fù)方制劑。目前，國(guó)內(nèi)外尚無(wú)以CD73為靶點(diǎn)的藥物上市。

       14、11月24日，康弘藥業(yè)宣布，其子公司弘基生物的KH631眼用注射液的臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，擬定適應(yīng)癥為：治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）。公開(kāi)資料顯示，KH631眼用注射液是通過(guò)腺相關(guān)病毒（AAV）遞送目標(biāo)基因用于治療nAMD的治療用生物制品1類新藥。

       優(yōu)先審評(píng)

       15、11月21日，艾伯維和Genmab共同宣布，epcoritamab的BLA申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)，用于治療接受二線或多線系統(tǒng)治療后復(fù)發(fā)的或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。epcoritamab是由Genmab利用其專有的DuoBody技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款I(lǐng)gG1雙特異性抗體，可同時(shí)靶向T細(xì)胞上的CD3和B細(xì)胞上的CD20。

       16、11月22日，Argenx宣布，其皮下注射制劑efgartigimod的BLA申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)，用于治療全身型重癥肌無(wú)力成年患者。PDUFA的目標(biāo)行動(dòng)日期為2023年3月20日。efgartigimod是Argenx開(kāi)發(fā)的一款新生兒FcRn拮抗劑，可通過(guò)與FcRn結(jié)合起到減少致病性IgG抗體并阻斷IgG循環(huán)的作用。

       17、11月22日，武田宣布，其在研登革熱候選疫 苗TAK-003的BLA申請(qǐng)獲FDA優(yōu)先審評(píng)。在美國(guó)，TAK-003正在被評(píng)估對(duì)4~60歲人群中由任何登革熱病毒血清型引起的登革熱的預(yù)防作用。2022年8月這款疫 苗已在印尼獲得全球首批，用于6~45歲人群以避免任何血清型的登革熱感染。

       PMDA

       上市

       批準(zhǔn)

       18、11月22日，鹽野義宣布，其口服3CL蛋白酶抑制劑ensitrelvir (S-217622)的緊急使用授權(quán)獲日本藥品和醫(yī)療器械局（PMDA）批準(zhǔn)，用于治療新型冠狀病毒感染。Ensitrelvir是北海道大學(xué)和鹽野義聯(lián)合開(kāi)發(fā)的一款口服3CL蛋白酶抑制劑，作用機(jī)制與輝瑞Paxlovid相同。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、11月21日，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，基石藥業(yè)的ROR1 ADC新藥CS5001首次在國(guó)內(nèi)公示臨床試驗(yàn)。CS5001是一款由靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）的人源單克隆抗體構(gòu)成的ADC。

       臨床數(shù)據(jù)

       20、11月22日，Arvinas公布，ARV-471的Ⅱ期VERITAC隊(duì)列擴(kuò)展部分的初步結(jié)果，在71例局部晚期或轉(zhuǎn)移性雌激素受體陽(yáng)性/人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性（ER+/HER2-）乳腺癌患者中，ARV-471實(shí)現(xiàn)38%的臨床獲益率（CBR）。ARV-471是一款選擇性、口服生物可利用的蛋白水解靶向嵌合體（PROTAC）小分子，可誘導(dǎo)野生型和突變型ER的降解。

       21、11月22日，默沙東宣布，其PD-1抑制劑帕博利珠單抗（pembrolizumab，Keytruda）與化療聯(lián)合治療HER-2陰性局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃及胃食管結(jié)合部（GEJ）腺癌的Ⅲ期臨床KEYNOTE-859達(dá)到總生存期（OS）主要終點(diǎn)，無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)和總緩解率(ORR)也有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義上的改善。

       22、11月23日，強(qiáng)生旗下楊森宣布，其開(kāi)發(fā)的e s k e t a m i n e鼻噴霧劑在針對(duì)成人難治性抑郁癥（TRD）患者的Ⅲb期臨床試驗(yàn)ESCAPE-TRD中達(dá)到主要研究終點(diǎn)。該藥是一款非選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性NMDA受體拮抗劑，最早于2019年獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，是30年以來(lái)第一款采用新作用機(jī)制治療抑郁癥的藥物。

       23、11月24日，開(kāi)拓藥業(yè)宣布，其自主研發(fā)的新型蛋白降解嵌合體GT20029在治療雄激素性脫發(fā)（AGA）和痤瘡的中國(guó)Ⅰ期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，該產(chǎn)品在健康受試者中具有良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。GT20029是一種靶向雄激素受體（AR）的外用蛋白降解嵌合體。

       交易及投融資

       24、11月21日，諾納生物（和鉑醫(yī)藥全資子公司）宣布，與DragonflyTherapeutics簽訂合作協(xié)議，利用公司專有的HCAb轉(zhuǎn)基因小鼠平臺(tái)生成全人源重鏈抗體，用以雙特異性抗體及多特異性抗體療法的開(kāi)發(fā)。此次合作也是諾納生物繼與莫德納簽訂總額超5億美元合作協(xié)議后，又一里程碑事件。

       25、11月21日，默沙東宣布，將通過(guò)子公司以每股36美元的價(jià)格現(xiàn)金收購(gòu)Imago。Imago是一家專注血液和骨髓腫瘤研究的公司，核心產(chǎn)品bomedemstat是一款在研口服賴氨酸特異性脫甲基酶1（L S D1）抑制劑，目前正在開(kāi)展多項(xiàng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)，潛在適應(yīng)癥包括治療原發(fā)性血小板增多癥（ET）、骨髓纖維化（MF）和真性紅細(xì)胞增多癥（PV）等。